PTC Therapeutics stellt regulatorisches Update zu Translarna bereit

Generischer Name: ataluren Behandlung für: Duchenne-Muskeldystrophie

PTC Therapeutics stellt regulatorisches Update zu Translarna bereit

WARREN, N.J., 12. Februar 2026 /PRNewswire/ -- PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) gab heute bekannt, dass das Unternehmen die erneute Einreichung des New Drug Application (NDA) für Translarna™ (Ataluren) zur Behandlung der Nonsense-Mutation Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) zurückgezogen hat, nachdem die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) Rückmeldungen zur Antragsprüfung gegeben hatte.

„Die FDA teilte mit, dass die Daten in der NDA-Einreichung auf der Grundlage ihrer bisherigen Prüfung wahrscheinlich nicht den Schwellenwert der Agentur für substanzielle Wirksamkeitsnachweise zur Unterstützung der Zulassung von Translarna erreichen werden. Wir haben daher die Entscheidung getroffen, die NDA-Einreichung zurückzuziehen“, sagte Matthew B. Klein, M.D., Chief Executive Officer von PTC Therapeutics. „Wir haben über zwei Jahrzehnte unermüdlich daran gearbeitet, eine sichere und wirksame Therapie für Jungen und junge Männer zu entwickeln, die in den USA an DMD mit Nonsense-Mutation leiden, und sind enttäuscht, dass die FDA-Zulassung nicht erreicht werden konnte.“

Über Translarna™ (Ataluren)Translarna (Ataluren) ist eine Proteinwiederherstellungstherapie, die die Bildung eines funktionierenden Proteins bei Patienten mit genetischen Störungen ermöglichen soll, die durch eine Nonsense-Mutation verursacht werden. Eine Nonsense-Mutation ist eine Veränderung im genetischen Code, die die Synthese eines essentiellen Proteins vorzeitig stoppt. Die resultierende Störung wird dadurch bestimmt, dass Protein nicht vollständig exprimiert werden kann und nicht mehr funktionsfähig ist, wie beispielsweise Dystrophin bei Duchenne.

Über Duchenne-Muskeldystrophie (Duchenne) Duchenne ist eine seltene und tödliche genetische Erkrankung, die vor allem Männer betrifft. Sie führt zu fortschreitender Muskelschwäche ab der frühen Kindheit und führt Mitte 20 zum vorzeitigen Tod aufgrund von Herz- und Atemversagen. Es handelt sich um eine fortschreitende Muskelerkrankung, die durch den Mangel an funktionellem Dystrophin-Protein verursacht wird. Dystrophin ist entscheidend für die strukturelle Stabilität aller Muskeln, einschließlich der Skelett-, Zwerchfell- und Herzmuskulatur. Patienten mit Duchenne-Erkrankung können bereits im Alter von 10 Jahren ihre Gehfähigkeit verlieren (Verlust der Gehfähigkeit), gefolgt von einem Verlust der Fähigkeit, ihre Arme zu benutzen. Bei Duchenne-Patienten kommt es in der Folge zu lebensbedrohlichen Lungenkomplikationen, die eine Beatmung erfordern, sowie zu Herzkomplikationen im späten Teenager- und Zwanzigeralter.

Über PTC Therapeutics, Inc.PTC ist ein globales biopharmazeutisches Unternehmen, das sich der Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung klinisch differenzierter Medikamente für Kinder und Erwachsene mit seltenen Erkrankungen widmet. PTC treibt eine robuste und diversifizierte Pipeline transformativer Medikamente voran, um Patienten mit ungedeckten medizinischen Bedürfnissen Zugang zu erstklassigen Behandlungen zu ermöglichen. Die Strategie des Unternehmens besteht darin, sein wissenschaftliches Fachwissen und seine globale kommerzielle Infrastruktur zu nutzen, um den Wert für Patienten und andere Interessengruppen zu optimieren. Um mehr über PTC zu erfahren, besuchen Sie bitte www.ptcbio.com und folgen Sie uns auf Facebook, X und LinkedIn.

Zukunftsgerichtete Aussagen Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne des Private Securities Litigation Reform Act von 1995. Alle in dieser Pressemitteilung enthaltenen Aussagen, mit Ausnahme von Aussagen über historische Tatsachen, sind zukunftsgerichtete Aussagen, einschließlich Aussagen zu: den zukünftigen Erwartungen, Plänen und Aussichten für PTC, einschließlich in Bezug auf den erwarteten Zeitpunkt klinischer Tests und Studien, die Verfügbarkeit von Daten, behördliche Einreichungen und Antworten, die Kommerzialisierung und andere Angelegenheiten in Bezug auf seine Produkte und Produktkandidaten; PTCs Strategie, zukünftige Geschäftstätigkeit, zukünftige Finanzlage, zukünftige Einnahmen, prognostizierte Kosten; und die Ziele des Managements. Andere zukunftsgerichtete Aussagen können an den Wörtern „Anleitung“, „Plan“, „antizipieren“, „glauben“, „schätzen“, „erwarten“, „beabsichtigen“, „könnte“, „Ziel“, „potenziell“, „werden“, „würde“, „könnte“, „sollte“, „weiterhin“ und ähnlichen Ausdrücken erkannt werden.

Die tatsächlichen Ergebnisse, Leistungen oder Erfolge von PTC können erheblich von den ausgedrückten oder ausgedrückten abweichen impliziert durch zukunftsgerichtete Aussagen, die das Unternehmen aufgrund einer Vielzahl von Risiken und Ungewissheiten macht, einschließlich solcher im Zusammenhang mit: dem Ergebnis von Preis-, Deckungs- und Erstattungsverhandlungen mit Drittzahlern für Produkte oder Produktkandidaten von PTC, die PTC vermarktet oder in Zukunft vermarkten könnte; die Fähigkeit von PTC, die Marktzulassung von Translarna für die Behandlung von nmDMD in den Regionen aufrechtzuerhalten, in denen es zugelassen wurde, und die Auswirkungen der Annahme der negativen Stellungnahme des Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP) zu Translarna durch die Europäische Kommission und des Rückzugs des US-amerikanischen NDA für Translarna auf andere Regulierungsbehörden; erhebliche geschäftliche Auswirkungen, einschließlich der Auswirkungen von Branchen-, Markt-, wirtschaftlichen, politischen oder regulatorischen Bedingungen; Änderungen der Steuer- und anderen Gesetze, Vorschriften, Tarife und Richtlinien; die berechtigte Patientenbasis und das kommerzielle Potenzial der Produkte und Produktkandidaten von PTC; Der wissenschaftliche Ansatz von PTC und der allgemeine Entwicklungsfortschritt; und die Faktoren, die im Abschnitt „Risikofaktoren“ des neuesten Jahresberichts von PTC auf Formular 10-K besprochen werden, sowie alle Aktualisierungen dieser Risikofaktoren, die von Zeit zu Zeit in den anderen Einreichungen von PTC bei der SEC eingereicht werden. Es wird Ihnen dringend empfohlen, alle diese Faktoren sorgfältig abzuwägen.

Wie bei jedem in der Entwicklung befindlichen Arzneimittel bestehen erhebliche Risiken bei der Entwicklung, behördlichen Zulassung und Vermarktung neuer Produkte. Es gibt keine Garantien dafür, dass ein Produkt in irgendeinem Gebiet die behördliche Genehmigung erhält oder behält oder sich als kommerziell erfolgreich erweist, einschließlich Translarna.

Die hierin enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen geben nur die Ansichten von PTC zum Datum dieser Pressemitteilung wieder und PTC verpflichtet sich nicht und plant auch nicht, solche zukunftsgerichteten Aussagen zu aktualisieren oder zu überarbeiten, um tatsächliche Ergebnisse oder Änderungen in Plänen, Aussichten, Annahmen, Schätzungen oder Prognosen oder andere Umstände widerzuspiegeln, die nach dem Datum dieser Pressemitteilung eintreten, es sei denn, dies ist gesetzlich vorgeschrieben Gesetz.

QUELLE PTC Therapeutics, Inc.

Quelle: HealthDay

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Gesendet : 2026-02-18 13:38

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