PTC Therapeutics, Translarna'da Düzenleyici Güncelleme Sağlıyor

Genel ad: ataluren Tedavi: Duchenne Musküler Distrofi

PTC Therapeutics, Translarna'da Düzenleyici Güncelleme Sağlıyor

WARREN, N.J., Şubat 12, 2026 /PRNewswire/ -- PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) bugün, ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA) başvuru incelemesine ilişkin geri bildiriminin ardından saçma mutasyonlu Duchenne kas distrofisinin (DMD) tedavisi için Translarna™ (ataluren) için Yeni İlaç Başvurusunun (NDA) yeniden gönderimini geri çektiğini duyurdu.

"FDA, bugüne kadar yaptığı incelemeye dayanarak, NDA sunumundaki verilerin Ajansın Translarna'nın onayını destekleyecek önemli etkililik kanıtı eşiğini karşılama ihtimalinin düşük olduğunu paylaştı. Bu nedenle NDA sunumunu geri çekme kararı aldık," dedi PTC Therapeutics İcra Kurulu Başkanı Matthew B. Klein. "ABD'de saçma sapan mutasyon DMD'den etkilenen oğlan çocukları ve genç erkekler için güvenli ve etkili bir tedavi geliştirmek için yirmi yılı aşkın bir süredir yorulmadan çalıştık ve FDA onayının alınamamasından dolayı hayal kırıklığına uğradık."

Translarna™ (ataluren) HakkındaTranslarna (ataluren), anlamsız bir mutasyonun neden olduğu genetik bozuklukları olan hastalarda işleyen bir proteinin oluşumunu sağlamak için tasarlanmış bir protein restorasyon terapisidir. Anlamsız bir mutasyon, genetik kodda önemli bir proteinin sentezini zamanından önce durduran bir değişikliktir. Ortaya çıkan bozukluk, Duchenne'deki distrofin gibi hangi proteinin bütünüyle ifade edilemediği ve artık işlevsel olmadığıyla belirlenir.

Duchenne Musküler Distrofi (Duchenne) HakkındaÖncelikle erkekleri etkileyen Duchenne, erken çocukluk döneminden itibaren ilerleyici kas zayıflığıyla sonuçlanan ve 20'li yaşların ortalarında kalp ve solunum yetmezliği nedeniyle erken ölüme yol açan nadir ve ölümcül bir genetik hastalıktır. Fonksiyonel distrofin proteininin eksikliğinden kaynaklanan ilerleyici bir kas bozukluğudur. Distrofin iskelet, diyafram ve kalp kasları da dahil olmak üzere tüm kasların yapısal stabilitesi için kritik öneme sahiptir. Duchenne hastaları 10 yaş gibi erken bir dönemde yürüme yeteneğini kaybedebilir (ambulasyon kaybı), ardından kollarını kullanma yeteneğini kaybedebilirler. Duchenne hastaları daha sonra, ergenlik çağının sonlarında ve 20'li yaşlarında solunum desteği gerektiren hayatı tehdit eden akciğer komplikasyonları ve kalp komplikasyonları yaşar.

PTC Therapeutics, Inc. HakkındaPTC, nadir hastalıklarla yaşayan çocuklar ve yetişkinler için klinik olarak farklılaştırılmış ilaçların keşfi, geliştirilmesi ve ticarileştirilmesine adanmış küresel bir biyofarmasötik şirketidir. PTC, karşılanmamış tıbbi ihtiyaçları olan hastalar için sınıfının en iyisi tedavilere erişim sağlama misyonunun bir parçası olarak, dönüştürücü ilaçlardan oluşan sağlam ve çeşitlendirilmiş bir ürün yelpazesini geliştiriyor. Şirketin stratejisi, hastalar ve diğer paydaşlar için değeri optimize etmek amacıyla bilimsel uzmanlığından ve küresel ticari altyapısından yararlanmaktır. PTC hakkında daha fazla bilgi edinmek için lütfen www.ptcbio.com adresini ziyaret edin ve Facebook, X ve LinkedIn'de takip edin.

İleriye Dönük BeyanBu basın bülteni, 1995 tarihli Özel Menkul Kıymetler Dava Reformu Yasası anlamında ileriye dönük beyanlar içermektedir. Bu sürümde yer alan tüm beyanlar, tarihsel gerçeklere ilişkin beyanlar dışında, ileriye dönük beyanlardır ve aşağıdakilerle ilgili beyanlar içerir: klinik araştırmaların ve çalışmaların beklenen zamanlaması, verilerin kullanılabilirliği, düzenleyici sunumlar ve yanıtlar, ticarileştirme ve ürün ve ürünle ilgili diğer konular da dahil olmak üzere PTC için gelecekteki beklentiler, planlar ve beklentiler adaylar; PTC'nin stratejisi, gelecekteki operasyonları, gelecekteki mali durumu, gelecekteki gelirleri, öngörülen maliyetleri; ve yönetimin hedefleri. Diğer ileriye dönük beyanlar, "rehberlik", "plan", "öngörmek", "inanmak", "tahmin etmek", "beklemek", "niyet etmek", "olabilir", "hedeflemek", "potansiyel", "olacak", "olur", "yapabilir", "olmalı", "devam etmek" ve benzer ifadelerle tanımlanabilir.

PTC'nin gerçek sonuçları, performansı veya başarıları, bunlardan önemli ölçüde farklı olabilir PTC'nin ticarileştirdiği veya gelecekte ticarileştirebileceği PTC ürünleri veya ürün adayları için üçüncü taraf ödeme yapanlarla yapılan fiyatlandırma, kapsam ve geri ödeme müzakerelerinin sonucu; PTC'nin, onaylandığı coğrafyalarda nmDMD tedavisi için Translarna pazarlama yetkisini sürdürme kabiliyeti ve Avrupa Komisyonu'nun İnsan Kullanımına Yönelik Tıbbi Ürünler Komitesi'nin (CHMP) Translarna hakkındaki olumsuz görüşünü benimsemesinin ve ABD Translarna NDA'nın diğer düzenleyici kurumlardan geri çekilmesinin etkisi; endüstri, pazar, ekonomik, politik veya düzenleyici koşulların etkileri de dahil olmak üzere önemli iş etkileri; vergi ve diğer kanun, düzenleme, oran ve politikalardaki değişiklikler; PTC ürünlerinin ve ürün adaylarının uygun hasta tabanı ve ticari potansiyeli; PTC'nin bilimsel yaklaşımı ve genel gelişim süreci; ve PTC'nin Form 10-K'deki en son Yıllık Raporunun "Risk Faktörleri" bölümünde tartışılan faktörlerin yanı sıra PTC'nin SEC'ye sunduğu diğer dosyalara zaman zaman sunulan bu risk faktörlerine ilişkin güncellemeler. Bu tür faktörlerin tamamını dikkatle değerlendirmeniz tavsiye edilir.

Geliştirilmekte olan tüm ilaçlarda olduğu gibi, yeni ürünlerin geliştirilmesi, düzenleyici kurumların onayı ve ticarileştirilmesinde de önemli riskler bulunmaktadır. Herhangi bir ürünün, Translarna da dahil olmak üzere herhangi bir bölgede düzenleyici onayı alacağına veya sürdüreceğine veya ticari olarak başarılı olacağına dair hiçbir garanti yoktur.

Burada yer alan ileriye dönük beyanlar, yalnızca bu basın bülteni tarihi itibariyle PTC'nin görüşlerini temsil eder ve PTC, bu tür ileriye dönük beyanları, planlar, beklentiler, varsayımlar, tahminler veya tahminlerdeki veya bu basın bülteni tarihinden sonra meydana gelen diğer koşullardaki gerçek sonuçları veya değişiklikleri yansıtacak şekilde güncellemeyi veya revize etmeyi taahhüt etmez veya planlamaz. kanun.

SOURCE PTC Therapeutics, Inc.

Kaynak: HealthDay

İlgili makaleler

PTC Therapeutics, Translarna NDA'nın Yeniden Başvurusunun FDA Tarafından Kabul Edildiğini Duyurdu - 30 Ekim 2024

PTC Therapeutics, FDA'nın Yeni İlaçlar Ofisinden Resmi Uyuşmazlık Çözümü Talep Kararı Aldı - 20 Şubat, 2018

PTC Therapeutics, Ataluren'in Gizlilik Sözleşmesine İlişkin Tam Yanıt Mektubu Aldı - 25 Ekim 2017

PTC Therapeutics, Anlamsız Mutasyon Duchenne Musküler Distrofisinin Tedavisine Yönelik Translarna İçin Yeni İlaç Başvurusu Başvurusunun FDA Tarafından Kabul Edildiğini Duyurdu - 6 Mart 2017

PTC Therapeutics, Konuyla İlgili Düzenleyici Güncelleme Sağladı Anlamsız Mutasyon Duchenne Musküler Distrofisi için Translarna (ataluren) - 17 Ekim 2016

PTC, Translarna (ataluren) için FDA'dan Başvuru Reddi Mektubu Aldı - 23 Şubat 2016

PTC Therapeutics, Duchenne Musküler Distrofiyi Tedavi Etmek üzere Translarna'nın FDA'ya Gizlilik Sözleşmesi Sunumunu Devam Ettirmeye Başlıyor - 23 Aralık, 2014

Translarna (ataluren) FDA Onay Geçmişi

Daha fazla haber kaynağı

FDA Medwatch İlaç Uyarıları

Günlük MedNews

Sağlık Uzmanları için Haberler

Yeni İlaç Onayları

Yeni İlaç Uygulamaları

İlaç Kıtlığı

Klinik Araştırma Sonuçları

Genel İlaç Onayları

Drugs.com Podcast

Bültenimize abone olun

İlgilendiğiniz konu ne olursa olsun, gelen kutunuza Drugs.com'un en iyilerini almak için bültenlerimize abone olun.

Gönderildi : 2026-02-18 13:38

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

PTC Therapeutics, Translarna'da Düzenleyici Güncelleme Sağlıyor