PTC Therapeutics fournit une mise à jour réglementaire sur Translarna
Nom générique : ataluren Traitement de : Dystrophie musculaire de Duchenne
PTC Therapeutics fournit une mise à jour réglementaire sur Translarna
WARREN, N.J., 12 février 2026 /PRNewswire/ -- PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ : PTCT) a annoncé aujourd'hui avoir retiré la nouvelle soumission de demande de médicament nouveau (NDA) pour Translarna™ (ataluren) pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) à mutation non-sens suite aux commentaires de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis sur l'examen de la demande.
"La FDA a indiqué que, sur la base de son examen effectué à ce jour, il est peu probable que les données contenues dans la soumission de la NDA atteignent le seuil de preuve substantielle d'efficacité de l'Agence pour soutenir l'approbation de Translarna. Nous avons donc pris la décision de retirer la soumission de la NDA", a déclaré Matthew B. Klein, M.D., PDG de PTC Therapeutics. "Nous avons travaillé sans relâche pendant plus de deux décennies pour développer une thérapie sûre et efficace pour les garçons et les jeunes hommes affectés par une mutation non-sens DMD aux États-Unis et sommes déçus que l'approbation de la FDA ne puisse pas être obtenue."
À propos de Translarna™ (ataluren)Translarna (ataluren) est une thérapie de restauration protéique conçue pour permettre la formation d'une protéine fonctionnelle chez les patients atteints de troubles génétiques causés par une mutation non-sens. Une mutation non-sens est une altération du code génétique qui arrête prématurément la synthèse d'une protéine essentielle. Le trouble qui en résulte est déterminé par quelle protéine ne peut pas être exprimée dans son intégralité et n'est plus fonctionnelle, comme la dystrophine chez Duchenne.
À propos de la dystrophie musculaire de Duchenne (Duchenne)Touchant principalement les hommes, la maladie de Duchenne est une maladie génétique rare et mortelle qui entraîne une faiblesse musculaire progressive dès la petite enfance et entraîne une mort prématurée au milieu de la vingtaine en raison d'une insuffisance cardiaque et respiratoire. Il s’agit d’un trouble musculaire progressif causé par le manque de protéine dystrophine fonctionnelle. La dystrophine est essentielle à la stabilité structurelle de tous les muscles, y compris les muscles squelettiques, du diaphragme et du cœur. Les patients atteints de Duchenne peuvent perdre la capacité de marcher (perte de la marche) dès l'âge de 10 ans, suivie d'une perte de l'usage de leurs bras. Les patients de Duchenne subissent ensuite des complications pulmonaires potentiellement mortelles, nécessitant une assistance respiratoire, ainsi que des complications cardiaques à la fin de l'adolescence et à l'âge de 20 ans.
À propos de PTC Therapeutics, Inc.PTC est une société biopharmaceutique mondiale dédiée à la découverte, au développement et à la commercialisation de médicaments cliniquement différenciés destinés aux enfants et aux adultes vivant avec des maladies rares. PTC développe un portefeuille solide et diversifié de médicaments transformateurs dans le cadre de sa mission visant à fournir un accès aux meilleurs traitements aux patients dont les besoins médicaux ne sont pas satisfaits. La stratégie de la société consiste à tirer parti de son expertise scientifique et de son infrastructure commerciale mondiale pour optimiser la valeur pour les patients et les autres parties prenantes. Pour en savoir plus sur PTC, veuillez visiter www.ptcbio.com et suivre sur Facebook, X et LinkedIn.
Déclaration prospectiveCe communiqué de presse contient des déclarations prospectives au sens de la loi The Private Securities Litigation Reform Act de 1995. Toutes les déclarations contenues dans ce communiqué, autres que les déclarations de faits historiques, sont des déclarations prospectives, y compris des déclarations concernant : les attentes, plans et perspectives futurs de PTC, y compris en ce qui concerne le calendrier prévu des essais et études cliniques, la disponibilité des données, les soumissions et réponses réglementaires, la commercialisation et d'autres questions concernant ses produits et produits candidats ; La stratégie de PTC, les opérations futures, la situation financière future, les revenus futurs, les coûts projetés ; et les objectifs de la gestion. D'autres déclarations prospectives peuvent être identifiées par les mots « orientations », « planifier », « anticiper », « croire », « estimer », « s'attendre à », « avoir l'intention de », « peut », « cible », « potentiel », « sera », « serait », « pourrait », « devrait », « continuer » et des expressions similaires.
Les résultats, performances ou réalisations réels de PTC pourraient différer sensiblement de ceux exprimés ou implicites. par des déclarations prospectives qu'elle fait en raison d'une variété de risques et d'incertitudes, y compris ceux liés à : l'issue des négociations sur les prix, la couverture et le remboursement avec des tiers payeurs pour les produits de PTC ou les produits candidats que PTC commercialise ou pourrait commercialiser à l'avenir ; la capacité de PTC à maintenir son autorisation de mise sur le marché de Translarna pour le traitement de la nmDMD dans les zones géographiques dans lesquelles il a été approuvé et l'effet de l'adoption par la Commission européenne de l'avis négatif du Comité des médicaments à usage humain (CHMP) sur Translarna et du retrait de la NDA américaine de Translarna sur d'autres organismes de réglementation ; les effets commerciaux importants, y compris les effets des conditions industrielles, de marché, économiques, politiques ou réglementaires ; les changements dans les lois, réglementations, taux et politiques fiscales et autres ; la base de patients éligibles et le potentiel commercial des produits et produits candidats de PTC ; L'approche scientifique de PTC et les progrès généraux du développement ; et les facteurs abordés dans la section « Facteurs de risque » du rapport annuel le plus récent de PTC sur formulaire 10-K, ainsi que toutes les mises à jour de ces facteurs de risque déposées de temps à autre dans les autres documents déposés par PTC auprès de la SEC. Nous vous invitons à examiner attentivement tous ces facteurs.
Comme pour tout produit pharmaceutique en cours de développement, le développement, l'approbation réglementaire et la commercialisation de nouveaux produits comportent des risques importants. Il n'y a aucune garantie qu'un produit recevra ou maintiendra l'approbation réglementaire dans quelque territoire que ce soit, ou s'avérera être un succès commercial, y compris Translarna.
Les déclarations prospectives contenues dans le présent document représentent les opinions de PTC uniquement à la date de ce communiqué de presse et PTC ne s'engage ni ne prévoit de mettre à jour ou de réviser ces déclarations prospectives pour refléter les résultats réels ou les changements dans les plans, perspectives, hypothèses, estimations ou projections, ou d'autres circonstances survenant après la date de ce communiqué de presse, sauf si la loi l'exige.
SOURCE PTC Therapeutics, Inc.
Source : HealthDay
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Publié : 2026-02-18 13:38
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