PTC Therapeutics Menyediakan Kemas Kini Kawal Selia mengenai Translarna

Ikuti Drugslib di

Nama generik: ataluren Rawatan untuk: Duchenne Muscular Dystrophy

PTC Therapeutics Menyediakan Kemas Kini Kawal Selia pada Translarna

WARREN, N.J., PTC Therapeutics Baharu 12 / -PR-2020, 202/-PRNews. Inc. (NASDAQ: PTCT) hari ini mengumumkan bahawa ia telah menarik balik penyerahan semula Permohonan Ubat Baharu (NDA) untuk Translarna™ (ataluren) untuk rawatan mutasi karut Duchenne muscular dystrophy (DMD) berikutan maklum balas Pentadbiran Makanan dan Dadah (FDA) A.S. mengenai semakan permohonan.

"FDA berkongsi bahawa berdasarkan semakannya sehingga kini, data dalam penyerahan NDA tidak mungkin memenuhi ambang bukti besar keberkesanan Agensi untuk menyokong kelulusan Translarna. Oleh itu, kami telah membuat keputusan untuk menarik balik penyerahan NDA," kata Matthew B. Klein, M.D., Ketua Pegawai Eksekutif PTC Therapeutics. "Kami telah bekerja tanpa mengenal penat lelah selama lebih dua dekad untuk membangunkan terapi yang selamat dan berkesan untuk kanak-kanak lelaki dan lelaki muda yang terjejas oleh mutasi karut DMD di A.S. dan kecewa kerana kelulusan FDA tidak dapat dicapai."

Mengenai Translarna™ (ataluren)Translarna (ataluren), ialah sejenis terapi pemulihan protein bukan protein yang direka bentuk untuk membolehkan pesakit memulihkan fungsi protein bukan protein. mutasi. Mutasi karut ialah perubahan dalam kod genetik yang menghentikan sintesis protein penting secara pramatang. Gangguan yang terhasil ditentukan oleh protein yang tidak dapat dinyatakan secara keseluruhan dan tidak lagi berfungsi, seperti distrofin dalam Duchenne.

Mengenai Duchenne Muscular Dystrophy (Duchenne)Terutamanya mempengaruhi lelaki, Duchenne ialah gangguan genetik yang jarang berlaku dan membawa maut yang mengakibatkan kelemahan otot progresif dari awal kanak-kanak dan membawa kepada kematian pramatang pada pertengahan 20-an akibat kegagalan jantung dan pernafasan. Ia adalah gangguan otot progresif yang disebabkan oleh kekurangan protein dystrophin berfungsi. Dystrophin adalah penting untuk kestabilan struktur semua otot, termasuk rangka, diafragma, dan otot jantung. Pesakit Duchenne boleh kehilangan keupayaan untuk berjalan (kehilangan ambulasi) seawal usia 10 tahun, diikuti dengan kehilangan penggunaan lengan mereka. Pesakit Duchenne kemudiannya mengalami komplikasi paru-paru yang mengancam nyawa, memerlukan sokongan pengudaraan dan komplikasi jantung pada lewat remaja dan 20-an mereka.

Mengenai PTC Therapeutics, Inc.PTC ialah syarikat biofarmaseutikal global yang khusus untuk penemuan, pembangunan dan pengkomersialan perubatan dewasa yang berbeza secara klinikal untuk kanak-kanak. PTC sedang memajukan saluran paip ubat transformatif yang teguh dan pelbagai sebagai sebahagian daripada misinya untuk menyediakan akses kepada rawatan terbaik dalam kelasnya untuk pesakit yang mempunyai keperluan perubatan yang tidak dipenuhi. Strategi syarikat adalah untuk memanfaatkan kepakaran saintifiknya dan infrastruktur komersial global untuk mengoptimumkan nilai untuk pesakit dan pihak berkepentingan lain. Untuk mengetahui lebih lanjut tentang PTC, sila lawati www.ptcbio.com dan ikuti di Facebook, X dan LinkedIn.

Kenyataan Berpandangan Ke HadapanKenyataan akhbar ini mengandungi kenyataan berpandangan ke hadapan dalam pengertian Akta Pembaharuan Litigasi Sekuriti Persendirian 1995. Semua kenyataan yang terkandung dalam keluaran ini, selain daripada kenyataan fakta bersejarah, adalah kenyataan berpandangan ke hadapan, termasuk kenyataan mengenai: jangkaan masa hadapan, rancangan dan prospek masa hadapan bagi tempoh percubaan dan kajian klinikal, termasuk berkenaan ketersediaan masa percubaan dan kajian klinikal. penyerahan dan maklum balas, pengkomersilan dan perkara lain berkenaan dengan produk dan calon produknya; Strategi PTC, operasi masa depan, kedudukan kewangan masa depan, hasil masa depan, kos unjuran; dan objektif pengurusan. Kenyataan berpandangan ke hadapan yang lain mungkin dikenal pasti dengan perkataan, "bimbingan", "rancang," "jangka," "percaya," "anggarkan," "jangka," "niatkan," "boleh," "sasaran," "berpotensi," "akan," "akan," "boleh," "sepatutnya," "teruskan," dan ungkapan yang serupa.

PTC atau keputusan sebenar yang boleh dizahirkan oleh prestasi atau tersirat yang boleh dibezakan oleh prestasi atau keputusan sebenar PTC, yang dinyatakan secara material atau nyata. kenyataan berpandangan ke hadapan yang dibuatnya akibat pelbagai risiko dan ketidakpastian, termasuk yang berkaitan dengan: hasil rundingan harga, perlindungan dan pembayaran balik dengan pembayar pihak ketiga untuk produk atau calon produk PTC yang dikomersialkan atau mungkin dikomersialkan oleh PTC pada masa hadapan; Keupayaan PTC untuk mengekalkan kebenaran pemasaran Translarna untuk rawatan nmDMD dalam geografi di mana ia telah diluluskan dan kesan penerimaan Suruhanjaya Eropah terhadap pendapat negatif daripada Jawatankuasa Produk Ubat untuk Kegunaan Manusia (CHMP) mengenai Translarna dan penarikan balik NDA Translarna A.S. ke atas badan kawal selia yang lain; kesan perniagaan yang ketara, termasuk kesan industri, pasaran, ekonomi, politik atau keadaan kawal selia; perubahan dalam cukai dan undang-undang, peraturan, kadar dan dasar lain; asas pesakit yang layak dan potensi komersial produk dan calon produk PTC; Pendekatan saintifik PTC dan kemajuan pembangunan umum; dan faktor yang dibincangkan dalam bahagian "Faktor Risiko" Laporan Tahunan PTC yang terbaharu mengenai Borang 10-K, serta sebarang kemas kini kepada faktor risiko ini yang difailkan dari semasa ke semasa dalam pemfailan lain PTC dengan SEC. Anda digesa untuk mempertimbangkan dengan teliti semua faktor tersebut.

Seperti mana-mana farmaseutikal yang sedang dibangunkan, terdapat risiko yang ketara dalam pembangunan, kelulusan kawal selia dan pengkomersilan produk baharu. Tiada jaminan bahawa mana-mana produk akan menerima atau mengekalkan kelulusan kawal selia di mana-mana wilayah, atau terbukti berjaya dari segi komersil, termasuk Translarna.

Kenyataan berpandangan ke hadapan yang terkandung di sini mewakili pandangan PTC hanya pada tarikh siaran akhbar ini dan PTC tidak berjanji atau merancang untuk mengemas kini atau menyemak sebarang kenyataan berpandangan ke hadapan, keputusan, projek atau perubahan yang berpandangan ke hadapan tersebut untuk mencerminkan perubahan yang dianggarkan, rancangan atau prospek sebenar. atau keadaan lain yang berlaku selepas tarikh siaran akhbar ini kecuali seperti yang dikehendaki oleh undang-undang.

SUMBER PTC Therapeutics, Inc.

Sumber: HealthDay

Artikel berkaitan

  • PTC Therapeutics Mengumumkan Penerimaan FDA untuk Penyerahan Semula NDA Translarna - 30 Oktober 2024
  • Permintaan Penyelesaian Semula Ubat PTC Therapeutics Menerima Permintaan Penyelesaian Formal FDA - 20 Februari 2018
  • PTC Therapeutics Menerima Surat Maklum Balas Lengkap untuk NDA Ataluren - 25 Oktober 2017
  • PTC Therapeutics Mengumumkan Pengiktirafan FDA terhadap Pemfailan Permohonan Ubat Baharu untuk Translarna untuk Rawatan Mutasi Nonsense Dystrophy Duchenne 2 Mac, <0 Mac 1P. Terapeutik Menyediakan Kemas Kini Kawal Selia mengenai Translarna (ataluren) untuk Mutasi Karut Duchenne Muscular Dystrophy - 17 Oktober 2016
  • PTC Menerima Surat Enggan Fail daripada FDA untuk Translarna (ataluren) - 23 Februari 2016
  • PTC Muscular Transcular N Treapeutics Duchenna Bermula kepada Translarna Duchenna Therapeutics untuk Translarna Duchenna. Dystrophy - 23 Disember 2014

    • Translarna (ataluren) Sejarah Kelulusan FDA

    Lebih banyak sumber berita

  • FDA Medwatch Drug Alerts
  • Berita Medan Harian
  • Berita untuk Pakar Kesihatan
  • Kelulusan Ubat Baharu
  • Aplikasi Dadah Baharu
  • Keputusan Dadah Trilin Baharu
  • Kelulusan Ubat Generik
  • Podcast Drugs.com

    • Langgan surat berita kami

    Walau apa pun topik menarik minat anda.com.com.

    Disiarkan : 2026-02-18 13:38

    Baca lagi

    Penafian

    Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

    Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

    Kata kunci yang popular