PTC Therapeutics fornisce aggiornamenti normativi su Translarna

Nome generico: ataluren Trattamento per: distrofia muscolare di Duchenne

PTC Therapeutics fornisce aggiornamenti normativi su Translarna

WARREN, N.J., 12 febbraio 2026 /PRNewswire/ -- PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) ha annunciato oggi di aver ritirato la nuova richiesta di richiesta di autorizzazione per un nuovo farmaco (NDA) per Translarna™ (ataluren) per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) con mutazioni non senso in seguito al feedback della Food and Drug Administration (FDA) statunitense sulla revisione della domanda.

"La FDA ha dichiarato che, sulla base della revisione effettuata fino ad oggi, è improbabile che i dati contenuti nella richiesta di NDA raggiungano la soglia di prove sostanziali di efficacia stabilita dall'Agenzia per supportare l'approvazione di Translarna. Abbiamo pertanto deciso di ritirare la richiesta di NDA", ha affermato Matthew B. Klein, M.D., amministratore delegato di PTC Therapeutics. "Abbiamo lavorato instancabilmente per oltre due decenni per sviluppare una terapia sicura ed efficace per ragazzi e giovani affetti da mutazione non senso DMD negli Stati Uniti e siamo delusi dal fatto che non sia possibile ottenere l'approvazione della FDA."

Informazioni su Translarna™ (ataluren)Translarna (ataluren), è una terapia di ripristino proteico progettata per consentire la formazione di una proteina funzionante in pazienti con disturbi genetici causati da una mutazione non senso. Una mutazione senza senso è un'alterazione del codice genetico che arresta prematuramente la sintesi di una proteina essenziale. Il disturbo risultante è determinato da quale proteina non può essere espressa nella sua interezza e non è più funzionale, come la distrofina nella Duchenne.

Informazioni sulla distrofia muscolare di Duchenne (Duchenne)Che colpisce principalmente i maschi, la Duchenne è una malattia genetica rara e fatale che provoca debolezza muscolare progressiva fin dalla prima infanzia e porta a morte prematura intorno ai 25 anni a causa di insufficienza cardiaca e respiratoria. È un disturbo muscolare progressivo causato dalla mancanza di proteina funzionale distrofina. La distrofina è fondamentale per la stabilità strutturale di tutti i muscoli, compresi i muscoli scheletrico, diaframmatico e cardiaco. I pazienti affetti da Duchenne possono perdere la capacità di camminare (perdita della deambulazione) già all'età di 10 anni, seguita dalla perdita dell'uso delle braccia. I pazienti Duchenne successivamente vanno incontro a complicazioni polmonari potenzialmente letali, che richiedono la necessità di supporto ventilatorio, e complicazioni cardiache nella tarda adolescenza e nei vent'anni.

Informazioni su PTC Therapeutics, Inc.PTC è un'azienda biofarmaceutica globale dedicata alla scoperta, allo sviluppo e alla commercializzazione di farmaci clinicamente differenziati per bambini e adulti affetti da malattie rare. PTC sta sviluppando una pipeline solida e diversificata di farmaci trasformativi nell'ambito della sua missione volta a fornire l'accesso ai trattamenti migliori della categoria ai pazienti con esigenze mediche non soddisfatte. La strategia dell'azienda è quella di sfruttare le proprie competenze scientifiche e l'infrastruttura commerciale globale per ottimizzare il valore per i pazienti e le altre parti interessate. Per ulteriori informazioni su PTC, visita www.ptcbio.com e segui su Facebook, X e LinkedIn.

Dichiarazione previsionaleIl presente comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali ai sensi del Private Securities Litigation Reform Act del 1995. Tutte le dichiarazioni contenute in questo comunicato, diverse dalle dichiarazioni di fatti storici, sono dichiarazioni previsionali, comprese dichiarazioni riguardanti: aspettative, piani e prospettive futuri per PTC, anche rispetto ai tempi previsti per studi e sperimentazioni cliniche, disponibilità di dati, comunicazioni e risposte normative, commercializzazione e altre questioni relative ai suoi prodotti e prodotti. candidati; Strategia di PTC, operazioni future, posizione finanziaria futura, ricavi futuri, costi previsti; e gli obiettivi della gestione. Altre dichiarazioni previsionali possono essere identificate dalle parole "guida", "piano", "anticipare", "credere", "stimare", "aspettarsi", "intendere", "può", "obiettivo", "potenziale", "volontà", "sarebbe", "potrebbe", "dovrebbe", "continuare" ed espressioni simili.

I risultati, le prestazioni o i risultati effettivi di PTC potrebbero differire materialmente da quelli espressi o implicito nelle dichiarazioni previsionali rilasciate a seguito di una serie di rischi e incertezze, inclusi quelli relativi a: l'esito delle negoziazioni su prezzi, copertura e rimborso con paganti terzi per i prodotti PTC o candidati a prodotti che PTC commercializza o potrebbe commercializzare in futuro; La capacità di PTC di mantenere l'autorizzazione all'immissione in commercio di Translarna per il trattamento della nmDMD nelle aree geografiche in cui è stato approvato e l'effetto dell'adozione da parte della Commissione europea del parere negativo del Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) su Translarna e il ritiro della NDA statunitense di Translarna su altri organismi di regolamentazione; effetti aziendali significativi, compresi gli effetti delle condizioni industriali, di mercato, economiche, politiche o normative; cambiamenti nelle leggi fiscali e di altro tipo, nei regolamenti, nelle tariffe e nelle politiche; la base di pazienti idonea e il potenziale commerciale dei prodotti PTC e dei prodotti candidati; L'approccio scientifico di PTC e il progresso generale dello sviluppo; e i fattori discussi nella sezione "Fattori di rischio" dell'ultima relazione annuale di PTC sul modulo 10-K, nonché eventuali aggiornamenti a tali fattori di rischio presentati di volta in volta negli altri documenti depositati da PTC presso la SEC. Ti invitiamo a considerare attentamente tutti questi fattori.

Come per qualsiasi prodotto farmaceutico in fase di sviluppo, esistono rischi significativi nello sviluppo, nell'approvazione normativa e nella commercializzazione di nuovi prodotti. Non vi sono garanzie che qualsiasi prodotto riceverà o manterrà l'approvazione normativa in qualsiasi territorio o dimostrerà di avere successo commerciale, incluso Translarna.

Le dichiarazioni previsionali contenute nel presente documento rappresentano le opinioni di PTC solo alla data del presente comunicato stampa e PTC non si impegna né prevede di aggiornare o rivedere tali dichiarazioni previsionali per riflettere risultati effettivi o cambiamenti in piani, prospettive, ipotesi, stime o proiezioni o altre circostanze che si verificano dopo la data del presente comunicato stampa, ad eccezione di quanto richiesto da legge.

FONTE PTC Therapeutics, Inc.

Fonte: HealthDay

Altre risorse di notizie

Avvisi sui farmaci Medwatch FDA

MedNews giornaliere

Notizie per gli operatori sanitari

Approvazioni di nuovi farmaci

Applicazioni di nuovi farmaci

Carenza di farmaci

Risultati di studi clinici

Farmaco generico Approvazioni

Podcast di Drugs.com

Iscriviti alla nostra newsletter

Qualunque sia il tuo argomento di interesse, iscriviti alle nostre newsletter per ricevere il meglio di Drugs.com nella tua casella di posta.

Pubblicato : 2026-02-18 13:38

Per saperne di più

Disclaimer

È stato fatto ogni sforzo per garantire che le informazioni fornite da Drugslib.com siano accurate, aggiornate -datati e completi, ma non viene fornita alcuna garanzia in tal senso. Le informazioni sui farmaci qui contenute potrebbero essere sensibili al fattore tempo. Le informazioni su Drugslib.com sono state compilate per l'uso da parte di operatori sanitari e consumatori negli Stati Uniti e pertanto Drugslib.com non garantisce che l'uso al di fuori degli Stati Uniti sia appropriato, se non diversamente indicato. Le informazioni sui farmaci di Drugslib.com non sostengono farmaci, né diagnosticano pazienti né raccomandano terapie. Le informazioni sui farmaci di Drugslib.com sono una risorsa informativa progettata per assistere gli operatori sanitari autorizzati nella cura dei propri pazienti e/o per servire i consumatori che considerano questo servizio come un supplemento e non come un sostituto dell'esperienza, dell'abilità, della conoscenza e del giudizio dell'assistenza sanitaria professionisti.

L'assenza di un'avvertenza per un determinato farmaco o combinazione di farmaci non deve in alcun modo essere interpretata come indicazione che il farmaco o la combinazione di farmaci sia sicura, efficace o appropriata per un dato paziente. Drugslib.com non si assume alcuna responsabilità per qualsiasi aspetto dell'assistenza sanitaria amministrata con l'aiuto delle informazioni fornite da Drugslib.com. Le informazioni contenute nel presente documento non intendono coprire tutti i possibili usi, indicazioni, precauzioni, avvertenze, interazioni farmacologiche, reazioni allergiche o effetti avversi. Se hai domande sui farmaci che stai assumendo, consulta il tuo medico, infermiere o farmacista.

PTC Therapeutics fornisce aggiornamenti normativi su Translarna