PTC Therapeutics предоставляет нормативную информацию о Трансларне

Следите за Drugslib на

Непатентованное название: аталурен Лечение: мышечной дистрофии Дюшенна

PTC Therapeutics предоставляет нормативную информацию о Трансларне

УОРРЕН, Нью-Джерси, 12 февраля 2026 г. /PRNewswire/ -- PTC Компания Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) объявила сегодня об отзыве повторной подачи заявки на новое лекарственное средство (NDA) на препарат Трансларна™ (аталурен) для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) с нонсенс-мутацией после получения отзыва Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) о рассмотрении заявки.

"FDA сообщило, что, судя по проведенной на сегодняшний день проверке, данные в представлении NDA вряд ли будут соответствовать установленному Агентством порогу существенных доказательств эффективности для поддержки одобрения Translarna. Поэтому мы приняли решение отозвать заявление NDA", - сказал Мэтью Б. Кляйн, доктор медицинских наук, генеральный директор PTC Therapeutics. «Более двух десятилетий мы неустанно работали над разработкой безопасной и эффективной терапии для мальчиков и молодых людей, страдающих нонсенс-мутацией МДД в ​​США, и разочарованы тем, что одобрение FDA не может быть достигнуто».

О Трансларне™ (аталурене)Трансларна (аталурен) — это терапия по восстановлению белка, разработанная для обеспечения образования функционирующего белка у пациентов с генетическими нарушениями, вызванными нонсенс-мутацией. Нонсенс-мутация — это изменение генетического кода, которое преждевременно останавливает синтез необходимого белка. Возникающее в результате нарушение определяется тем, какой белок не может экспрессироваться полностью и больше не является функциональным, например, дистрофин при Дюшенне.

О мышечной дистрофии Дюшенна (Дюшенна)Дюшенн, поражающий в первую очередь мужчин, представляет собой редкое и смертельное генетическое заболевание, которое приводит к прогрессирующей мышечной слабости с раннего детства и приводит к преждевременной смерти в середине 20-летнего возраста из-за сердечной и дыхательной недостаточности. Это прогрессирующее мышечное заболевание, вызванное недостатком функционального белка дистрофина. Дистрофин имеет решающее значение для структурной стабильности всех мышц, включая скелетные, диафрагмальные и сердечные мышцы. Пациенты с болезнью Дюшенна могут потерять способность ходить (потерю способности передвигаться) уже в 10 лет с последующей утратой способности пользоваться руками. У пациентов с Дюшенном впоследствии возникают опасные для жизни осложнения со стороны легких, требующие проведения искусственной вентиляции легких, а также осложнения со стороны сердца в подростковом возрасте и после 20 лет.

О PTC Therapeutics, Inc.PTC — это глобальная биофармацевтическая компания, занимающаяся открытием, разработкой и коммерциализацией клинически дифференцированных лекарств для детей и взрослых, живущих с редкими заболеваниями. PTC продвигает надежную и диверсифицированную линейку преобразующих лекарств в рамках своей миссии по обеспечению доступа к лучшим в своем классе методам лечения для пациентов с неудовлетворенными медицинскими потребностями. Стратегия компании заключается в использовании своего научного опыта и глобальной коммерческой инфраструктуры для оптимизации ценности для пациентов и других заинтересованных сторон. Чтобы узнать больше о PTC, посетите сайт www.ptcbio.com и подпишитесь на Facebook, X и LinkedIn.

Прогнозное заявлениеНастоящий пресс-релиз содержит прогнозные заявления по смыслу Закона о реформе судебных разбирательств по частным ценным бумагам от 1995 года. Все заявления, содержащиеся в этом пресс-релизе, кроме заявлений об исторических фактах, являются прогнозными заявлениями, включая заявления относительно: будущих ожиданий, планов и перспектив PTC, в том числе в отношении ожидаемых сроков клинических испытаний и исследований, доступности данных, представлений и ответов регулирующих органов, коммерциализации и других вопросов, касающихся ее продукты и кандидаты на продукты; Стратегия PTC, будущие операции, будущее финансовое положение, будущие доходы, прогнозируемые затраты; и цели управления. Другие прогнозные заявления могут быть идентифицированы по словам «руководство», «план», «ожидать», «полагать», «оценивать», «ожидать», «намереваться», «может», «цель», «потенциал», «будет», «будет», «может», «следует», «продолжать» и аналогичным выражениям.

Фактические результаты, показатели или достижения PTC могут существенно отличаться от те, которые выражены или подразумеваются в прогнозных заявлениях, которые оно делает в результате различных рисков и неопределенностей, в том числе связанных с: результатами переговоров о ценах, страховом покрытии и возмещении расходов со сторонними плательщиками за продукты PTC или кандидаты на продукты, которые PTC коммерциализирует или может коммерциализировать в будущем; способность PTC сохранять свою лицензию на продажу препарата Трансларна для лечения нМДД в ​​регионах, где он был одобрен, а также влияние принятия Европейской комиссией отрицательного заключения Комитета по лекарственным препаратам для использования человеком (CHMP) на Трансларну и отзыв соглашения о неразглашении Трансларны в США на другие регулирующие органы; значительные последствия для бизнеса, включая влияние отраслевых, рыночных, экономических, политических или нормативных условий; изменения в налоговых и других законах, правилах, ставках и политике; подходящая база пациентов и коммерческий потенциал продуктов PTC и потенциальных продуктов; Научный подход PTC и общий прогресс в разработке; и факторы, обсуждаемые в разделе «Факторы риска» последнего годового отчета PTC по форме 10-K, а также любые обновления этих факторов риска, время от времени подаваемые в другие документы PTC, подаваемые в SEC. Вам настоятельно рекомендуется тщательно учитывать все подобные факторы.

Как и в случае с любыми разрабатываемыми фармацевтическими препаратами, существуют значительные риски при разработке, одобрении регулирующими органами и коммерциализации новых продуктов. Нет никаких гарантий, что какой-либо продукт получит или сохранит одобрение регулирующих органов на какой-либо территории или окажется коммерчески успешным, включая Translarna.

Прогнозные заявления, содержащиеся в настоящем документе, представляют точку зрения PTC только на дату настоящего пресс-релиза, и PTC не обязуется и не планирует обновлять или пересматривать любые такие прогнозные заявления для отражения фактических результатов или изменений в планах, перспективах, предположениях, оценках или прогнозах или других обстоятельствах, возникающих после даты настоящего пресс-релиза, за исключением случаев, когда это требуется закон.

ИСТОЧНИК PTC Therapeutics, Inc.

Источник: HealthDay

Статьи по теме

  • PTC Therapeutics объявляет о принятии FDA повторного представления соглашения о неразглашении Translarna — 30 октября 2024 г.
  • PTC Therapeutics получает официальное решение по запросу на разрешение споров от Управления FDA по новым лекарствам — февраль 20, 2018 г.
  • PTC Therapeutics получила полный ответ на соглашение о неразглашении компании Ataluren – 25 октября 2017 г.
  • PTC Therapeutics объявляет о подтверждении FDA заявки на новый препарат Трансларна для лечения бессмысленной мутации мышечной дистрофии Дюшенна – 6 марта 2017 г.
  • PTC Therapeutics предоставляет Обновление нормативных требований по Трансларне (аталурену) для лечения бессмысленной мутации мышечной дистрофии Дюшенна – 17 октября 2016 г.
  • PTC получила от FDA письмо об отказе подать заявку на Трансларну (аталурен) – 23 февраля 2016 г.
  • PTC Therapeutics начинает подачу заявления о неразглашении в FDA на препарат Трансларна для лечения мышечной дистрофии Дюшенна – декабрь 23, 2014

    • История одобрения FDA Трансларна (аталурен)

    Дополнительные новостные ресурсы

  • Предупреждения FDA Medwatch о лекарствах
  • Daily MedNews
  • Новости для медицинских работников
  • Утверждения новых лекарств
  • Применение новых лекарств
  • Нехватка лекарств
  • Клинические испытания Результаты
  • Одобрение непатентованных лекарств
  • Подкаст Drugs.com

    • Подпишитесь на нашу рассылку

    Какова бы ни была ваша тема, подпишитесь на нашу рассылку, чтобы получать все самое лучшее от Drugs.com в своей входящие.

    Опубликовано : 2026-02-18 13:38

    Читать далее

    Отказ от ответственности

    Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

    Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

    Популярные ключевые слова