PTC Therapeutics, Translarna에 대한 규제 업데이트 제공

일반명: ataluren 치료제: 뒤센 근이영양증

PTC Therapeutics, Translarna에 대한 규제 업데이트 제공

워렌, 뉴저지, 2026년 2월 12일 /PRNewswire/ -- PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT)는 미국 식품의약국(FDA)의 신청 검토 피드백에 따라 넌센스 돌연변이 뒤시엔 근이영양증(DMD) 치료를 위한 Translarna™(ataluren)에 대한 신약 신청(NDA) 재제출을 철회했다고 오늘 발표했습니다.

PTC Therapeutics의 CEO인 Matthew B. Klein 의학박사는 "FDA는 현재까지 검토한 결과 NDA 제출 데이터가 Translarna의 승인을 뒷받침하는 유효성에 대한 FDA의 기준을 충족할 가능성이 낮다는 사실을 공유했습니다. 따라서 우리는 NDA 제출을 철회하기로 결정했습니다"라고 말했습니다. "우리는 미국에서 넌센스 돌연변이 DMD에 영향을 받는 소년과 젊은 남성을 위한 안전하고 효과적인 치료법을 개발하기 위해 20년 넘게 쉬지 않고 노력해 왔지만 FDA 승인을 얻지 못해 실망했습니다."

Translarna™(ataluren) 정보Translarna(ataluren)는 넌센스 돌연변이로 인한 유전 질환이 있는 환자에서 기능하는 단백질을 형성할 수 있도록 고안된 단백질 복원 치료법입니다. 넌센스 돌연변이는 필수 단백질의 합성을 조기에 중단시키는 유전자 코드의 변경입니다. 결과적인 장애는 Duchenne의 디스트로핀과 같이 단백질이 전체적으로 발현될 수 없고 더 이상 기능하지 않는 것에 의해 결정됩니다.

뒤센 근이영양증(Duchenne) 정보주로 남성에게 영향을 미치는 뒤센은 유아기부터 점진적인 근육 약화를 초래하고 심장 및 호흡 부전으로 인해 20대 중반에 조기 사망에 이르는 희귀하고 치명적인 유전 질환입니다. 이는 기능성 디스트로핀 단백질의 부족으로 인해 발생하는 진행성 근육 장애입니다. 디스트로핀은 골격, 횡격막 및 심장 근육을 포함한 모든 근육의 구조적 안정성에 중요합니다. 뒤센 환자는 빠르면 10세부터 걷는 능력을 상실(보행 상실)할 수 있으며, 이어서 팔을 사용할 수 없게 됩니다. 뒤센 환자들은 이후 10대 후반과 20대에 인공호흡 지원이 필요한 생명을 위협하는 폐 합병증과 심장 합병증을 경험합니다.

PTC Therapeutics, Inc. 소개PTC는 희귀 질환을 앓고 있는 어린이와 성인을 위한 임상적으로 차별화된 의약품의 발견, 개발 및 상업화에 전념하는 글로벌 바이오제약 회사입니다. PTC는 의료적 요구가 충족되지 않은 환자들에게 최고의 치료법을 제공한다는 사명의 일환으로 강력하고 다양한 혁신 의약품 파이프라인을 발전시키고 있습니다. 회사의 전략은 과학적 전문성과 글로벌 상업 인프라를 활용하여 환자와 기타 이해관계자를 위한 가치를 최적화하는 것입니다. PTC에 대해 자세히 알아보려면 www.ptcbio.com을 방문하고 Facebook, X, LinkedIn에서 팔로우하세요.

미래 예측 진술이 보도 자료에는 1995년 증권민사소송개혁법의 의미 내에서 미래 예측 진술이 포함되어 있습니다. 역사적 사실에 대한 진술을 제외하고 이 보도 자료에 포함된 모든 진술은 미래 예측 진술입니다. 임상 시험 및 연구의 예상 시기, 데이터 가용성, 규제 기관 제출 및 응답, 상업화 및 제품과 제품에 관한 기타 문제를 포함하여 PTC에 대한 향후 기대, 계획 및 전망에 대한 진술을 포함합니다. 후보자; PTC의 전략, 향후 운영, 향후 재무 상태, 향후 수익, 예상 비용 그리고 경영의 목표. 기타 미래예측 진술은 "지침", "계획", "예상", "믿는다", "추정", "예상", "의도", "할 수 있다", "목표", "잠재적", "할 것이다", "~일 것이다", "할 수 있다", "계속해야 한다", "계속" 및 이와 유사한 표현으로 식별될 수 있습니다.

PTC의 실제 결과, 성과 또는 성과는 이러한 내용과 실질적으로 다를 수 있습니다. PTC가 향후 상용화하거나 상용화할 수 있는 PTC 제품 또는 제품 후보에 대해 제3자 지급인과의 가격 책정, 적용 범위 및 환급 협상 결과, 승인된 지역에서 nmDMD 치료를 위해 Translarna의 마케팅 승인을 유지할 수 있는 PTC의 능력, 유럽 위원회가 Translarna에 대한 인체 사용을 위한 의약품 위원회(CHMP)의 부정적인 의견 채택 및 기타 규제 기관에 대한 미국 Translarna NDA 철회의 영향 산업, 시장, 경제, 정치 또는 규제 조건의 영향을 포함한 중요한 비즈니스 영향 세금 및 기타 법률, 규정, 세율 및 정책의 변경; PTC 제품 및 제품 후보의 적격 환자 기반 및 상업적 잠재력; PTC의 과학적 접근 방식 및 일반적인 개발 진행 상황 PTC의 최신 연례 보고서(Form 10-K)의 "위험 요소" 섹션에서 논의된 요소와 PTC가 SEC에 제출한 다른 서류에서 수시로 제출되는 이러한 위험 요소에 대한 업데이트. 이러한 모든 요소를 신중하게 고려하시기 바랍니다.

개발 중인 모든 의약품과 마찬가지로 신제품의 개발, 규제 승인 및 상업화에는 상당한 위험이 따릅니다. Translarna를 포함하여 모든 제품이 모든 지역에서 규제 승인을 받거나 유지되거나 상업적으로 성공할 것이라는 보장은 없습니다.

여기에 포함된 미래 예측 진술은 이 보도 자료 날짜 현재의 PTC 견해만을 나타내며 PTC는 계획, 전망, 가정, 추산 또는 전망의 실제 결과나 변경 사항, 또는 Translarna가 요구하는 경우를 제외하고 이 보도 자료 날짜 이후에 발생하는 기타 상황을 반영하기 위해 그러한 미래 예측 진술을 업데이트하거나 수정할 계획이 없습니다. 법.

출처 PTC Therapeutics, Inc.

출처: HealthDay

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게시됨 : 2026-02-18 13:38

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