PTC Therapeutics Memberikan Pembaruan Peraturan tentang Translarna

Nama generik: ataluren Pengobatan untuk: Duchenne Muscular Dystrophy

PTC Therapeutics Memberikan Pembaruan Peraturan pada Translarna

WARREN, N.J., 12 Februari 2026 /PRNewswire/ -- PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) hari ini mengumumkan bahwa mereka telah menarik pengajuan ulang Aplikasi Obat Baru (NDA) untuk Translarna™ (ataluren) untuk pengobatan distrofi otot Duchenne (DMD) mutasi yang tidak masuk akal setelah mendapat masukan dari Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) mengenai peninjauan permohonan tersebut.

"FDA menyampaikan bahwa berdasarkan tinjauannya hingga saat ini, data dalam pengajuan NDA kemungkinan besar tidak memenuhi ambang batas Badan mengenai bukti substansial efektivitas untuk mendukung persetujuan Translarna. Oleh karena itu, kami telah mengambil keputusan untuk menarik pengajuan NDA," kata Matthew B. Klein, M.D., Chief Executive Officer PTC Therapeutics. "Kami telah bekerja tanpa lelah selama lebih dari dua dekade untuk mengembangkan terapi yang aman dan efektif untuk anak laki-laki dan laki-laki muda yang terkena DMD mutasi yang tidak masuk akal di AS dan kecewa karena persetujuan FDA tidak dapat diperoleh."

Tentang Translarna™ (ataluren)Translarna (ataluren), adalah terapi pemulihan protein yang dirancang untuk memungkinkan pembentukan protein yang berfungsi pada pasien dengan kelainan genetik yang disebabkan oleh mutasi yang tidak masuk akal. Mutasi yang tidak masuk akal adalah perubahan kode genetik yang menghentikan sintesis protein esensial sebelum waktunya. Kelainan yang ditimbulkan ditentukan oleh protein mana yang tidak dapat diekspresikan secara keseluruhan dan tidak berfungsi lagi, seperti distrofin pada Duchenne.

Tentang Distrofi Otot Duchenne (Duchenne)Duchenne terutama menyerang pria. Duchenne adalah kelainan genetik langka dan fatal yang mengakibatkan kelemahan otot progresif sejak masa kanak-kanak dan menyebabkan kematian dini pada pertengahan usia 20-an akibat gagal jantung dan pernapasan. Ini adalah kelainan otot progresif yang disebabkan oleh kurangnya protein distrofin fungsional. Distrofin sangat penting untuk stabilitas struktural semua otot, termasuk otot rangka, diafragma, dan jantung. Penderita Duchenne dapat kehilangan kemampuan berjalan (kehilangan ambulasi) sejak usia 10 tahun, diikuti dengan hilangnya kemampuan menggunakan lengan. Pasien Duchenne kemudian mengalami komplikasi paru-paru yang mengancam nyawa, memerlukan dukungan ventilasi, dan komplikasi jantung di usia akhir remaja dan 20-an.

Tentang PTC Therapeutics, Inc.PTC adalah perusahaan biofarmasi global yang didedikasikan untuk penemuan, pengembangan, dan komersialisasi obat-obatan yang berbeda secara klinis untuk anak-anak dan orang dewasa yang hidup dengan penyakit langka. PTC mengembangkan rangkaian obat-obatan transformatif yang kuat dan terdiversifikasi sebagai bagian dari misinya untuk menyediakan akses terhadap perawatan terbaik di kelasnya bagi pasien dengan kebutuhan medis yang belum terpenuhi. Strategi perusahaan adalah memanfaatkan keahlian ilmiah dan infrastruktur komersial global untuk mengoptimalkan nilai bagi pasien dan pemangku kepentingan lainnya. Untuk mempelajari lebih lanjut tentang PTC, silakan kunjungi www.ptcbio.com dan ikuti di Facebook, X, dan LinkedIn.

Pernyataan Berwawasan ke DepanSiaran pers ini berisi pernyataan berwawasan ke depan dalam pengertian Undang-Undang Reformasi Litigasi Sekuritas Swasta tahun 1995. Semua pernyataan yang terkandung dalam rilis ini, selain pernyataan fakta sejarah, adalah pernyataan berwawasan ke depan, termasuk pernyataan mengenai: harapan masa depan, rencana dan prospek PTC, termasuk sehubungan dengan perkiraan waktu uji klinis dan studi, ketersediaan data, pengajuan dan tanggapan peraturan, komersialisasi dan hal-hal lain yang berkaitan dengan produk dan kandidat produknya; Strategi PTC, operasi masa depan, posisi keuangan masa depan, pendapatan masa depan, perkiraan biaya; dan tujuan manajemen. Pernyataan berwawasan ke depan lainnya dapat diidentifikasi dengan kata-kata, "panduan", "rencana", "mengantisipasi", "percaya", "memperkirakan", "mengharapkan", "berniat", "mungkin", "menargetkan", "potensi", "akan", "akan", "bisa", "seharusnya", "melanjutkan", dan ungkapan serupa.

Hasil, kinerja, atau pencapaian PTC yang sebenarnya dapat berbeda secara material dari yang tersurat atau tersirat dalam pernyataan berwawasan ke depan yang dibuatnya sebagai akibat dari berbagai risiko dan ketidakpastian, termasuk yang terkait dengan: hasil negosiasi harga, cakupan dan penggantian dengan pembayar pihak ketiga atas produk PTC atau calon produk yang akan dikomersialkan atau akan dikomersialkan PTC di masa depan; kemampuan PTC untuk mempertahankan izin edar Translarna untuk pengobatan nmDMD di wilayah geografis yang telah menyetujuinya dan dampak dari adopsi opini negatif dari Komite Produk Obat untuk Penggunaan Manusia (CHMP) oleh Komisi Eropa tentang Translarna dan penarikan NDA Translarna AS pada badan pengatur lainnya; dampak bisnis yang signifikan, termasuk dampak kondisi industri, pasar, ekonomi, politik atau peraturan; perubahan dalam perpajakan dan undang-undang, peraturan, tarif dan kebijakan lainnya; basis pasien yang memenuhi syarat dan potensi komersial dari produk PTC dan calon produk; Pendekatan ilmiah PTC dan kemajuan pembangunan secara umum; dan faktor-faktor yang dibahas di bagian "Faktor Risiko" dalam Laporan Tahunan PTC terbaru pada Formulir 10-K, serta setiap pembaruan terhadap faktor-faktor risiko ini yang diajukan dari waktu ke waktu dalam pengajuan PTC lainnya ke SEC. Anda diimbau untuk mempertimbangkan dengan cermat semua faktor tersebut.

Seperti halnya obat-obatan yang sedang dikembangkan, terdapat risiko yang signifikan dalam pengembangan, persetujuan peraturan, dan komersialisasi produk baru. Tidak ada jaminan bahwa produk apa pun akan menerima atau mempertahankan persetujuan peraturan di wilayah mana pun, atau terbukti sukses secara komersial, termasuk Translarna.

Pernyataan berwawasan ke depan yang terkandung di sini hanya mewakili pandangan PTC pada tanggal siaran pers ini dan PTC tidak melakukan atau berencana untuk memperbarui atau merevisi pernyataan berwawasan ke depan tersebut untuk mencerminkan hasil aktual atau perubahan dalam rencana, prospek, asumsi, perkiraan atau proyeksi, atau keadaan lain yang terjadi setelah tanggal siaran pers ini kecuali sebagaimana diwajibkan oleh hukum.

SUMBER PTC Therapeutics, Inc.

Sumber: HealthDay

Sumber berita lainnya

Peringatan Obat Medwatch FDA

Berita MedNews Harian

Berita untuk Profesional Kesehatan

Persetujuan Obat Baru

Aplikasi Obat Baru

Kekurangan Obat

Hasil Uji Coba Klinis

Persetujuan Obat Generik

Podcast Drugs.com

Berlangganan buletin kami

Apa pun topik yang Anda minati, berlangganan buletin kami untuk mendapatkan yang terbaik dari Drugs.com di kotak masuk Anda.

Diposting : 2026-02-18 13:38

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.