Η PTC Therapeutics παρέχει κανονιστική ενημέρωση για την Translarna

"Η FDA μοιράστηκε ότι με βάση την έως τώρα αναθεώρησή της, τα δεδομένα στην υποβολή της NDA είναι απίθανο να ανταποκρίνονται στο όριο του Οργανισμού για ουσιαστική απόδειξη αποτελεσματικότητας για την υποστήριξη της έγκρισης της Translarna. Ως εκ τούτου, λάβαμε την απόφαση να αποσύρουμε την υποβολή της NDA", δήλωσε ο Matthew B. Klein, M.D., Chief Executive Officer of PTC Therap. "Έχουμε εργαστεί ακούραστα για πάνω από δύο δεκαετίες για να αναπτύξουμε μια ασφαλή και αποτελεσματική θεραπεία για αγόρια και νεαρούς άνδρες που επηρεάζονται από την ανόητη μετάλλαξη DMD στις ΗΠΑ και είμαστε απογοητευμένοι που δεν μπορεί να επιτευχθεί έγκριση από τον FDA."

Σχετικά με το Translarna™ (ataluren)Το Translarna (ataluren) είναι μια θεραπεία με δυνατότητα επαναφοράς πρωτεΐνης σε ασθενείς που μπορούν να αποκατασταθούν. διαταραχές που προκαλούνται από μια ανόητη μετάλλαξη. Μια ανόητη μετάλλαξη είναι μια αλλαγή στον γενετικό κώδικα που σταματά πρόωρα τη σύνθεση μιας βασικής πρωτεΐνης. Η προκύπτουσα διαταραχή καθορίζεται από την οποία η πρωτεΐνη δεν μπορεί να εκφραστεί στο σύνολό της και δεν είναι πλέον λειτουργική, όπως η δυστροφίνη στο Duchenne.

Σχετικά με τη μυϊκή δυστροφία Duchenne (Duchenne)Επηρεάζοντας κυρίως τους άνδρες, το Duchenne είναι μια σπάνια και θανατηφόρα γενετική διαταραχή που οδηγεί σε προοδευτική μυϊκή αδυναμία από την πρώιμη παιδική ηλικία και οδηγεί σε πρόωρο θάνατο στα μέσα της δεκαετίας του '20 λόγω καρδιακής και αναπνευστικής ανεπάρκειας. Είναι μια προοδευτική μυϊκή διαταραχή που προκαλείται από την έλλειψη λειτουργικής πρωτεΐνης δυστροφίνης. Η δυστροφίνη είναι κρίσιμη για τη δομική σταθερότητα όλων των μυών, συμπεριλαμβανομένων των σκελετικών, του διαφράγματος και των μυών της καρδιάς. Οι ασθενείς με Duchenne μπορεί να χάσουν την ικανότητα βάδισης (απώλεια περιπάτου) ήδη από την ηλικία των 10 ετών, ακολουθούμενη από απώλεια της χρήσης των χεριών τους. Οι ασθενείς Duchenne εμφανίζουν στη συνέχεια απειλητικές για τη ζωή επιπλοκές στους πνεύμονες, που απαιτούν την ανάγκη υποστήριξης αερισμού και καρδιακές επιπλοκές στα τέλη της εφηβείας τους και στα 20 τους.

Σχετικά με την PTC Therapeutics, Inc.Η PTC είναι μια παγκόσμια βιοφαρμακευτική εταιρεία αφιερωμένη στην ανακάλυψη, ανάπτυξη και εμπορευματοποίηση κλινικών διαταραχών παιδιών και ενηλίκων. Η PTC προωθεί μια ισχυρή και διαφοροποιημένη σειρά μετασχηματιστικών φαρμάκων ως μέρος της αποστολής της να παρέχει πρόσβαση στις καλύτερες θεραπείες στην κατηγορία για ασθενείς με ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες. Η στρατηγική της εταιρείας είναι να αξιοποιήσει την επιστημονική της τεχνογνωσία και την παγκόσμια εμπορική της υποδομή για να βελτιστοποιήσει την αξία για τους ασθενείς και άλλους ενδιαφερόμενους φορείς. Για να μάθετε περισσότερα σχετικά με το PTC, επισκεφτείτε το www.ptcbio.com και ακολουθήστε το στο Facebook, το X και το LinkedIn.

Μελλοντική δήλωσηΑυτό το δελτίο τύπου περιέχει μελλοντικές δηλώσεις κατά την έννοια του νόμου The Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Όλες οι δηλώσεις που περιέχονται σε αυτήν την έκδοση, εκτός από δηλώσεις ιστορικού γεγονότος, είναι μελλοντικές δηλώσεις, συμπεριλαμβανομένων δηλώσεων σχετικά με: τις μελλοντικές προσδοκίες, τα σχέδια και τις προοπτικές για κλινικές μελέτες, σχέδια και προοπτικές διαθεσιμότητα δεδομένων, ρυθμιστικές υποβολές και απαντήσεις, εμπορευματοποίηση και άλλα θέματα σχετικά με τα προϊόντα και τα υποψήφια προϊόντα της· Στρατηγική της PTC, μελλοντικές λειτουργίες, μελλοντική οικονομική θέση, μελλοντικά έσοδα, προβλεπόμενα κόστη. και τους στόχους της διοίκησης. Άλλες μελλοντικές δηλώσεις μπορεί να προσδιοριστούν από τις λέξεις "καθοδήγηση", "σχέδιο", "προβλέπω", "πιστεύω", "εκτίμηση", "αναμένω", "σκοπεύω", "μπορεί", "στόχος", "δυνητικό", "θα", "θα μπορούσε", "θα μπορούσε", "πρέπει", "συνέχεια" και παρόμοιες εκφράσεις, οι επιδόσεις θα μπορούσαν να διαφέρουν από αυτές τις επιδόσεις .> εκφράζεται ή υπονοείται από μελλοντικές δηλώσεις που κάνει ως αποτέλεσμα ποικίλων κινδύνων και αβεβαιοτήτων, συμπεριλαμβανομένων εκείνων που σχετίζονται με: το αποτέλεσμα των διαπραγματεύσεων τιμολόγησης, κάλυψης και αποζημίωσης με τρίτους πληρωτές για προϊόντα της PTC ή υποψήφια προϊόντα που η PTC εμπορευματοποιεί ή μπορεί να εμπορευματοποιήσει στο μέλλον. Η ικανότητα της PTC να διατηρήσει την άδεια κυκλοφορίας του Translarna για τη θεραπεία του nmDMD σε γεωγραφίες όπου έχει εγκριθεί και η επίδραση της έγκρισης από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή της αρνητικής γνώμης από την Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) για το Translarna και η απόσυρση του U.S. Translarna NDA σε άλλους ρυθμιστικούς φορείς. σημαντικές επιχειρηματικές επιπτώσεις, συμπεριλαμβανομένων των επιπτώσεων της βιομηχανίας, της αγοράς, των οικονομικών, πολιτικών ή κανονιστικών συνθηκών· αλλαγές στους φορολογικούς και άλλους νόμους, κανονισμούς, συντελεστές και πολιτικές· την επιλέξιμη βάση ασθενών και τις εμπορικές δυνατότητες των προϊόντων και των υποψηφίων προϊόντων της PTC· Η επιστημονική προσέγγιση του PTC και η γενική πρόοδος ανάπτυξης. και τους παράγοντες που συζητούνται στην ενότητα "Παράγοντες Κινδύνου" της πιο πρόσφατης Ετήσιας Έκθεσης της PTC για το Έντυπο 10-K, καθώς και τυχόν ενημερώσεις αυτών των παραγόντων κινδύνου που κατατίθενται κατά καιρούς σε άλλες καταθέσεις της PTC στην SEC. Σας προτρέπουμε να εξετάσετε προσεκτικά όλους αυτούς τους παράγοντες.

Όπως συμβαίνει με οποιοδήποτε φαρμακευτικό προϊόν υπό ανάπτυξη, υπάρχουν σημαντικοί κίνδυνοι στην ανάπτυξη, την έγκριση από τους κανονισμούς και την εμπορευματοποίηση νέων προϊόντων. Δεν υπάρχουν εγγυήσεις ότι οποιοδήποτε προϊόν θα λάβει ή θα διατηρήσει ρυθμιστική έγκριση σε οποιαδήποτε περιοχή ή θα αποδειχθεί εμπορικά επιτυχημένο, συμπεριλαμβανομένης της Translarna.

Οι μελλοντικές δηλώσεις που περιέχονται στο παρόν αντιπροσωπεύουν τις απόψεις της PTC μόνο από την ημερομηνία αυτού του δελτίου τύπου και η PTC δεν αναλαμβάνει ούτε σχεδιάζει να ενημερώσει ή να αναθεωρήσει οποιεσδήποτε τέτοιες μελλοντικές δηλώσεις, εκτιμήσεις αθροιστικές δηλώσεις ή αλλαγές σε ισχύ. προβλέψεις ή άλλες περιστάσεις που προκύπτουν μετά την ημερομηνία αυτού του δελτίου τύπου, εκτός εάν απαιτείται από τη νομοθεσία.

SOURCE PTC Therapeutics, Inc.

Πηγή: HealthDay

Σχετικά άρθρα

Translarna (ataluren) Ιστορικό έγκρισης FDA

Περισσότεροι πόροι ειδήσεων

Δημοσιεύτηκε : 2026-02-18 13:38

Διαβάστε περισσότερα

• Η άσκηση μπορεί να μειώσει την κατάθλιψη, τα συμπτώματα άγχους
• Εντοπίστηκαν παράγοντες κινδύνου που σχετίζονται με την παιδική τροφική αλλεργία
• Η Cumberland Pharmaceuticals λαμβάνει την ονομασία FDA Fast Track για το πρόγραμμα της μυϊκής δυστροφίας Ifetroban Duchenne
• Το εξαιρετικά μακράς δράσης ενέσιμο GLP-1 RA PF'3944 της Pfizer δείχνει ισχυρή και συνεχή απώλεια βάρους με μηνιαία δόση στη δοκιμαστική φάση 2b
• Η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των Η.Π.Α. αποδέχεται νέα αίτηση για φάρμακα και επιχορηγεί την αναθεώρηση προτεραιότητας για το Oveporexton της Takeda (TAK-861) ως πιθανή θεραπεία πρώτης κατηγορίας για τη ναρκοληψία τύπου 1
• Η FDA εγκρίνει το Rybrevant Faspro (amivantamab και υαλουρονιδάση-lpuj) ως τη μόνη στοχευμένη θεραπεία EGFR που μπορεί να χορηγηθεί μία φορά το μήνα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά

• metformin obat apa
• alahan panjang
• glimepiride obat apa
• takikardia adalah
• erau ernie
• pradiabetes
• besar88
• atrofi adalah
• kutu anjing
• trakeostomi
• mayzent pi
• enbrel auto injector not working
• enbrel interactions
• lenvima life expectancy
• leqvio pi
• what is lenvima
• lenvima pi
• empagliflozin-linagliptin
• encourage foundation for enbrel
• qulipta drug interactions