PTC Therapeutics proporciona actualización regulatoria sobre Translarna

Nombre genérico: ataluren Tratamiento para: distrofia muscular de Duchenne

PTC Therapeutics proporciona actualización regulatoria sobre Translarna

WARREN, Nueva Jersey, 12 de febrero de 2026 /PRNewswire/ -- PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) anunció hoy que ha retirado la nueva presentación de la Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) para Translarna™ (ataluren) para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) con mutación sin sentido, luego de los comentarios de la Administración de Medicamentos y Alimentos de los EE. UU. (FDA) sobre la revisión de la solicitud.

"La FDA compartió que, según su revisión hasta la fecha, es poco probable que los datos en la presentación de NDA alcancen el umbral de evidencia sustancial de efectividad de la Agencia para respaldar la aprobación de Translarna. Por lo tanto, hemos tomado la decisión de retirar la presentación de NDA", dijo Matthew B. Klein, M.D., director ejecutivo de PTC Therapeutics. "Hemos trabajado incansablemente durante más de dos décadas para desarrollar una terapia segura y eficaz para niños y hombres jóvenes afectados por DMD con una mutación sin sentido en los EE. UU. y estamos decepcionados de que no se pueda lograr la aprobación de la FDA".

Acerca de Translarna™ (ataluren)Translarna (ataluren) es una terapia de restauración de proteínas diseñada para permitir la formación de una proteína funcional en pacientes con trastornos genéticos causados por una mutación sin sentido. Una mutación sin sentido es una alteración en el código genético que detiene prematuramente la síntesis de una proteína esencial. El trastorno resultante está determinado por qué proteína no puede expresarse en su totalidad y ya no es funcional, como la distrofina en Duchenne.

Acerca de la distrofia muscular de Duchenne (Duchenne)La Duchenne, que afecta principalmente a los hombres, es un trastorno genético raro y mortal que produce debilidad muscular progresiva desde la primera infancia y conduce a una muerte prematura a mediados de los 20 años debido a insuficiencia cardíaca y respiratoria. Es un trastorno muscular progresivo causado por la falta de proteína distrofina funcional. La distrofina es fundamental para la estabilidad estructural de todos los músculos, incluidos los músculos esqueléticos, diafragmáticos y cardíacos. Los pacientes con Duchenne pueden perder la capacidad de caminar (pérdida de la deambulación) ya a los 10 años, seguido de la pérdida del uso de los brazos. Posteriormente, los pacientes con Duchenne experimentan complicaciones pulmonares potencialmente mortales, que requieren asistencia respiratoria, y complicaciones cardíacas al final de la adolescencia y en los 20 años.

Acerca de PTC Therapeutics, Inc.PTC es una compañía biofarmacéutica global dedicada al descubrimiento, desarrollo y comercialización de medicamentos clínicamente diferenciados para niños y adultos que viven con trastornos raros. PTC está avanzando en una cartera sólida y diversificada de medicamentos transformadores como parte de su misión de brindar acceso a los mejores tratamientos para pacientes con necesidades médicas no cubiertas. La estrategia de la empresa es aprovechar su experiencia científica y su infraestructura comercial global para optimizar el valor para los pacientes y otras partes interesadas. Para obtener más información sobre PTC, visite www.ptcbio.com y síganos en Facebook, X y LinkedIn.

Declaración prospectivaEste comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas dentro del significado de la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995. Todas las declaraciones contenidas en este comunicado, excepto las declaraciones de hechos históricos, son declaraciones prospectivas, incluidas declaraciones relacionadas con: las expectativas, los planes y las perspectivas futuras de PTC, incluso con respecto al calendario esperado de ensayos y estudios clínicos, la disponibilidad de datos, las presentaciones y respuestas regulatorias, la comercialización y otros asuntos con respecto a sus productos. candidatos; La estrategia de PTC, operaciones futuras, posición financiera futura, ingresos futuros, costos proyectados; y los objetivos de la gestión. Otras declaraciones prospectivas pueden identificarse mediante las palabras "orientación", "plan", "anticipar", "creer", "estimar", "esperar", "pretender", "podría", "objetivo", "potencial", "voluntad", "podría", "podría", "debería", "continuar" y expresiones similares.

Los resultados, el desempeño o los logros reales de PTC podrían diferir materialmente de aquellos expresados o implícito en declaraciones prospectivas que realiza como resultado de una variedad de riesgos e incertidumbres, incluidos aquellos relacionados con: el resultado de las negociaciones de precios, cobertura y reembolso con terceros pagadores de los productos de PTC o candidatos a productos que PTC comercializa o puede comercializar en el futuro; la capacidad de PTC para mantener su autorización de comercialización de Translarna para el tratamiento de nmDMD en geografías en las que ha sido aprobado y el efecto de la adopción por parte de la Comisión Europea de la opinión negativa del Comité de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) sobre Translarna y el retiro de la NDA de Translarna de EE. UU. en otros organismos reguladores; efectos comerciales significativos, incluidos los efectos de la industria, el mercado, las condiciones económicas, políticas o regulatorias; cambios en impuestos y otras leyes, regulaciones, tasas y políticas; la base de pacientes elegibles y el potencial comercial de los productos y candidatos de productos de PTC; el enfoque científico de PTC y el progreso general del desarrollo; y los factores analizados en la sección "Factores de riesgo" del Informe anual más reciente de PTC en el Formulario 10-K, así como cualquier actualización de estos factores de riesgo presentada periódicamente en otras presentaciones de PTC ante la SEC. Se le insta a considerar cuidadosamente todos estos factores.

Al igual que con cualquier producto farmacéutico en desarrollo, existen riesgos importantes en el desarrollo, la aprobación regulatoria y la comercialización de nuevos productos. No hay garantías de que ningún producto reciba o mantenga la aprobación regulatoria en ningún territorio, ni demuestre ser exitoso comercialmente, incluido Translarna.

Las declaraciones prospectivas contenidas en este documento representan los puntos de vista de PTC solo a la fecha de este comunicado de prensa y PTC no se compromete ni planea actualizar o revisar dichas declaraciones prospectivas para reflejar resultados reales o cambios en los planes, perspectivas, suposiciones, estimaciones o proyecciones, u otras circunstancias que ocurran después de la fecha de este comunicado de prensa, excepto según lo requiera ley.

FUENTE PTC Therapeutics, Inc.

Fuente: HealthDay

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