توفر شركة PTC Therapeutics تحديثًا تنظيميًا بشأن Translarna

الاسم العام: ataluren علاج لـ: الحثل العضلي الدوشيني

تقدم علاجات PTC تحديثًا تنظيميًا على Translarna

وارن، نيوجيرسي، 12 فبراير، 2026 /PRNewswire/ - PTC أعلنت شركة Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) اليوم أنها سحبت إعادة تقديم طلب الدواء الجديد (NDA) لـ Translarna™ (ataluren) لعلاج طفرة الحثل العضلي الدوشيني (DMD) بعد تلقي تعليقات إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بشأن مراجعة الطلب.

"أشارت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) إلى أنه بناءً على مراجعتها حتى الآن، فإن البيانات الواردة في تقرير اتفاقية عدم الإفشاء (NDA) من غير المرجح أن تلبي حد الوكالة من الأدلة الجوهرية على الفعالية لدعم الموافقة على Translarna. ولذلك اتخذنا قرارًا بسحب تقديم اتفاقية عدم الإفشاء،" قال ماثيو بي. كلاين، دكتور في الطب، الرئيس التنفيذي لشركة PTC Therapeutics. "لقد عملنا بلا كلل لأكثر من عقدين من الزمن لتطوير علاج آمن وفعال للأولاد والشباب المتأثرين بالطفرة الهراء DMD في الولايات المتحدة ونشعر بخيبة الأمل لعدم إمكانية الحصول على موافقة إدارة الغذاء والدواء."

حول Translarna™ (ataluren)Translarna (ataluren)، هو علاج لاستعادة البروتين مصمم لتمكين تكوين بروتين فعال في المرضى الذين يعانون من اضطرابات وراثية ناجمة عن طفرة غير منطقية. الطفرة الهراء هي تغيير في الشفرة الوراثية يؤدي إلى إيقاف تخليق البروتين الأساسي قبل الأوان. يتم تحديد الاضطراب الناتج عن البروتين الذي لا يمكن التعبير عنه بالكامل ولم يعد فعالاً، مثل الدستروفين في دوشين.

حول الحثل العضلي الدوشيني (دوشين)يؤثر مرض دوشين في المقام الأول على الذكور، وهو اضطراب وراثي نادر ومميت يؤدي إلى ضعف تدريجي في العضلات منذ الطفولة المبكرة ويؤدي إلى الوفاة المبكرة في منتصف العشرينات بسبب فشل القلب والجهاز التنفسي. هو اضطراب عضلي تقدمي ناتج عن نقص بروتين الدستروفين الوظيفي. يعد الديستروفين أمرًا بالغ الأهمية للاستقرار الهيكلي لجميع العضلات، بما في ذلك عضلات الهيكل العظمي والحجاب الحاجز وعضلات القلب. يمكن للمرضى الذين يعانون من دوشين أن يفقدوا القدرة على المشي (فقدان القدرة على الحركة) في عمر 10 سنوات، يليه فقدان القدرة على استخدام أذرعهم. يعاني مرضى دوشين بعد ذلك من مضاعفات رئوية تهدد حياتهم، وتتطلب الحاجة إلى دعم التهوية، ومضاعفات في القلب في أواخر سن المراهقة والعشرينيات من العمر.

نبذة عن شركة PTC Therapeutics, Inc.PTC هي شركة أدوية حيوية عالمية متخصصة في اكتشاف وتطوير وتسويق الأدوية المتمايزة سريريًا للأطفال والبالغين الذين يعانون من اضطرابات نادرة. تعمل شركة PTC على تطوير خط أنابيب قوي ومتنوع من الأدوية التحويلية كجزء من مهمتها لتوفير الوصول إلى أفضل العلاجات في فئتها للمرضى ذوي الاحتياجات الطبية غير الملباة. وتتمثل استراتيجية الشركة في الاستفادة من خبرتها العلمية والبنية التحتية التجارية العالمية لتحسين القيمة للمرضى وأصحاب المصلحة الآخرين. لمعرفة المزيد حول PTC، يرجى زيارة www.ptcbio.com ومتابعتنا على Facebook وX وLinkedIn.

بيان تطلعييحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية بالمعنى المقصود في قانون إصلاح التقاضي للأوراق المالية الخاصة لعام 1995. جميع البيانات الواردة في هذا البيان، بخلاف بيانات الحقائق التاريخية، هي بيانات تطلعية، بما في ذلك البيانات المتعلقة بما يلي: التوقعات والخطط والآفاق المستقبلية لشركة PTC، بما في ذلك ما يتعلق بالتوقيت المتوقع للتجارب والدراسات السريرية، وتوافر البيانات، والعروض والاستجابات التنظيمية، والتسويق والمسائل الأخرى المتعلقة بمنتجاتها و المرشحين المنتج؛ استراتيجية الشركة، العمليات المستقبلية، المركز المالي المستقبلي، الإيرادات المستقبلية، التكاليف المتوقعة؛ وأهداف الإدارة . يمكن تحديد البيانات التطلعية الأخرى من خلال الكلمات، "توجيهات"، و"خطة"، و"استباق"، و"اعتقاد"، و"تقدير"، و"توقع"، و"نوي"، و"قد"، و"استهداف"، و"محتمل"، و"سوف"، و"قد"، و"يمكن"، و"ينبغي"، و"مواصلة"، وتعابير مماثلة.

يمكن أن تختلف النتائج أو الأداء أو الإنجازات الفعلية لشركة PTC ماديًا عن تلك المعبر عنها أو ضمنيًا في البيانات التطلعية التي تصدرها نتيجة مجموعة متنوعة من المخاطر والشكوك، بما في ذلك تلك المتعلقة بما يلي: نتيجة مفاوضات التسعير والتغطية والسداد مع دافعي الطرف الثالث لمنتجات شركة PTC أو المنتجات المرشحة التي تقوم شركة PTC بتسويقها تجاريًا أو قد تقوم بتسويقها تجاريًا في المستقبل؛ قدرة PTC على الحفاظ على ترخيصها التسويقي لـ Translarna لعلاج nmDMD في المناطق الجغرافية التي تمت الموافقة عليها وتأثير اعتماد المفوضية الأوروبية للرأي السلبي من لجنة المنتجات الطبية للاستخدام البشري (CHMP) بشأن Translarna وسحب اتفاقية عدم الإفصاح الأمريكية Translarna على الهيئات التنظيمية الأخرى؛ الآثار التجارية الهامة، بما في ذلك آثار الصناعة أو السوق أو الظروف الاقتصادية أو السياسية أو التنظيمية؛ التغييرات في الضرائب وغيرها من القوانين واللوائح والمعدلات والسياسات؛ قاعدة المرضى المؤهلين والإمكانات التجارية لمنتجات PTC والمرشحين للمنتجات؛ النهج العلمي لشركة PTC والتقدم المحرز في التنمية العامة؛ والعوامل التي تمت مناقشتها في قسم "عوامل الخطر" في أحدث تقرير سنوي لشركة "بيه تي سي" وفقًا للنموذج 10-K، بالإضافة إلى أي تحديثات لعوامل الخطر هذه يتم تقديمها من وقت لآخر في ملفات "بيه تي سي" الأخرى لدى هيئة الأوراق المالية والبورصات. ونحن نحثك على النظر بعناية في جميع هذه العوامل.

كما هو الحال مع أي دواء قيد التطوير، هناك مخاطر كبيرة في تطوير المنتجات الجديدة والموافقة التنظيمية عليها وتسويقها تجاريًا. لا توجد ضمانات بأن أي منتج سيحصل على الموافقة التنظيمية أو يحافظ عليها في أي منطقة، أو يثبت نجاحه تجاريًا، بما في ذلك Translarna.

تمثل البيانات التطلعية الواردة هنا آراء شركة PTC فقط اعتبارًا من تاريخ هذا البيان الصحفي ولا تتعهد شركة PTC أو تخطط لتحديث أو مراجعة أي من هذه البيانات التطلعية لتعكس النتائج الفعلية أو التغييرات في الخطط أو التوقعات أو الافتراضات أو التقديرات أو التوقعات، أو الظروف الأخرى التي تحدث بعد تاريخ هذا البيان الصحفي باستثناء ما يقتضيه ذلك القانون.

المصدر PTC Therapeutics, Inc.

المصدر: HealthDay

مزيد من موارد الأخبار

تنبيهات أدوية FDA Medwatch

Daily MedNews

أخبار لمتخصصي الصحة

الموافقات على الأدوية الجديدة

تطبيقات الأدوية الجديدة

نقص الأدوية

نتائج التجارب السريرية

الموافقات على الأدوية العامة

Drugs.com Podcast

اشترك في نشرتنا الإخبارية

مهما كان الموضوع الذي يهمك، اشترك في نشراتنا الإخبارية للحصول على أفضل ما في Drugs.com في حياتك البريد الوارد.

نشر : 2026-02-18 13:38

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.