PTC Therapeutics оголошує про прийняття FDA повторної подачі NDA Translarna

Підпишіться на Drugslib

Загальна назва: аталурен Лікування: м’язової дистрофії Дюшенна

PTC Therapeutics оголошує про схвалення FDA повторного подання Translarna NDA

ВОРЕН, Нью-Джерсі, 30 жовтня 2024 р. /PRNewswire/ -- PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) оголосила сьогодні, що Управління з контролю за харчовими продуктами та ліками США (FDA) прийняло на розгляд повторну заявку на новий лікарський засіб (NDA) для Translarna™ (аталурен) для лікування безглуздої мутації м’язової дистрофії Дюшенна ( nmDMD).

«Прийняття NDA для перевірки є важливою віхою, яка наближає нас до надання цього важливого лікування хлопчикам і молодим чоловікам, які живуть із безглуздою мутацією м’язової дистрофії Дюшенна в Сполучених Штатах», — сказав Метью Б. Кляйн, доктор медичних наук, Головний виконавчий директор PTC Therapeutics. «Сукупність доказів чітко підтверджує сприятливий профіль безпеки та коротко- та довгострокові переваги Translarna для осіб з nmDMD. Ми з нетерпінням чекаємо співпраці з FDA протягом усього процесу перевірки».

«Ми дякуємо FDA за прийняття угоди про нерозповсюдження Translarna для розгляду», — заявив Пет Ферлонг, засновник і генеральний директор Parent Project Muscular Dystrophy. «Translarna унікально підходить для людей із вторинною м’язовою дистрофією Дюшенна внаслідок безглуздої мутації та може стати важливим варіантом лікування для нашої спільноти. Сім’ї в Сполучених Штатах довго чекали на лікування, яке спрямоване на основну причину безглуздої мутації Дюшенна».

Повторне подання NDA базується на висновках про значну користь, продемонстровану в популяції ITT (N=359) у глобальному плацебо-контрольованому дослідженні 041. Після 72-тижневого лікування Translarna було продемонстровано значну користь у ключі кінцеві точки дослідження: дистанція шести хвилин ходьби (6MWD) (p=0,0248), амбулаторна оцінка NorthStar (p=0,0283), 10-метрова ходьба/біг (p=0,0422), підйом по 4 сходах (p=0,0293) і час до 10% погіршення 6MWD (p=0,0078).

Крім того, NDA включає результати значної довгострокової користі від лікування Translarna, як зазначено в реєстрі STRIDE. Лікування Translarna призвело до 3,5-річної затримки у втраті ходіння (p<0,0001) і 1,8-річної затримки в досягненні прогнозованої форсованої життєвої ємності менше 60% (p=0,0028) критичного порогу функції легень.

«Ми раді, що FDA прийняло Translarna NDA для перегляду», — сказала Дебра Міллер, засновник і генеральний директор CureDuchenne. «Ми вважаємо, що сукупність даних демонструє значні переваги та сильний профіль безпеки Translarna для людей з м’язовою дистрофією Дюшенна, спричиненою безглуздою мутацією, що становить приблизно 13% нашої спільноти. Багато наших хлопців і молодих чоловіків брали участь у Клінічні випробування Translarna протягом багатьох років, і близько 150 із них залишаються на терапії через розширені дослідження та продовжують відчувати переваги Translarna, включаючи збереження незалежності."

Оскільки це було повторне подання NDA після повного листа-відповіді до NDA, яке було подано через протест у 2016 році, FDA не зобов’язане дотримуватися графіків перевірки PDUFA. Таким чином, дата дії не вказана.

Про Translarna™ (аталурен)Translarna (аталурен), відкрита та розроблена компанією PTC Therapeutics, є терапією для відновлення білка, призначеною для утворення функціонального білка у пацієнтів із генетичними розладами, спричиненими безглузда мутація. Безглузда мутація — це зміна генетичного коду, яка передчасно припиняє синтез необхідного білка. Розлад, що виникає в результаті, визначається тим, що білок не може бути повністю експресований і більше не функціонує, як, наприклад, дистрофін у Дюшенна. Translarna, торгова назва аталурену, ліцензована в багатьох країнах. Дослідження 041 було глобальним плацебо-контрольованим дослідженням, яке охоплювало широку популяцію пацієнтів із nmDMD. Дослідження включало первинний аналіз популяції підгрупи учасників, яка не досягла статистичної значущості за первинною кінцевою точкою 6MWD. Однак було зареєстровано значну користь у 6MWD та інших ключових кінцевих точках дослідження в загальній популяції, яка зареєстрована (ITT).

Про реєстр STRIDEРеєстр STRIDE є поточним багатоцентровим обсерваційним дослідженням. вивчення безпеки та ефективності Трансларни в плановому догляді. Це перше сховище даних пацієнтів, яке надає реальний досвід довгострокового використання Translarna у рутинній клінічній практиці.

STRIDE — це спільне партнерство між TREAT-NMD і PTC Therapeutics, очолюване Керівним комітетом, що складається з провідних експертів із Дюшенна, захисників пацієнтів з усього світу та представників PTC.

Про Дюшенна М’язова дистрофія (Дюшенна)Дюшенна – це рідкісне та смертельне генетичне захворювання, яке вражає переважно чоловіків, і призводить до прогресуючої м’язової слабкості з раннього дитинства та призводить до передчасної смерті в середині 20-х років через серцеву та дихальну недостатність. Це прогресуючий м’язовий розлад, спричинений відсутністю функціонального білка дистрофіну. Дистрофін має вирішальне значення для структурної стабільності всіх м’язів, включаючи скелет, діафрагму та серцевий м’яз. Пацієнти з хворобою Дюшенна можуть втратити здатність ходити (втрата можливості пересування) вже у віці 10 років, після чого втрачають можливість користуватися руками. Згодом пацієнти із синдромом Дюшенна відчувають небезпечні для життя легеневі ускладнення, що потребують вентиляції, а також серцеві ускладнення у підлітковому та 20-му віці.

Про PTC Therapeutics, Inc.PTC — це глобальна біофармацевтична компанія, яка зосереджена на відкритті, розробці та комерціалізації клінічно диференційованих ліків, які приносять користь дітям і дорослим, які страждають на рідкісні розлади. Здатність PTC впроваджувати інновації для визначення нових методів лікування та глобальної комерціалізації продуктів є основою, яка стимулює інвестиції в надійну та диверсифіковану лінійку трансформуючих ліків. Місія PTC полягає в тому, щоб забезпечити доступ до найкращих у своєму класі методів лікування для пацієнтів, у яких практично немає варіантів лікування. Стратегія PTC полягає в тому, щоб використовувати свій потужний науковий і клінічний досвід і глобальну комерційну інфраструктуру, щоб надати лікування пацієнтам. PTC вважає, що це дозволяє максимізувати цінність для всіх зацікавлених сторін. Щоб дізнатися більше про PTC, відвідайте наш сайт www.ptcbio.com і слідкуйте за нами у Facebook, Instagram, LinkedIn та Twitter на @PTCBio.

Прогнозна заява:Цей прес-реліз містить прогнозні заяви за змістом Закону про реформу судових процесів щодо приватних цінних паперів 1995 року. Усі заяви, що містяться в цьому оприлюднення, окрім заяв про історичні факти, є прогнозними заявами, включаючи заяви щодо: майбутніх очікувань, планів і перспектив для PTC, у тому числі стосовно очікуваного часу подання нормативних документів і відповідей, комерціалізації та інших питань, що стосуються його продукти та кандидати на продукти; плани PTC щодо взаємодії з Управлінням з контролю за продуктами й ліками США (FDA); клінічна корисність і потенційні переваги Translarna (аталурен); Стратегія PTC, майбутні операції, майбутній фінансовий стан, майбутні доходи, прогнозовані витрати; масштаби, терміни та фінансові аспекти нашого стратегічного визначення пріоритетів та скорочення робочої сили; і цілі менеджменту. Інші прогнозні заяви можна ідентифікувати за словами «вказівки», «план», «передбачити», «вважати», «оцінити», «очікувати», «намір», «може», «ціль», «потенційний». , "буде", "буде", "може", "повинен", "продовжувати" тощо.

Фактичні результати, продуктивність або досягнення PTC можуть суттєво відрізнятися від тих, що висловлюються або маються на увазі в прогнозних заявах, які вона робить, унаслідок низки ризиків і невизначеностей, у тому числі пов’язаних із: результатами переговорів щодо ціноутворення, покриття та відшкодування із сторонніми платниками за продукти PTC або продукти-кандидати, які PTC комерціалізує або може комерціалізувати в майбутньому; Здатність PTC підтримувати дозвіл на продаж Translarna для лікування nmDMD у Бразилії, Росії, Європейській економічній зоні (ЄЕЗ) та інших регіонах, або здатність PTC визначити інші потенційні механізми, за допомогою яких вона може надавати Translarna пацієнтам з nmDMD у ЄЕЗ. ; Здатність PTC використовувати клінічні дані з дослідження міжнародного реєстру лікарських засобів і реальні докази щодо переваг Translarna для підтримки продовження дозволу на продаж Translarna для лікування nmDMD в ЄЕЗ; чи погоджуються дослідники з інтерпретацією PTC результатів клінічних випробувань і сукупністю клінічних даних випробувань PTC у Translarna; значні ділові наслідки, включаючи вплив галузевих, ринкових, економічних, політичних або регуляторних умов; зміни податкових та інших законів, правил, ставок і політики; базу відповідних пацієнтів і комерційний потенціал продуктів PTC і продуктів-кандидатів; науковий підхід PTC та загальний прогрес розвитку; і фактори, які обговорюються в розділі «Фактори ризику» останнього річного звіту PTC за формою 10-K, а також будь-які оновлення цих факторів ризику, які час від часу подаються в інші документи PTC до SEC. Рекомендуємо уважно враховувати всі ці фактори.

Як і у випадку з будь-яким фармацевтичним препаратом, що розробляється, існують значні ризики під час розробки, схвалення регуляторами та комерціалізації нових продуктів. Немає жодних гарантій, що будь-який продукт отримає чи підтримуватиме схвалення регуляторів на будь-якій території чи виявиться комерційно успішним, включно з Translarna.

Прогнозні заяви, що містяться в цьому документі, представляють лише погляди PTC станом на дату цього прес-релізу, і PTC не бере на себе зобов’язань і не планує оновлювати чи переглядати будь-які такі прогнозні заяви для відображення фактичних результатів або змін у планах, перспективах, припущення, оцінки чи прогнози чи інші обставини, що виникли після дати цього прес-релізу, за винятком випадків, передбачених законом.

ДЖЕРЕЛО PTC Therapeutics, Inc.

Опубліковано : 2024-10-31 18:00

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова