PTC Therapeutics fornece atualização regulatória sobre Translarna
Nome genérico: atalureno Tratamento para: Distrofia Muscular de Duchenne
PTC Therapeutics fornece atualização regulatória sobre Translarna
WARREN, N.J., 12 de fevereiro de 2026 /PRNewswire/ -- PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) anunciou hoje que retirou o novo pedido de pedido de medicamento (NDA) para Translarna™ (ataluren) para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD) com mutação sem sentido após o feedback da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA sobre a revisão do pedido.
"A FDA compartilhou que, com base em sua revisão até o momento, é improvável que os dados na submissão do NDA atendam ao limite da Agência de evidências substanciais de eficácia para apoiar a aprovação do Translarna. Portanto, tomamos a decisão de retirar a submissão do NDA", disse Matthew B. Klein, M.D., Diretor Executivo da PTC Therapeutics. "Trabalhamos incansavelmente por mais de duas décadas para desenvolver uma terapia segura e eficaz para meninos e homens jovens afetados pela mutação sem sentido DMD nos EUA e estamos desapontados porque a aprovação do FDA não pode ser alcançada." Uma mutação sem sentido é uma alteração no código genético que interrompe prematuramente a síntese de uma proteína essencial. O distúrbio resultante é determinado por qual proteína não pode ser expressa em sua totalidade e não é mais funcional, como a distrofina em Duchenne.
Sobre a Distrofia Muscular de Duchenne (Duchenne)Afetando principalmente os homens, a Duchenne é uma doença genética rara e fatal que resulta em fraqueza muscular progressiva desde a primeira infância e leva à morte prematura em meados dos 20 anos devido a insuficiência cardíaca e respiratória. É um distúrbio muscular progressivo causado pela falta da proteína distrofina funcional. A distrofina é crítica para a estabilidade estrutural de todos os músculos, incluindo os músculos esqueléticos, do diafragma e do coração. Pacientes com Duchenne podem perder a capacidade de andar (perda de deambulação) já aos 10 anos de idade, seguida pela perda do uso dos braços. Os pacientes de Duchenne posteriormente apresentam complicações pulmonares potencialmente fatais, necessitando de suporte ventilatório, e complicações cardíacas no final da adolescência e na faixa dos 20 anos.
Sobre a PTC Therapeutics, Inc.A PTC é uma empresa biofarmacêutica global dedicada à descoberta, desenvolvimento e comercialização de medicamentos clinicamente diferenciados para crianças e adultos que vivem com doenças raras. A PTC está a desenvolver um conjunto robusto e diversificado de medicamentos transformadores como parte da sua missão de fornecer acesso aos melhores tratamentos da sua classe para pacientes com necessidades médicas não satisfeitas. A estratégia da empresa é aproveitar a sua experiência científica e infra-estrutura comercial global para optimizar o valor para os pacientes e outras partes interessadas. Para saber mais sobre a PTC, visite www.ptcbio.com e siga no Facebook, X e LinkedIn.
Declaração ProspectivaEste comunicado à imprensa contém declarações prospectivas de acordo com o significado da Lei de Reforma de Litígios de Valores Mobiliários Privados de 1995. Todas as declarações contidas neste comunicado, exceto declarações de fatos históricos, são declarações prospectivas, incluindo declarações sobre: expectativas futuras, planos e perspectivas para a PTC, inclusive com relação ao cronograma esperado de ensaios clínicos e estudos, disponibilidade de dados, submissões e respostas regulatórias, comercialização e outros assuntos com relação a seus produtos e candidatos a produtos; Estratégia da PTC, operações futuras, posição financeira futura, receitas futuras, custos projetados; e os objetivos da gestão. Outras declarações prospectivas podem ser identificadas pelas palavras "orientação", "planejar", "antecipar", "acreditar", "estimar", "esperar", "pretender", "pode", "alvo", "potencial", "irá", "iria", "poderia", "deveria", "continuar" e expressões semelhantes.
Os resultados, desempenho ou realizações reais da PTC podem diferir materialmente daqueles expressos ou implícitos nas declarações prospectivas que ela faz como resultado de uma variedade de riscos e incertezas, incluindo aqueles relacionados com: o resultado de negociações de preços, cobertura e reembolso com terceiros pagadores para produtos da PTC ou candidatos a produtos que a PTC comercializa ou possa comercializar no futuro; A capacidade da PTC de manter a sua autorização de introdução no mercado do Translarna para o tratamento de nmDMD nas geografias em que foi aprovado e o efeito da adoção pela Comissão Europeia do parecer negativo do Comité de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) sobre o Translarna e a retirada do NDA do Translarna dos EUA em outros órgãos reguladores; efeitos comerciais significativos, incluindo os efeitos das condições industriais, de mercado, económicas, políticas ou regulamentares; alterações nas leis fiscais e outras leis, regulamentos, taxas e políticas; a base de pacientes elegíveis e o potencial comercial dos produtos e candidatos a produtos da PTC; A abordagem científica da PTC e o progresso geral do desenvolvimento; e os fatores discutidos na seção "Fatores de Risco" do Relatório Anual mais recente da PTC no Formulário 10-K, bem como quaisquer atualizações desses fatores de risco arquivadas periodicamente em outros registros da PTC junto à SEC. Recomendamos que você considere cuidadosamente todos esses fatores.
Tal como acontece com qualquer produto farmacêutico em desenvolvimento, existem riscos significativos no desenvolvimento, aprovação regulamentar e comercialização de novos produtos. Não há garantias de que qualquer produto receberá ou manterá aprovação regulatória em qualquer território, ou provará ser comercialmente bem-sucedido, incluindo Translarna.
As declarações prospectivas aqui contidas representam as opiniões da PTC apenas na data deste comunicado à imprensa e a PTC não se compromete nem planeja atualizar ou revisar tais declarações prospectivas para refletir resultados reais ou mudanças nos planos, perspectivas, suposições, estimativas ou projeções, ou outras circunstâncias que ocorram após a data deste comunicado à imprensa, exceto conforme exigido por lei.
FONTE PTC Therapeutics, Inc.
Fonte: HealthDay
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Postou : 2026-02-18 13:38
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