PTC Therapeutics が Translarna に関する規制の最新情報を提供

一般名: ataluren 治療薬: デュシェンヌ型筋ジストロフィー

PTC Therapeutics が Translarna に関する規制最新情報を提供

ニュージャージー州ウォレン、2026 年 2 月 12 日 /PRNewswire/ -- PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) は本日、ナンセンス変異デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) の治療を目的とした Translarna™ (ataluren) の新薬申請 (NDA) の再提出を、米国食品医薬品局 (FDA) の申請審査に対するフィードバックを受けて取り下げたと発表しました。

「FDA は、これまでの審査に基づいて、NDA 提出データがトランスラーナの承認を裏付ける有効性の実質的な証拠に関する FDA の基準を満たさない可能性が高いと共有しました。そのため、当社は NDA 提出を撤回する決定を下しました。」と PTC Therapeutics の最高経営責任者である Matthew B. Klein 医師は述べました。「私たちは、米国でナンセンス変異DMDに罹患した少年と若者のための安全で効果的な治療法を開発するために20年以上にわたって精力的に取り組んできましたが、FDAの承認が得られなかったことに残念に思っています。」

トランスラーナ™ (ataluren) についてトランスラーナ (ataluren) は、ナンセンス変異によって引き起こされる遺伝性疾患を持つ患者において機能するタンパク質の形成を可能にするように設計されたタンパク質修復療法です。ナンセンス突然変異とは、必須タンパク質の合成を時期尚早に停止させる遺伝暗号の変化です。結果として生じる障害は、デュシェンヌ型のジストロフィンなど、どのタンパク質が完全に発現できず機能しなくなったかによって決まります。

デュシェンヌ型筋ジストロフィー（デュシェンヌ型）についてデュシェンヌ型は主に男性が罹患する、まれで致死的な遺伝性疾患であり、幼児期から進行性の筋力低下を引き起こし、心不全や呼吸不全により20代半ばで早死につながります。これは、機能的なジストロフィンタンパク質の欠如によって引き起こされる進行性の筋肉障害です。ジストロフィンは、骨格筋、横隔膜、心筋を含むすべての筋肉の構造的安定性に重要です。デュシェンヌ型患者は、早ければ 10 歳で歩行能力を失い (歩行不能)、その後腕が使えなくなります。その後、デュシェンヌ型患者は、換気補助が必要となる生命を脅かす肺の合併症、および 10 代後半から 20 代後半から心臓の合併症を経験します。

PTC Therapeutics, Inc. についてPTC は、希少疾患を抱える小児および成人向けの臨床的に差別化された医薬品の発見、開発、商品化に注力する世界的なバイオ医薬品企業です。 PTC は、満たされていない医療ニーズを持つ患者にクラス最高の治療へのアクセスを提供するという使命の一環として、革新的医薬品の堅牢かつ多様なパイプラインを推進しています。同社の戦略は、科学的専門知識と世界的な商業インフラを活用して、患者やその他の関係者にとっての価値を最適化することです。 PTC について詳しくは、www.ptcbio.com にアクセスし、Facebook、X、LinkedIn をフォローしてください。

将来の見通しに関する記述このプレスリリースには、1995 年私募証券訴訟改革法の意味における将来の見通しに関する記述が含まれています。歴史的事実の記述を除く、このリリースに含まれるすべての記述は、将来の見通しに関する記述であり、臨床試験や研究の予定時期、データの入手可能性、規制当局への提出と対応、商品化、および製品に関するその他の事項など、PTC に対する将来の期待、計画、見通しに関する記述が含まれます。および製品候補。 PTC の戦略、将来の運営、将来の財務状況、将来の収益、予想コスト。そして経営の目標。その他の将来予想に関する記述は、「ガイダンス」、「計画」、「予想」、「信じる」、「推定」、「期待」、「意図」、「かもしれない」、「目標とする」、「可能性がある」、「であろう」、「であろう」、「可能性がある」、「はずである」、「継続する」などの言葉、および同様の表現によって特定される場合があります。

PTC の実際の結果、実績、成果は、表明または表現されたものと大きく異なる可能性があります。これは、PTC が商品化する、または将来商品化する可能性のある PTC 製品または製品候補に関する第三者支払者との価格設定、適用範囲、および償還交渉の結果など、さまざまなリスクや不確実性の結果として同社が行う将来の見通しに関する記述に暗示されています。 nmDMD 治療薬としてトランスラーナが承認されている地域でトランスラーナの販売承認を維持する PTC の能力、およびトランスラーナに対するヒト用医薬品委員会 (CHMP) からの否定的な意見を欧州委員会が採用したことと、他の規制機関に対する米国トランスラーナ NDA の撤回の影響。産業、市場、経済、政治、または規制状況の影響を含む、重大なビジネスへの影響。税およびその他の法律、規制、税率および政策の変更。適格な患者ベースと、PTC 製品および製品候補の商業的可能性。 PTC の科学的アプローチと一般的な開発の進捗状況。 PTC の最新の年次報告書 (Form 10-K) の「リスク要因」セクションで説明されている要因、および SEC への PTC の他の提出書類で随時提出されるこれらのリスク要因の最新情報。このようなすべての要素を慎重に検討することをお勧めします。

開発中の他の医薬品と同様、新製品の開発、規制当局の承認、商品化には重大なリスクが伴います。 Translarna を含め、製品がいずれかの地域で規制当局の承認を取得または維持するという保証はありません。また、Translarna を含め、商業的に成功していることが証明されるという保証はありません。

ここに含まれる将来の見通しに関する記述は、このプレスリリースの日付時点における PTC の見解のみを表しており、PTC は、実際の結果や計画、見通し、仮定、見積もりや予測、またはこのプレスリリースの日付以降に発生するその他の状況の変更を反映するために、かかる将来の見通しに関する記述を更新または修正することを引き受けたり、計画したりすることはありません。法律。

出典 PTC Therapeutics, Inc.

出典: HealthDay

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Translarna (ataluren) FDA 承認履歴

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投稿しました : 2026-02-18 13:38

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