يتلقى PTC Therapeutics خطاب استجابة كامل لـ Vatiquinone NDA

اتبع Drugslib على

علاج: Ataxia’s Friedreich

PTC Therapeutics يتلقى خطاب استجابة كامل لـ vatiquinone nda

Warren ، N.J. أصدرت إدارة الغذاء والدواء (FDA) خطاب استجابة كامل (CRL) المتعلق بتطبيق المخدرات الجديد (NDA) لل vatiquinone لعلاج الأطفال والبالغين الذين يعيشون مع Ataxia Friedreich.

قال ماثيو ب. كلاين ، الرئيس التنفيذي لشركة PTC Therapeutics: "لقد نشعر بخيبة أمل بالطبع من قرار إدارة الأغذية والعقاقير بعدم الموافقة على فاتيكينون". "نعتقد أن البيانات التي تم جمعها حتى الآن تثبت أن الفاتيكينون يمكن أن يوفر علاجًا آمنًا وفعالًا لكل من الأطفال والبالغين الذين يعيشون مع ترنح Friedreich. نخطط لمقابلة إدارة الأغذية والعقاقير (FDA يجب أن تكون هناك حاجة لدعم إعادة نقل NDA.

حول الفاتيكينون فاتيكينون هو جزيء صغير ، مثبط انتقائي أول من فئة من 15 لايتيجيناز (15-lo) ، وهو إنزيم يمثل منظمًا رئيسيًا لمسارات الإجهاد النشط والأكسدة التي تعطلت في فريدريتش فيتاكسيا. يساعد تثبيط 15-LO على تخفيف عواقب الخلل الوظيفي للميتوكوندريا والإجهاد التأكسدي ، مما يقلل في نهاية المطاف الالتهاب والإجهاد التأكسدي وتعزيز البقاء على قيد الحياة.

حول ترنح فريدريتش هو ترنح فريدريتش (FA) هو اضطراب نادر جسديًا وموهنًا ، ويؤثر على الحياة العصبية ، ويؤثر بشكل أساسي على الجهاز العصبي المركزي والوراثة الوراثية بشكل أساسي (تحركات الوراثية الأكثر شيوعًا (تحركات غير طبيعية ، واضحة). انخفاض إنتاج Frataxin ، وهو بروتين الميتوكوندريا الذي يعد مهمًا للتمثيل الغذائي الخلوي وإنتاج الطاقة.تشمل

الأعراض فقدان التدريجي للتنسيق وقوة العضلات التي تؤدي إلى ضعف التوازن والتنسيق ، وصعوبة التحدث ، والبلع ، والتنفس ، وانحناء العمود الفقري ، وظروف القلب الخطيرة ، والسكري ، وضعف السمع والرؤية. عادةً ما يتم تشخيص ترنح Friedreich في مرحلة الطفولة أو المراهقة. 5،11 حوالي 25000 شخص لديهم Ataxia Friedreich على مستوى العالم.

حول PTC Therapeutics ، inc. تتقدم PTC لخط أنابيب قوي ومتنوع من الأدوية التحويلية كجزء من مهمتها لتوفير الوصول إلى أفضل علاجات في فئتها للمرضى الذين يعانون من الاحتياجات الطبية غير الملباة. تتمثل استراتيجية الشركة في الاستفادة من خبرتها العلمية والبنية التحتية التجارية العالمية لتحسين القيمة للمرضى وأصحاب المصلحة الآخرين. لمعرفة المزيد حول PTC ، يرجى زيارة www.ptcbio.com ومتابعة على Facebook و X و LinkedIn.

بيان تطلعي: يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية بالمعنى المقصود في قانون إصلاح التقاضي في الأوراق المالية الخاصة لعام 1995. جميع البيانات الواردة في هذا البيان الصحفي ، بخلاف بيانات الواقع التاريخية ، هي بيانات تطلعية ، بما في ذلك البيانات فيما يتعلق بالتوقعات المستقبلية وخطط وآفاق PTC ؛ خطط PTC لمزيد من التفاعلات مع FDA ؛ خطط PTC الخاصة بـ Vatiquinone بما في ذلك فيما يتعلق بالتوقيت المتوقع للتجارب السريرية والدراسات ، وتوافر البيانات ، والتقديمات التنظيمية والاستجابات وغيرها من المسائل ؛ استراتيجية PTC ، والعمليات المستقبلية ، والوضع المالي المستقبلي ، وإيرادات المستقبل ، والتكاليف المتوقعة ؛ وأهداف الإدارة. قد يتم تحديد بيانات تطلعية أخرى بالكلمات ، "إرشادات" ، "الخطة" ، "توقع" ، "صدق" ، "تقدير" ، "توقع" ، "تنوي ،" "،" ، "" ، "" الإمكانات "،" سوف "،" سوف "،" يمكن أن تختلف "،". " البيانات التطلعية التي تجعلها نتيجة لمجموعة متنوعة من المخاطر والشكوك ، بما في ذلك تلك المتعلقة: نتائج التسعير والتغطية والسداد مع دافعي الطرف الثالث لمنتجات PTC أو مرشحي المنتجات التي يقوم بها PTC بتسويقها أو قد تسوقها في المستقبل ؛ التوقعات فيما يتعلق بال vatiquinone ، بما في ذلك أي تجارب سريرية ، والتقديمات التنظيمية ، والتسويق ، والإنجاز المحتمل لمعالم التنظيمية والمبيعات والمدفوعات الطارئة التي قد تكون PTC ملزمة ؛ آثار تجارية كبيرة ، بما في ذلك آثار الصناعة والسوق والظروف الاقتصادية أو السياسية أو التنظيمية ؛ التغييرات في الضرائب وغيرها من القوانين واللوائح والمعدلات والسياسات ؛ قاعدة المرضى المؤهلة والإمكانات التجارية لمنتجات PTC ومرشحو المنتجات ؛ النهج العلمي لـ PTC وتقدم التنمية العامة ؛ والعوامل التي تمت مناقشتها في قسم "عوامل الخطر" في أحدث تقرير ربع سنوي لـ PTC عن النموذج 10-Q والتقرير السنوي عن النموذج 10-K ، وكذلك أي تحديثات لعوامل الخطر هذه المقدمة من وقت لآخر في ملفات PTC الأخرى مع SEC. يتم حثك على النظر بعناية في كل هذه العوامل.

كما هو الحال مع أي صيدلانية قيد التطوير ، هناك مخاطر كبيرة في التطوير والموافقة التنظيمية وتسويق منتجات جديدة. لا توجد ضمانات بأن أي منتج سيتلقى أو يحافظ على موافقة تنظيمية في أي منطقة ، أو يثبت أنه ناجح تجاريًا ، بما في ذلك الفاتيكينون.

تمثل العبارات التطلعية الواردة في هذا الوصف أن هذه الإحصائيات التابعة لـ PTC لا تعكس أو تتغير أو تتغير أو تتغير أو تخطط للاخططات أو التخصيصات أو التخصيصات أو التخصيصات. التوقعات ، أو الظروف الأخرى التي تحدث بعد تاريخ هذا البيان الصحفي باستثناء ما هو مطلوب بموجب القانون.

المراجع:

  • Hinman A ، et al. PLOS واحد. 2018 ؛ 13: E0201369.
  • PTC Therapeutics. EPI-743 DECK PRE-CLINICAL DECK.
  • Shrader WD ، et al. Bioorg Med Chem Lett. 2011 ؛ 21: 3693–3698.
  • Lynch DR ، Farmer JM ، Balcer LJ ، et al. Arch Neurol2002 ؛ 59 (5): 743–747.
  • Campuzano V ، Montermini L ، Lutz Y ، et al. Hum Mol Genet 1997 ؛ 11 (6): 1771–1780.
  • Campuzano V ، et al. همهمة مول جينيت. 1997 ؛ 6: 1771–1780.
  • Cook A ، Giunti P. Br Med Bull. 2017 ؛ 124: 19–30.
  • Pandolfo M ، Hausmann L. J Neurochem. 2013 ؛ 126: 142–146.
  • Bürk K. Cerebellum Ataxias 2017 ؛ 4: 4.
  • Cook A ، Giunti P. J Med Genet 2000 ؛ 37 (1): 1–8.

    • Source PTC Therapeutics ، INC.

    نشر : 2025-08-20 06:00

    اقرأ أكثر

    إخلاء المسؤولية

    تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

    لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

    كلمات رئيسية شعبية