PTC Therapeutics udostępnia aktualizację przepisów dotyczących Translarna

Śledź Drugslib na

Nazwa ogólna: ataluren Leczenie: dystrofii mięśniowej Duchenne'a

PTC Therapeutics udostępnia aktualizację przepisów dotyczących Translarna

WARREN, N.J., 12 lutego 2026 r. /PRNewswire/ -- PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) ogłosiła dzisiaj, że wycofała ponowne zgłoszenie nowego leku (NDA) dla leku Translarna™ (ataluren) w leczeniu nonsensownej mutacji dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD) po otrzymaniu opinii amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) na temat przeglądu wniosku.

„FDA stwierdziła, że ​​na podstawie dotychczasowej oceny mało prawdopodobne jest, aby dane zawarte w przedłożeniu NDA osiągnęły ustalony przez Agencję próg istotnych dowodów skuteczności potwierdzających zatwierdzenie leku Translarna. W związku z tym podjęliśmy decyzję o wycofaniu wniosku NDA” – powiedział Matthew B. Klein, lekarz medycyny, dyrektor generalny PTC Therapeutics. „Przez ponad dwie dekady niestrudzenie pracowaliśmy nad opracowaniem bezpiecznej i skutecznej terapii dla chłopców i młodych mężczyzn dotkniętych DMD z mutacją nonsensowną w USA i jesteśmy rozczarowani, że nie można uzyskać zgody FDA.”

Informacje o Translarna™ (ataluren)Translarna (ataluren) to terapia przywracająca białka zaprojektowana w celu umożliwienia tworzenia funkcjonującego białka u pacjentów z zaburzeniami genetycznymi spowodowanymi mutacją nonsensowną. Mutacja nonsensowna to zmiana w kodzie genetycznym, która przedwcześnie zatrzymuje syntezę niezbędnego białka. Powstałe zaburzenie zależy od tego, które białko nie może ulegać całkowitej ekspresji i nie jest już funkcjonalne, jak na przykład dystrofina u Duchenne’a.

Informacje o dystrofii mięśniowej Duchenne’a (Duchenne)Występująca głównie u mężczyzn, Duchenne jest rzadką i śmiertelną chorobą genetyczną, która powoduje postępujące osłabienie mięśni od wczesnego dzieciństwa i prowadzi do przedwczesnej śmierci w połowie lat 20. z powodu niewydolności serca i układu oddechowego. Jest to postępująca choroba mięśni spowodowana brakiem funkcjonalnego białka dystrofiny. Dystrofina ma kluczowe znaczenie dla stabilności strukturalnej wszystkich mięśni, w tym mięśni szkieletowych, przepony i mięśnia sercowego. Pacjenci z chorobą Duchenne’a mogą utracić zdolność chodzenia (utratę możliwości poruszania się) już w wieku 10 lat, po czym może nastąpić utrata sprawności rąk. U pacjentów Duchenne’a w późniejszym wieku doświadczają zagrażających życiu powikłań płucnych, wymagających wspomagania wentylacji, a także powikłań sercowych u nastolatków i dwudziestego roku życia.

O PTC Therapeutics, Inc.PTC to globalna firma biofarmaceutyczna, której zadaniem jest odkrywanie, rozwój i komercjalizacja klinicznie zróżnicowanych leków dla dzieci i dorosłych cierpiących na rzadkie choroby. PTC rozwija solidny i zróżnicowany asortyment leków transformacyjnych w ramach swojej misji zapewniania dostępu do najlepszych w swojej klasie terapii pacjentom z niezaspokojonymi potrzebami medycznymi. Strategia firmy polega na wykorzystaniu wiedzy naukowej i globalnej infrastruktury komercyjnej w celu optymalizacji wartości dla pacjentów i innych interesariuszy. Aby dowiedzieć się więcej o PTC, odwiedź stronę www.ptcbio.com i obserwuj profile na Facebooku, X i LinkedIn.

Oświadczenie dotyczące przyszłościNiniejsza informacja prasowa zawiera stwierdzenia dotyczące przyszłości w rozumieniu ustawy o reformie przepisów prawnych dotyczących papierów wartościowych z 1995 r. Wszystkie stwierdzenia zawarte w niniejszym komunikacie, z wyjątkiem stwierdzeń dotyczących faktów historycznych, mają charakter wypowiedzi wybiegających w przyszłość, w tym stwierdzenia dotyczące: przyszłych oczekiwań, planów i perspektyw PTC, w tym w odniesieniu do oczekiwanego terminu prób i badań klinicznych, dostępności danych, zgłoszeń i odpowiedzi organów regulacyjnych, komercjalizacji i innych kwestii związanych z jej produktami i kandydaci na produkty; Strategia PTC, przyszła działalność, przyszła sytuacja finansowa, przyszłe przychody, przewidywane koszty; i cele zarządzania. Inne stwierdzenia dotyczące przyszłości można rozpoznać po słowach „wytyczne”, „plan”, „przewidywać”, „wierzyć”, „szacować”, „oczekiwać”, „zamierzać”, „może”, „docelowy”, „potencjalny”, „będzie”, „byłoby”, „mogłoby”, „powinno”, „kontynuować” i podobnymi wyrażeniami.

Rzeczywiste wyniki, wyniki lub osiągnięcia PTC mogą znacząco różnić się od tych wyrażonych lub sugerowanych w oświadczeniach wybiegających w przyszłość, które składa ona jako wynikiem różnorodnych ryzyk i niepewności, w tym związanych z: wynikiem negocjacji w sprawie cen, zakresu i zwrotu kosztów z zewnętrznymi płatnikami za produkty PTC lub kandydatów na produkty, które PTC komercjalizuje lub może komercjalizować w przyszłości; zdolność PTC do utrzymania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu leku Translarna w leczeniu nmDMD w regionach geograficznych, w których został on zatwierdzony oraz skutki przyjęcia przez Komisję Europejską negatywnej opinii Komitetu ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) w sprawie preparatu Translarna oraz wycofania amerykańskiej umowy NDA Translarna dla innych organów regulacyjnych; znaczące skutki biznesowe, w tym wpływ warunków branżowych, rynkowych, gospodarczych, politycznych lub regulacyjnych; zmiany w przepisach podatkowych i innych przepisach, regulacjach, stawkach i zasadach; baza kwalifikujących się pacjentów oraz potencjał komercyjny produktów PTC i kandydatów na produkty; Podejście naukowe PTC i ogólny postęp rozwojowy; oraz czynniki omówione w części „Czynniki ryzyka” najnowszego raportu rocznego PTC na formularzu 10-K, a także wszelkie aktualizacje tych czynników ryzyka przekazywane od czasu do czasu w innych dokumentach PTC składanych do SEC. Zachęcamy do dokładnego rozważenia wszystkich takich czynników.

Jak w przypadku każdego opracowywanego leku, opracowywanie, zatwierdzanie przez organy regulacyjne i komercjalizacja nowych produktów wiąże się ze znacznym ryzykiem. Nie ma żadnej gwarancji, że jakikolwiek produkt uzyska lub utrzyma zatwierdzenie organów regulacyjnych na jakimkolwiek terytorium lub okaże się sukcesem komercyjnym, w tym Translarna.

Stwierdzenia dotyczące przyszłości zawarte w niniejszym dokumencie przedstawiają poglądy PTC wyłącznie na dzień publikacji niniejszego komunikatu prasowego, a PTC nie zobowiązuje się ani nie planuje aktualizować ani korygować żadnych takich stwierdzeń dotyczących przyszłości, aby odzwierciedlić rzeczywiste wyniki lub zmiany w planach, perspektywach, założeniach, szacunkach lub prognozach lub inne okoliczności mające miejsce po dacie niniejszego komunikatu prasowego, z wyjątkiem przypadków wymaganych przez prawo.

ŹRÓDŁO PTC Therapeutics, Inc.

Źródło: HealthDay

Powiązane artykuły

  • PTC Therapeutics ogłasza zgodę FDA na ponowne złożenie wniosku do NDA Translarna – 30 października 2024 r.
  • PTC Therapeutics otrzymuje formalną decyzję w sprawie wniosku o rozstrzygnięcie sporu od Biura ds. Nowych Leków FDA – luty 20 października 2018 r.
  • PTC Therapeutics otrzymuje pełną odpowiedź na umowę NDA firmy Ataluren – 25 października 2017 r.
  • PTC Therapeutics ogłasza potwierdzenie przez FDA złożenia wniosku o nowy lek dla Translarna w leczeniu bezsensownej mutacji Dystrofia mięśniowa Duchenne’a – 6 marca 2017 r.
  • PTC Therapeutics zapewnia Aktualizacja przepisów dotyczących leku Translarna (ataluren) w leczeniu nonsensownej mutacji dystrofii mięśniowej Duchenne’a – 17 października 2016 r.
  • PTC otrzymuje odmowę złożenia wniosku od FDA w sprawie leku Translarna (ataluren) – 23 lutego 2016 r.
  • PTC Therapeutics rozpoczyna składanie wniosków NDA do FDA w sprawie preparatu Translarna w celu leczenia dystrofii mięśniowej Duchenne’a – 23 grudnia 2014

    • Translarna (ataluren) Historia zatwierdzeń przez FDA

    Więcej zasobów informacyjnych

  • Alerty narkotykowe FDA Medwatch
  • Codzienne MedNews
  • Wiadomości dla pracowników służby zdrowia
  • Zatwierdzenia nowych leków
  • Nowe zastosowania leków
  • Niedobory leków
  • Wyniki badań klinicznych
  • Zatwierdzanie leków generycznych
  • Podcast Drugs.com

    • Zapisz się do naszego biuletynu

    Bez względu na interesujący Cię temat, zapisz się do naszych biuletynów, aby otrzymywać najlepsze informacje z Drugs.com w swojej skrzynce odbiorczej.

    Wysłano : 2026-02-18 13:38

    Czytaj więcej

    Zastrzeżenie

    Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

    Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

    Popularne słowa kluczowe