PTC Therapeutics oferă o actualizare de reglementare pentru Translarna

Nume generic: ataluren Tratament pentru: Distrofia musculară Duchenne

PTC Therapeutics oferă o actualizare de reglementare cu privire la Translarna

WARREN, N.J., 12 februarie /-PR202re Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) a anunțat astăzi că a retras retrimiterea cererii de medicamente noi (NDA) pentru Translarna™ (ataluren) pentru tratamentul distrofiei musculare Duchenne (DMD) cu mutație nonsens, în urma feedbackului administrației americane pentru alimente și medicamente (FDA) privind revizuirea cererii.

„FDA a împărtășit că, pe baza analizei efectuate până în prezent, este puțin probabil ca datele din transmiterea NDA să atingă pragul de dovezi substanțiale de eficacitate stabilite de agenție pentru a sprijini aprobarea Translarna. Prin urmare, am luat decizia de a retrage transmiterea NDA”, a declarat Matthew B. Klein, MD, director executiv al PTC Therapeutics. „Am lucrat neobosit timp de peste două decenii pentru a dezvolta o terapie sigură și eficientă pentru băieții și tinerii afectați de mutația nonsens DMD în SUA și suntem dezamăgiți de faptul că aprobarea FDA nu poate fi obținută.”

Despre Translarna™ (ataluren)Translarna (ataluren), este o terapie care permite restabilirea proteinelor genetice a pacienților, care permite restabilirea proteinelor sau a terapiei genetice. cauzată de o mutație fără sens. O mutație fără sens este o modificare a codului genetic care oprește prematur sinteza unei proteine esențiale. Tulburarea rezultată este determinată de proteina care nu poate fi exprimată în întregime și nu mai este funcțională, cum ar fi distrofina la Duchenne.

Despre distrofia musculară Duchenne (Duchenne)Afectând în primul rând bărbații, Duchenne este o afecțiune genetică rară și fatală, care duce la slăbiciune musculară progresivă încă din copilărie și duce la moarte prematură la mijlocul anilor 20 din cauza insuficienței cardiace și respiratorii. Este o tulburare musculară progresivă cauzată de lipsa proteinei funcționale distrofină. Distrofina este esențială pentru stabilitatea structurală a tuturor mușchilor, inclusiv a mușchilor scheletici, ai diafragmei și a inimii. Pacienții cu Duchenne pot pierde capacitatea de a merge (pierderea deambulării) încă de la vârsta de 10 ani, urmată de pierderea utilizării brațelor. Ulterior, pacienții de la Duchenne se confruntă cu complicații pulmonare care pun viața în pericol, care necesită nevoia de ventilație și complicații cardiace la sfârșitul adolescenței și la vârsta de 20 de ani.

Despre PTC Therapeutics, Inc.PTC este o companie biofarmaceutică globală dedicată descoperirii, dezvoltării și comercializării de medicamente rare pentru copii și adulți diferențiați clinic. PTC promovează o conductă robustă și diversificată de medicamente transformatoare, ca parte a misiunii sale de a oferi acces la cele mai bune tratamente din clasa pacienților cu nevoi medicale nesatisfăcute. Strategia companiei este de a-și valorifica expertiza științifică și infrastructura comercială globală pentru a optimiza valoarea pentru pacienți și alte părți interesate. Pentru a afla mai multe despre PTC, vă rugăm să vizitați www.ptcbio.com și să urmăriți pe Facebook, X și LinkedIn.

Declarație prospectivăAcest comunicat de presă conține declarații prospective în sensul Legii de reformă a litigiilor privind valorile mobiliare private din 1995. Toate declarațiile conținute în acest comunicat, altele decât declarațiile de fapt istoric, sunt declarații prospective, inclusiv declarații referitoare la: așteptările, planurile și perspectivele viitoare, inclusiv cu respectarea studiilor clinice așteptate, a disponibilității și a studiilor PTC. date, trimiteri și răspunsuri de reglementare, comercializare și alte chestiuni cu privire la produsele sale și produsele candidate; Strategia PTC, operațiuni viitoare, poziție financiară viitoare, venituri viitoare, costuri proiectate; și obiectivele managementului. Alte declarații prospective pot fi identificate prin cuvintele „îndrumare”, „planifica”, „anticipă”, „crede”, „estime”, „așteaptă”, „intenționează”, „poate”, „țintește”, „potențial”, „va”, „ar”, „ar putea”, „ar trebui”, „continua” și expresii similare ar putea atinge performanțe, rezultate reale, rezultate reale, PT. diferă substanțial de cele exprimate sau implicate în declarațiile prospective pe care le face ca urmare a unei varietăți de riscuri și incertitudini, inclusiv cele legate de: rezultatul negocierilor privind prețurile, acoperirea și rambursarea cu plătitorii terți pentru produsele PTC sau produsele candidate pe care PTC le comercializează sau le poate comercializa în viitor; Capacitatea PTC de a-și menține autorizația de introducere pe piață a Translarna pentru tratamentul nmDMD în zonele geografice în care a fost aprobat și efectul adoptării de către Comisia Europeană a avizului negativ din partea Comitetului pentru produse medicamentoase de uz uman (CHMP) asupra Translarna și retragerea NDA din S.U.A. Translarna asupra altor organisme de reglementare; efecte comerciale semnificative, inclusiv efectele industriei, pieței, economice, politice sau de reglementare; modificări ale impozitelor și altor legi, reglementări, tarife și politici; baza de pacienți eligibili și potențialul comercial al produselor PTC și al produselor candidate; Abordarea științifică a PTC și progresul general al dezvoltării; și factorii discutați în secțiunea „Factori de risc” din cel mai recent Raport anual al PTC pe Formularul 10-K, precum și orice actualizări ale acestor factori de risc depuse din când în când în celelalte dosare ale PTC la SEC. Sunteți îndemnat să luați în considerare cu atenție toți astfel de factori.

Ca și în cazul oricărui produs farmaceutic în curs de dezvoltare, există riscuri semnificative în dezvoltarea, aprobarea de reglementare și comercializarea de produse noi. Nu există garanții că orice produs va primi sau menține aprobarea de reglementare pe orice teritoriu sau se va dovedi a avea succes comercial, inclusiv Translarna.

Declarațiile prospective conținute aici reprezintă punctele de vedere ale PTC doar de la data acestui comunicat de presă și PTC nu se angajează și nu intenționează să actualizeze sau să revizuiască astfel de declarații prospective pentru a reflecta planurile, estimările sau alte declarații anticipative, estimări sau alte ipoteze în planuri, rezultate reale sau alte modificări ale proiectelor. circumstanțe care apar după data acestui comunicat de presă, cu excepția cazurilor prevăzute de lege.

SOURCE PTC Therapeutics, Inc.

Sursa: HealthDay

Articole înrudite

PTC Therapeutics anunță acceptarea de către FDA a retrimiterii Translarna NDA - 30 octombrie 2024

PTC Therapeutics primește decizia oficială a litigiilor FDA din Februarie. 20, 2018

PTC Therapeutics primește scrisoare de răspuns completă pentru NDA-ul lui Ataluren - 25 octombrie 2017

PTC Therapeutics anunță recunoașterea FDA a depunerii cererii de droguri noi pentru Translarna pentru tratamentul mutației nonsensual Duchenne, Marche -176, Duchenne,

PTC Therapeutics Therapeutics oferă o actualizare de reglementare cu privire la Translarna (ataluren) pentru distrofia musculară Duchenne cu mutații absurde - 17 octombrie 2016

PTC primește o scrisoare de refuz de a depune de la FDA pentru Translarna (ataluren) - 23 februarie 2016

PTC Therapeutics pentru subpunerea la Treat NDA la Musnecular începe transmiterea la Duchenne Distrofie - 23 decembrie 2014

Translarna (ataluren) Istoricul aprobărilor FDA

Mai multe resurse de știri

Alerte FDA Medwatch privind medicamentele

Daily MedNews

Știri pentru profesioniștii din domeniul sănătății

Aprobari de medicamente noi

Solicitări de medicamente noi

Scurte

Drical Rezultate

Aprobari generice de medicamente

Podcast Drugs.com

Abonați-vă la buletinul nostru informativ

Abonați-vă la cele mai bune subiecte ale celor mai noi, indiferent de interes, Drugs.com în căsuța dvs. de e-mail.

Postat : 2026-02-18 13:38

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.