PTC Therapeutics biedt regelgevingsupdate over Translarna

Generieke naam: ataluren Behandeling voor: Duchenne spierdystrofie

PTC Therapeutics biedt wettelijke update over Translarna

WARREN, N.J., 12 februari 2026 /PRNewswire/ -- PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) heeft vandaag aangekondigd dat het de nieuwe indiening van de New Drug Application (NDA) voor Translarna™ (ataluren) voor de behandeling van de nonsense mutatie Duchenne spierdystrofie (DMD) heeft ingetrokken, na feedback van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) over de beoordeling van de aanvraag.

"FDA deelde mee dat op basis van haar beoordeling tot nu toe het onwaarschijnlijk is dat de gegevens in de NDA-inzending zullen voldoen aan de drempel van substantieel bewijs van effectiviteit ter ondersteuning van de goedkeuring van Translarna. We hebben daarom de beslissing genomen om de NDA-inzending in te trekken", aldus Matthew B. Klein, M.D., Chief Executive Officer van PTC Therapeutics. "We hebben meer dan twintig jaar onvermoeibaar gewerkt aan de ontwikkeling van een veilige en effectieve therapie voor jongens en jonge mannen die lijden aan nonsense mutatie DMD in de VS en zijn teleurgesteld dat er geen goedkeuring van de FDA kan worden verkregen."

Over Translarna™ (ataluren)Translarna (ataluren), is een eiwithersteltherapie die is ontworpen om de vorming van een functionerend eiwit mogelijk te maken bij patiënten met genetische aandoeningen veroorzaakt door een nonsense mutatie. Een nonsense-mutatie is een wijziging in de genetische code die de synthese van een essentieel eiwit voortijdig stopt. De ontstane stoornis wordt bepaald doordat eiwit niet in zijn geheel tot expressie kan worden gebracht en niet meer functioneel is, zoals dystrofine bij Duchenne.

Over Duchenne Spierdystrofie (Duchenne)Duchenne is een zeldzame en fatale genetische aandoening die voornamelijk mannen treft en die resulteert in progressieve spierzwakte vanaf de vroege kinderjaren en leidt tot voortijdige sterfte halverwege de twintig als gevolg van hart- en ademhalingsfalen. Het is een progressieve spieraandoening die wordt veroorzaakt door het ontbreken van functioneel dystrofine-eiwit. Dystrofine is van cruciaal belang voor de structurele stabiliteit van alle spieren, inclusief skelet-, middenrif- en hartspieren. Patiënten met Duchenne kunnen al vanaf de leeftijd van 10 jaar het vermogen om te lopen verliezen (verlies van lopen), gevolgd door verlies van het gebruik van hun armen. Duchenne-patiënten ervaren vervolgens levensbedreigende longcomplicaties, waardoor beademingsondersteuning nodig is, en hartcomplicaties in hun late tienerjaren en twintigers.

Over PTC Therapeutics, Inc.PTC is een mondiaal biofarmaceutisch bedrijf dat zich toelegt op de ontdekking, ontwikkeling en commercialisering van klinisch gedifferentieerde geneesmiddelen voor kinderen en volwassenen met zeldzame aandoeningen. PTC bevordert een robuuste en gediversifieerde pijplijn van transformatieve geneesmiddelen als onderdeel van haar missie om toegang te bieden tot de beste behandelingen voor patiënten met onvervulde medische behoeften. De strategie van het bedrijf is om zijn wetenschappelijke expertise en wereldwijde commerciële infrastructuur te benutten om de waarde voor patiënten en andere belanghebbenden te optimaliseren. Ga voor meer informatie over PTC naar www.ptcbio.com en volg het op Facebook, X en LinkedIn.

Toekomstgerichte verklaringDit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen in de zin van de Private Securities Litigation Reform Act van 1995. Alle verklaringen in dit persbericht, anders dan verklaringen over historische feiten, zijn toekomstgerichte verklaringen, inclusief verklaringen over: de toekomstige verwachtingen, plannen en vooruitzichten voor PTC, inclusief met betrekking tot de verwachte timing van klinische onderzoeken en onderzoeken, beschikbaarheid van gegevens, inzendingen en reacties van regelgevende instanties, commercialisering en andere zaken met betrekking tot zijn producten en productkandidaten; De strategie van PTC, toekomstige activiteiten, toekomstige financiële positie, toekomstige inkomsten, verwachte kosten; en de doelstellingen van het management. Andere toekomstgerichte verklaringen kunnen worden geïdentificeerd aan de hand van de woorden "begeleiding", "plannen", "anticiperen", "geloven", "schatten", "verwachten", "van plan zijn", "kunnen", "doel", "potentieel", "zullen", "zouden", "zouden kunnen", "zouden", "doorgaan" en soortgelijke uitdrukkingen.

De werkelijke resultaten, prestaties of verwezenlijkingen van PTC kunnen wezenlijk verschillen van die uitgedrukt of geïmpliceerd door toekomstgerichte verklaringen die het bedrijf aflegt als gevolg van een verscheidenheid aan risico's. en onzekerheden, waaronder die welke verband houden met: de uitkomst van prijs-, dekkings- en terugbetalingsonderhandelingen met externe betalers voor de producten of kandidaat-producten van PTC die PTC op de markt brengt of in de toekomst zou kunnen commercialiseren; het vermogen van PTC om zijn vergunning voor het in de handel brengen van Translarna voor de behandeling van nmDMD te behouden in gebieden waar het is goedgekeurd en het effect van de goedkeuring door de Europese Commissie van het negatieve advies van het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) over Translarna en de intrekking van de Amerikaanse Translarna NDA op andere regelgevende instanties; aanzienlijke zakelijke gevolgen, waaronder de gevolgen van industriële, markt-, economische, politieke of regelgevende omstandigheden; veranderingen in belasting- en andere wetten, voorschriften, tarieven en beleid; het in aanmerking komende patiëntenbestand en het commerciële potentieel van de producten en productkandidaten van PTC; PTC's wetenschappelijke aanpak en algemene ontwikkelingsvoortgang; en de factoren die worden besproken in de sectie "Risicofactoren" van PTC's meest recente jaarverslag op formulier 10-K, evenals eventuele updates van deze risicofactoren die van tijd tot tijd worden ingediend in andere deponeringen van PTC bij de SEC. U wordt dringend verzocht al deze factoren zorgvuldig te overwegen.

Zoals bij elk geneesmiddel dat in ontwikkeling is, zijn er aanzienlijke risico's verbonden aan de ontwikkeling, wettelijke goedkeuring en commercialisering van nieuwe producten. Er zijn geen garanties dat enig product goedkeuring van de regelgevende instanties zal krijgen of behouden in welk gebied dan ook, of commercieel succesvol zal blijken te zijn, inclusief Translarna.

De hierin opgenomen toekomstgerichte verklaringen vertegenwoordigen uitsluitend de standpunten van PTC vanaf de datum van dit persbericht en PTC onderneemt niet of is van plan dergelijke toekomstgerichte verklaringen bij te werken of te herzien om feitelijke resultaten of veranderingen in plannen, vooruitzichten, aannames, schattingen of projecties, of andere omstandigheden die zich na de datum van dit persbericht weerspiegelen, weer te geven, behalve zoals vereist door wet.

BRON PTC Therapeutics, Inc.

Bron: HealthDay

Gerelateerde artikelen

PTC Therapeutics kondigt acceptatie door FDA aan van herindiening van Translarna NDA - 30 oktober 2024

PTC Therapeutics ontvangt formeel verzoek tot geschillenbeslechting van het FDA's Office of New Drugs - 20 februari 2018

PTC Therapeutics ontvangt volledige antwoordbrief voor de geheimhoudingsverklaring van Ataluren - 25 oktober 2017

PTC Therapeutics kondigt goedkeuring door de FDA aan van de indiening van een nieuwe medicijnaanvraag voor Translarna voor de behandeling van onzinmutaties Duchenne spierdystrofie - 6 maart 2017

PTC Therapeutics biedt een update van de regelgeving over Translarna (ataluren) wegens onzinmutatie Duchenne spierdystrofie - 17 oktober 2016

PTC ontvangt weigering om dossier in te dienen van de FDA voor Translarna (ataluren) - 23 februari 2016

PTC Therapeutics begint met het indienen van een geheimhoudingsverklaring bij de FDA voor Translarna voor de behandeling van Duchenne spierdystrofie - 23 december 2014

Translarna (ataluren) FDA-goedkeuringsgeschiedenis

Meer nieuwsbronnen

FDA Medwatch-medicijnwaarschuwingen

Dagelijkse MedNews

Nieuws voor gezondheidsprofessionals

Goedkeuringen van nieuwe medicijnen

Nieuwe medicijnaanvragen

Tekorten aan medicijnen

Resultaten van klinische onderzoeken

Generiek Drug Approvals

Drugs.com Podcast

Abonneer u op onze nieuwsbrief

Wat uw onderwerp ook is, abonneer u op onze nieuwsbrieven om het beste van Drugs.com in uw inbox te ontvangen.

Geplaatst : 2026-02-18 13:38

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.