PTC Therapeutics Nyedhiyakake Update Regulatory ing Translarna

Tindakake Drugslib ing

Jeneng umum: ataluren Pengobatan: Duchenne Muscular Dystrophy

PTC Therapeutics Nyedhiyani Pembaruan Regulasi babagan Translarna

WARREN, N.J., 2 Feb. 12/6 Pr. Inc. (NASDAQ: PTCT) ngumumake dina iki yen wis mbatalake kiriman maneh Aplikasi Narkoba Anyar (NDA) kanggo Translarna™ (ataluren) kanggo perawatan mutasi omong kosong Duchenne muscular dystrophy (DMD) sawise umpan balik US Food and Drug Administration (FDA) babagan review aplikasi.

"FDA nuduhake yen adhedhasar review nganti saiki, data ing kiriman NDA ora bisa nyukupi ambang Agensi babagan bukti efektifitas sing cukup kanggo ndhukung persetujuan Translarna. Mulane kita wis nggawe keputusan kanggo mbatalake kiriman NDA," ujare Matthew B. Klein, M.D., Chief Executive Officer PTC Therapeutics. "Kita wis kerja tanpa lelah luwih saka rong dekade kanggo ngembangake terapi sing aman lan efektif kanggo bocah lanang lan wong enom sing kena pengaruh mutasi omong kosong DMD ing AS lan kuciwa amarga persetujuan FDA ora bisa digayuh."

Babagan Translarna™ (ataluren)Translarna (ataluren), yaiku terapi restorasi protein sing ora disebabake dening protein sing didesain kanggo pasien sing ora bisa pulih saka protein. mutasi. Mutasi omong kosong minangka owah-owahan ing kode genetik sing nyegah sintesis protein penting kanthi prematur. Kelainan sing diakibatake ditemtokake dening protein sing ora bisa diungkapake kanthi sakabehe lan ora bisa digunakake maneh, kayata dystrophin ing Duchenne.

Babagan Duchenne Muscular Dystrophy (Duchenne)Utamane mengaruhi wong lanang, Duchenne minangka kelainan genetik sing langka lan fatal sing nyebabake kelemahan otot sing progresif wiwit cilik lan nyebabake pati prematur ing pertengahan 20-an amarga gagal jantung lan ambegan. Iki minangka kelainan otot progresif sing disebabake kekurangan protein dystrophin fungsional. Dystrophin penting kanggo stabilitas struktur kabeh otot, kalebu balung, diafragma, lan otot jantung. Pasien karo Duchenne bisa ilang kemampuan kanggo mlaku (kehilangan ambulasi) nalika umur 10 taun, banjur ilang nggunakake tangane. Pasien Duchenne banjur ngalami komplikasi paru-paru sing ngancam nyawa, mbutuhake dhukungan ventilasi, lan komplikasi jantung ing pungkasan remaja lan 20-an.

Babagan PTC Therapeutics, Inc.PTC minangka perusahaan biopharmaceutical global sing darmabakti kanggo panemuan, pangembangan lan komersialisasi obat-obatan diwasa sing beda-beda kanggo bocah-bocah. PTC ngembangake saluran pipa obat transformatif sing kuat lan macem-macem minangka bagean saka misi kanggo nyedhiyakake akses menyang perawatan paling apik ing kelas kanggo pasien sing ora duwe kabutuhan medis. Strategi perusahaan yaiku nggunakake keahlian ilmiah lan infrastruktur komersial global kanggo ngoptimalake nilai kanggo pasien lan pemangku kepentingan liyane. Kanggo mangerteni sing luwih lengkap babagan PTC, bukak www.ptcbio.com lan tindakake ing Facebook, X, lan LinkedIn.

Pernyataan Maju-MajuSiaran pers iki ngemot pernyataan-pernyataan sing ngarep-arep ing makna The Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Kabeh pernyataan sing ana ing rilis iki, kajaba pernyataan fakta sejarah, minangka pernyataan sing ngarep-arep, kalebu pernyataan babagan: pangarepan, rencana, lan prospek data ing mangsa ngarep kanggo uji coba PTC, kalebu babagan kasedhiyan uji coba, studi klinis, lan kasedhiyan wektu uji coba. kiriman lan tanggapan, komersialisasi lan prakara liyane babagan produk lan calon produk; Strategi PTC, operasi mangsa ngarep, posisi keuangan mangsa ngarep, bathi mangsa ngarep, biaya proyeksi; lan tujuan manajemen. Pernyataan ngarep liyane bisa diidentifikasi kanthi tembung, "tuntunan", "rencana," "antisipasi," "pracaya," "kira-kira," "ngarepake," "niat," "bisa," "target," "potensial," "bakal," "bakal," "bisa," "kudu," "terus," lan ekspresi sing padha.

PTC utawa asil nyata bisa beda-beda saka prestasi utawa asil nyata PTC. statements ngarep-looking iku ndadekake minangka asil saka macem-macem risiko lan kahanan sing durung mesthi, kalebu sing related kanggo: asil saka reregan, jangkoan lan reimbursement rembugan karo payors pihak katelu kanggo produk PTC utawa calon produk sing PTC commercializes utawa bisa komersial ing mangsa; Kemampuan PTC kanggo njaga wewenang marketing Translarna kanggo perawatan nmDMD ing geografi sing wis disetujoni lan efek saka Komisi Eropa saka panemu negatif saka Komite Obat kanggo Panggunaan Manungsa (CHMP) babagan Translarna lan penarikan US Translarna NDA ing badan pangaturan liyane; efek bisnis sing signifikan, kalebu efek saka kahanan industri, pasar, ekonomi, politik utawa peraturan; owah-owahan ing tax lan hukum liyane, peraturan, tarif lan kawicaksanan; basis pasien sing layak lan potensial komersial produk lan calon produk PTC; pendekatan ilmiah PTC lan kemajuan pembangunan umum; lan faktor sing dibahas ing bagean "Faktor Risiko" saka Laporan Tahunan PTC paling anyar babagan Formulir 10-K, uga nganyari babagan faktor risiko kasebut diajukake saka wektu kanggo wektu ing pengajuan PTC liyane karo SEC. Sampeyan disaranake nimbang kabeh faktor kasebut kanthi teliti.

Kaya obat-obatan sing lagi dikembangake, ana risiko sing signifikan ing pangembangan, persetujuan peraturan lan komersialisasi produk anyar. Ora ana jaminan manawa produk apa wae bakal nampa utawa njaga persetujuan regulasi ing wilayah endi wae, utawa mbuktekake sukses kanthi komersial, kalebu Translarna.

Pernyataan ngarep-arep sing ana ing kene mung nggambarake pandangan PTC wiwit tanggal siaran pers iki lan PTC ora nindakake utawa ngrencanakake nganyari utawa mbenakake pernyataan apa wae sing ngarep-arep, kanggo ngira-ngira asil, proyek, utawa owah-owahan sing nyata. utawa kahanan liyane sing kedadeyan sawise tanggal siaran pers iki kajaba sing diwajibake dening hukum.

SUMBER PTC Therapeutics, Inc.

Sumber: HealthDay

Artikel sing gegandhengan

  • PTC Therapeutics Announces FDA Acceptance of Translarna NDA Resubmission - 30 Oktober 2024
  • PTC Therapeutics Receives The New Drug Disputtion Decisions Formal Decisions - 20 Februari 2018
  • PTC Therapeutics Nampa Surat Tanggapan Lengkap kanggo Ataluren's NDA - 25 Oktober 2017
  • PTC Therapeutics Announces FDA Acknowledgement of New Drug Application Filing for Translarna for the Treatment of Nonsense Dystrophy Duchenne 6 Duchenne Muscle
  • Therapeutics Nyedhiyani Pembaruan Regulasi babagan Translarna (ataluren) kanggo Mutasi Omong kosong Duchenne Muscular Dystrophy - 17 Oktober 2016
  • PTC Nampa Surat Penolakan File saka FDA kanggo Translarna (ataluren) - 23 Februari 2016
  • PTC Muscular Transcular N Treapeutics Diwiwiti kanggo Distribusi Translarna Duchenne FDA menyang Rolling NDA. Dystrophy - 23 Desember 2014

    • Translarna (ataluren) Riwayat Persetujuan FDA

    Sumber daya warta liyane

  • FDA Medwatch Drug Alerts
  • Daily MedNews
  • News for Health Professionals
  • New Drug Approvals
  • New Drug Applications
  • Asil Trial Obat Anyar
  • Persetujuan Obat Umum
  • Podcast Drugs.com

    • Langganan buletin kita

    Apa wae topik sing sampeyan minati.

    Dikirim : 2026-02-18 13:38

    Waca liyane

    Disclaimer

    Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

    Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

    Kata kunci populer