PTC Therapeutics надає оновлену нормативну інформацію щодо Translarna

Підпишіться на Drugslib

Загальна назва: аталурен Лікування: м’язової дистрофії Дюшенна

PTC Therapeutics надає оновлену нормативну інформацію щодо Translarna

ВАРЕН, Нью-Джерсі, 12 лютого 2026 р. /PRNewswire/ -- Компанія PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) оголосила сьогодні, що відкликала повторну заявку на новий лікарський засіб (NDA) для Translarna™ (аталурен) для лікування безглуздої мутації м’язової дистрофії Дюшенна (DMD) після відгуку Управління з контролю за продуктами й ліками (FDA) США щодо розгляду заявки.

"Управління з контролю за продуктами і лікарськими засобами США повідомило, що, виходячи з його перевірки на сьогоднішній день, дані в поданні NDA навряд чи відповідають встановленому Агентством порогу суттєвих доказів ефективності для підтримки схвалення Translarna. Тому ми прийняли рішення відкликати подання NDA", - сказав Метью Б. Кляйн, доктор медичних наук, головний виконавчий директор PTC Therapeutics. «Ми невтомно працювали понад два десятиліття, щоб розробити безпечну та ефективну терапію для хлопчиків і молодих чоловіків, уражених безглуздими мутаціями DMD у США, і розчаровані тим, що схвалення FDA не може бути досягнуто».

Про Translarna™ (аталурен)Translarna (аталурен) — це терапія для відновлення білків, призначена для утворення функціонального білка у пацієнтів із генетичними захворюваннями. розлади, спричинені нонсенс-мутацією. Безглузда мутація — це зміна генетичного коду, яка передчасно припиняє синтез необхідного білка. Розлад, що виникає в результаті цього, визначається тим, що білок не може бути повністю експресований і більше не функціонує, як-от дистрофін у Дюшенна.

Про м’язову дистрофію Дюшенна (Дюшенна)М’язова дистрофія Дюшенна вражає переважно чоловіків. Це рідкісне та смертельне генетичне захворювання, яке призводить до прогресуючої м’язової слабкості з раннього дитинства та призводить до передчасної смерті в середині 20-х років через серцеву та дихальну недостатність. Це прогресуючий м’язовий розлад, спричинений відсутністю функціонального білка дистрофіну. Дистрофін має вирішальне значення для структурної стабільності всіх м’язів, включаючи скелет, діафрагму та серцевий м’яз. Пацієнти з хворобою Дюшенна можуть втратити здатність ходити (втрата можливості пересування) вже у віці 10 років, після чого втрачають можливість користуватися руками. Пацієнти Дюшенна згодом відчувають небезпечні для життя легеневі ускладнення, що вимагають вентиляції, а також серцеві ускладнення в підлітковому віці й у віці 20 років.

Про PTC Therapeutics, Inc.PTC — це глобальна біофармацевтична компанія, яка займається відкриттям, розробкою та комерціалізацією клінічно диференційованих ліків для дітей і дорослих, які живуть із рідкісними розладами. Компанія PTC розвиває надійну та диверсифіковану лінійку лікарських засобів для трансформації в рамках своєї місії щодо забезпечення доступу до найкращих у своєму класі методів лікування для пацієнтів із незадоволеними медичними потребами. Стратегія компанії полягає в тому, щоб використовувати свій науковий досвід і глобальну комерційну інфраструктуру для оптимізації цінності для пацієнтів та інших зацікавлених сторін. Щоб дізнатися більше про PTC, відвідайте www.ptcbio.com і підпишіться на Facebook, X і LinkedIn.

Прогнозна заяваЦей прес-реліз містить прогнозні заяви за змістом Закону про реформу судових процесів щодо приватних цінних паперів 1995 року. Усі заяви, що містяться в цьому випуску, окрім заяв про історичні факти, є прогнозними заявами, включаючи заяви щодо: майбутніх очікувань, планів і перспектив для PTC, у тому числі щодо очікуваних термінів клінічних випробувань і досліджень, доступності даних, нормативно-правових актів і відповідей, комерціалізації та інших питань стосовно його продуктів і продуктів-кандидатів; Стратегія PTC, майбутні операції, майбутній фінансовий стан, майбутні доходи, прогнозовані витрати; і цілі менеджменту. Інші прогнозні заяви можна ідентифікувати за словами «вказівки», «планувати», «передбачати», «вважати», «оцінювати», «очікувати», «має намір», «може», «ціль», «потенційний», «буде», «буде», «може», «повинен», «продовжувати» та подібні вирази.

Фактичні результати, продуктивність або досягнення PTC можуть суттєво відрізнятися від тих, що висловлюються або маються на увазі в прогнозних заявах, які вона робить, унаслідок низки ризиків і невизначеностей, у тому числі пов’язаних із: результатами переговорів щодо ціноутворення, покриття та відшкодування з третіми сторонами-платниками за продукти PTC або продукти-кандидати, які PTC комерціалізує або може комерціалізувати в майбутньому; Здатність PTC підтримувати свій дозвіл на продаж Translarna для лікування nmDMD у регіонах, де він був схвалений, і наслідки прийняття Європейською Комісією негативного висновку Комітету з лікарських засобів для використання людиною (CHMP) щодо Translarna та відкликання NDA Translarna США щодо інших регуляторних органів; значні ділові наслідки, включаючи наслідки галузі, ринку, економічних, політичних або регуляторних умов; зміни податкових та інших законів, правил, ставок і політики; базу відповідних пацієнтів і комерційний потенціал продуктів PTC і продуктів-кандидатів; науковий підхід PTC та загальний прогрес розвитку; і фактори, які обговорюються в розділі «Фактори ризику» останнього річного звіту PTC за формою 10-K, а також будь-які оновлення цих факторів ризику, які час від часу подаються в інші документи PTC до SEC. Рекомендуємо уважно розглянути всі ці фактори.

Як і з будь-якими фармацевтичними препаратами, що розробляються, існують значні ризики під час розробки, схвалення регуляторами та комерціалізації нових продуктів. Немає жодних гарантій, що будь-який продукт отримає чи матиме схвалення регуляторних органів на будь-якій території або виявиться комерційно успішним, включаючи Translarna.

Прогнозні заяви, що містяться в цьому документі, представляють лише погляди PTC станом на дату цього прес-релізу, і PTC не бере на себе зобов’язань і не планує оновлювати чи переглядати будь-які такі прогнозні заяви для відображення фактичних результатів або змін у планах, перспективах, припущеннях, оцінках чи прогнози або інші обставини, що виникли після дати цього прес-релізу, за винятком випадків, передбачених законом.

ДЖЕРЕЛО PTC Therapeutics, Inc.

Джерело: HealthDay

Пов’язані статті

  • PTC Therapeutics оголошує про прийняття FDA повторного подання Translarna NDA – 30 жовтня 2024 р.
  • PTC Therapeutics отримує офіційне рішення щодо запиту на вирішення спору від Управління нових ліків FDA – 20 лютого 2018 р.
  • PTC Therapeutics отримує повний лист-відповідь на NDA Ataluren – 25 жовтня 2017 р.
  • PTC Therapeutics оголошує FDA підтвердження подання нової заявки на лікарський засіб Translarna для лікування безглуздої мутації м’язової дистрофії Дюшенна - 6 березня 2017 р.
  • PTC Therapeutics надає оновлену нормативну інформацію щодо Translarna (аталурен) для безглуздої мутації м’язової дистрофії Дюшенна - 17 жовтня 2016 р.
  • PTC отримує від FDA листа про відмову подати Translarna (аталурен) - 23 лютого 2016 р.
  • PTC Therapeutics Початок подання NDA до FDA для Translarna для лікування м’язової дистрофії Дюшенна - 23 грудня 2014 р.

    • Translarna (ataluren) Історія схвалення FDA

    Більше ресурсів новин

  • FDA Medwatch Drug Alerts
  • Щоденні MedNews
  • Новини для медичних працівників
  • Схвалення нових ліків
  • Застосування нових ліків
  • Дефіцит ліків
  • Клінічні Результати випробувань
  • Схвалення загальних лікарських засобів
  • Подкаст Drugs.com

    • Підпишіться на нашу розсилку

    Незалежно від того, яка тема вас цікавить, підпишіться на наші розсилки, щоб отримати найкраще Drugs.com у вашій папці "Вхідні".

    Опубліковано : 2026-02-18 13:38

    Читати далі

    Відмова від відповідальності

    Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

    Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

    Популярні ключові слова