PTC Therapeutics poskytuje regulační aktualizace na Translarně

Obecný název: ataluren Léčba: Duchennova svalová dystrofie

PTC Therapeutics poskytuje regulační aktualizace na Translarna

WARREN, N.J22/26, PTC Společnost Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) dnes oznámila, že po zpětné vazbě amerického Úřadu pro potraviny a léčiva (FDA) k přezkoumání žádosti stáhla opětovné předložení žádosti o nový lék (NDA) pro Translarna™ (ataluren) pro léčbu nesmyslné mutace Duchennovy svalové dystrofie (DMD).

"FDA sdílí, že na základě svého dosavadního přezkoumání je nepravděpodobné, že by údaje v podání NDA splnily práh agentury pro podstatné důkazy účinnosti na podporu schválení Translarny. Rozhodli jsme se proto stáhnout podání NDA," řekl Matthew B. Klein, M.D., generální ředitel PTC Therapeutics. "Více než dvě desetiletí jsme neúnavně pracovali na vývoji bezpečné a účinné terapie pro chlapce a mladé muže postižené nesmyslnou mutací DMD v USA a jsme zklamáni, že nelze dosáhnout schválení FDA."

O Translarna™ (ataluren)Translarna (ataluren) je terapie proteinového nesmyslu navržená tak, aby umožnila tvorbu funkčního proteinu u pacientů. Nesmyslová mutace je změna v genetickém kódu, která předčasně zastaví syntézu esenciálního proteinu. Výsledná porucha je určena tím, který protein nemůže být exprimován jako celek a již není funkční, jako je dystrofin u DMD.

O Duchennově svalové dystrofii (Duchenne)Duchenne je vzácná a smrtelná genetická porucha, která postihuje především muže, která má za následek progresivní svalovou slabost od raného dětství a vede k předčasné smrti v polovině 20. let v důsledku srdečního a respiračního selhání. Jde o progresivní svalovou poruchu způsobenou nedostatkem funkčního dystrofinového proteinu. Dystrofin je rozhodující pro strukturální stabilitu všech svalů, včetně kosterních, bráničních a srdečních svalů. Pacienti s DMD mohou ztratit schopnost chůze (ztráta chůze) již ve věku 10 let, po čemž následuje ztráta schopnosti používat paže. Pacienti s DMD následně zažívají život ohrožující plicní komplikace, které vyžadují podporu ventilace, a srdeční komplikace v pozdním věku a 20 letech.

O společnosti PTC Therapeutics, Inc.PTC je globální biofarmaceutická společnost, která se věnuje objevování, vývoji a komercializaci klinicky diferencovaných léků pro děti a dospělé žijící se vzácnými poruchami. Společnost PTC rozvíjí robustní a diverzifikovaný soubor transformativních léků jako součást svého poslání poskytovat pacientům s neuspokojenými lékařskými potřebami přístup k nejlepším léčebným postupům ve své třídě. Strategií společnosti je využít své vědecké znalosti a globální komerční infrastrukturu k optimalizaci hodnoty pro pacienty a další zúčastněné strany. Chcete-li se dozvědět více o PTC, navštivte prosím www.ptcbio.com a sledujte Facebook, X a LinkedIn.

Výhledové prohlášeníTato tisková zpráva obsahuje výhledová prohlášení ve smyslu zákona o reformě vedení sporů v oblasti soukromých cenných papírů z roku 1995. Všechna prohlášení obsažená v této zprávě, kromě prohlášení o historických skutečnostech, jsou výhledová prohlášení, včetně prohlášení týkajících se: budoucích očekávání, plánů a vyhlídek pro PTC, včetně očekávaných a předkládaných klinických studií a načasování komerčních studií a regulačních údajů další záležitosti týkající se jejích produktů a kandidátů na produkty; Strategie PTC, budoucí operace, budoucí finanční situace, budoucí výnosy, předpokládané náklady; a cíle managementu. Další výhledová prohlášení mohou být identifikována slovy, "vedení", "plánovat", "předvídat", "věřit", "odhadovat", "očekávat", "zamýšlet", "mohou", "cílit", "potenciál", "bude", "by", "mohlo", "mělo by", "pokračovat" a podobnými výrazy.

Tyto skutečné výsledky, vyjádřené nebo implikované výsledky PTC se mohou lišit od skutečných výsledků, výkonu nebo předpokládaných úspěchů PTC. výhledová prohlášení, která činí v důsledku různých rizik a nejistot, včetně těch, které se týkají: výsledku vyjednávání o cenách, krytí a úhradě s třetími stranami, které platí za produkty PTC nebo kandidáty na produkty, které PTC komercializuje nebo může komercializovat v budoucnu; Schopnost PTC zachovat si své povolení k uvedení přípravku Translarna na trh pro léčbu nmDMD v zeměpisných oblastech, ve kterých byla schválena, a účinek přijetí negativního stanoviska Výboru pro humánní léčivé přípravky (CHMP) Evropskou komisí na Translarnu a stažení amerického Translarna NDA na jiné regulační orgány; významné obchodní dopady, včetně dopadů průmyslových, tržních, ekonomických, politických nebo regulačních podmínek; změny daňových a jiných zákonů, předpisů, sazeb a zásad; způsobilá pacientská základna a komerční potenciál produktů PTC a kandidátů na produkty; vědecký přístup PTC a obecný pokrok ve vývoji; a faktory diskutované v části "Risk Factors" v nejnovější výroční zprávě PTC na formuláři 10-K, stejně jako jakékoli aktualizace těchto rizikových faktorů, které jsou čas od času zaznamenávány v jiných hlášeních PTC u SEC. Všechny tyto faktory byste měli pečlivě zvážit.

Stejně jako u všech vyvíjených léčiv i zde existují významná rizika při vývoji, regulačním schválení a komercializaci nových produktů. Neexistují žádné záruky, že jakýkoli produkt obdrží nebo si zachová regulační schválení na jakémkoli území nebo se ukáže jako komerčně úspěšný, včetně společnosti Translarna.

Výhledová prohlášení obsažená v tomto dokumentu představují názory PTC pouze k datu této tiskové zprávy a PTC se nezavazuje ani neplánuje aktualizovat nebo revidovat žádná taková výhledová prohlášení, aby odrážela skutečné výsledky nebo změny v plánech, odhadovaných datech nebo předpokladech projektu poté, co nastanou tyto tiskové zprávy, odhady nebo předpoklady. kromě případů, kdy to vyžaduje zákon.

ZDROJ PTC Therapeutics, Inc.

Zdroj: HealthDay

Související články

PTC Therapeutics oznamuje, že FDA přijme opětovné předložení Translarna NDA ze dne 30. října 2024

Resolution Requestal Form the Reputive Therapeu Kancelář FDA pro nové léky – 20. února 2018

PTC Therapeutics obdržela kompletní dopis s odpovědí na Ataluren's NDA – 25. října 2017

PTC Therapeutics oznamuje FDA, že FDA potvrzuje, že nový lék proti Duchstrophynu při podání žádosti o podání léku D. – 6. března 2017

PTC Therapeutics poskytuje regulační aktualizaci společnosti Translarna (ataluren) pro nesmyslnou mutaci Duchennovy svalové dystrofie – 17. října 2016

PTC obdrželo dopis o odmítnutí souboru od FDA pro Translarnu (ataluren, 26. února)

Translarna (ataluren) Historie schválení FDA

Další zdroje zpráv

Upozornění na léky FDA Medwatch

Daily MedNews

Novinky pro zdravotníky

Nová schválení léků

Nové

Krátké zkušební aplikace léků

Výsledky

Generická schválení léků

Podcast na webu Drugs.com

Přihlaste se k odběru našeho zpravodaje

Ať už máte jakékoli téma, které vás zajímají, přihlaste se k odběru novinek Drugcomp.

Vyslán : 2026-02-18 13:38

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.