PTC Therapeutics dostává úplný dopis o odpovědi pro Vatiquinone NDA

Sledujte Drugslib

Léčba pro: Friedreichova ataxie

Ptc Therapeutics dostává kompletní reakci dopis pro Vatiquinon Nda

Warren, to, že se dnes ujmělo: a léčivo Administration (FDA) vydala kompletní dopis o reakci (CRL) související s novou aplikací léčiva (NDA) pro Vatiquinon pro léčbu dětí a dospělých žijících s Ataxií Friedreich.

"Jsme samozřejmě zklamáni rozhodnutím FDA neschválit Vatiquinone," řekl Matthew B. Klein, M.D., generální ředitel PTC Therapeutics. "We believe the data collected to date demonstrate that vatiquinone could provide a safe and effective therapy for both children and adults living with Friedreich's ataxia. We plan to meet with the FDA to discuss potential steps to address the issues raised in the CRL."

The FDA stated in the CRL that substantial evidence of efficacy was not demonstrated for vatiquinone and that an additional adequate and well-controlled study would být potřebný k podpoře odeslání NDA.

o vatiquinonu vatiquinon je malá molekula, první selektivní inhibitor ve třídě 15-lipoxygenázy (15-LO), enzym, který je klíčovým regulátorem energetických a oxidačních stresových drah, který je narušen v Friedreichově ataxii. Inhibition of 15-LO helps to alleviate the consequences of mitochondrial dysfunction and oxidative stress, ultimately decreasing inflammation and oxidative stress and promoting neuronal survival.1,2,3 Vatiquinone has been evaluated in a number of clinical studies, many focused on pediatric patients, and has demonstrated an impact on mortality risk, and a number of neurological and neuromuscular disease symptoms.

o Friedreichově ataxii Friedreichova ataxie (FA) je vzácná, fyzicky vysilující, shodnocování života, neuromuskulární porucha, která ovlivňuje hlavně centrální nervový systém a srdce.4 Je to nejběžnější dědičná ataxie (abnormální, neoordinovaný pohyb) Ke snížené produkci frataxinu, mitochondriálního proteinu, který je důležitý pro buněčný metabolismus a produkci energie.4,5 Snížené hladiny frataxinu jsou spojeny s akumulací mitochondriálního železa a zvýšeným oxidačním stresem, což může vést k buněčné smrti ferroptózou.6,7,8

>

Příznaky zahrnují progresivní ztrátu koordinace a síly svalů, která vede ke špatné rovnováze a koordinaci, mluvení o potížích, polykání a dýchání, zakřivení páteře, vážné srdeční stavy, cukrovka a poškození sluchu a zraku.9,10 závažnost symptomů a rychlosti progrese se mezi lidmi a některých příznaků nemusí evidentní. Friedreichova ataxie je obvykle diagnostikována v dětství nebo dospívání.5,11 Přibližně 25 000 lidí má Friedreichovu ataxii po celém světě. PTC rozvíjí robustní a diverzifikovaný potrubí transformativních léčiv v rámci svého poslání poskytovat přístup k nejlepším ošetřením ve své třídě pro pacienty s neuspokojeným lékařským potřebám. Strategií společnosti je využít své vědecké odborné znalosti a globální komerční infrastrukturu k optimalizaci hodnoty pro pacienty a další zúčastněné strany. Chcete -li se dozvědět více o PTC, navštivte prosím www.ptcbio.com a sledujte na Facebooku, X a LinkedIn.

PROHLÁŠENÍ PRO PŘÁTELNÍ PROHLÁŠENÍ: Tato tisková zpráva obsahuje výhledová prohlášení ve smyslu soukromého zákona o reformě cenných papírů z roku 1995 z roku 1995. Všechna prohlášení obsažená v této tiskové zprávě, kromě prohlášení o historické skutečnosti, jsou výhledy, včetně výkazů o budoucích očekáváních, plánech a plánech; Plány PTC na další interakce s FDA; Plány PTC na Vatiquinon včetně s ohledem na očekávané načasování klinických studií a studií, dostupnosti údajů, regulačních odesílání a odpovědí a dalších záležitostí; Strategie PTC, budoucí operace, budoucí finanční situace, budoucí příjmy, předpokládané náklady; a cíle řízení. Slova „Pokyny“, „Plán“, „Předpovídat“, „věřit“, „odhadnout“, „Očekávat,“ „Očekávat“, „Potenciál“, by mohl lišit, „„ předvídat “,„ věřit “,„ věřit “, a podobné exprese, by se mohl lišit,„ „věřit“, „odhadnout“, a podobné exprese, by mělo by se lišit, „„ věřit “,„ odhadnout “,„ Podobné, “a podobné exprese, by měly„ věřit “,„ Očekávat, „očekávat“, a podobné exprese by mohla by se lišit, „a také„ podobané “,„ a také by se mohla „věřit“, „odhadnout“, „Očekávat“, „Podobné,“ a podobné exprese, „věří“, „očekávat,„ očekávat “,„ očekávat “,„ očekávat, „očekávat“, „očekávat“, „může se lišit“. Výhledná prohlášení, která provádí v důsledku různých rizik a nejistot, včetně těch, které se týkají: výsledek cen, pokrytí a úhrad vyjednávání s platiteli třetích stran pro produkty PTC nebo kandidáty na produkty, které PTC komercializuje nebo se může v budoucnu komercializovat; Očekávání s ohledem na Vatiquinon, včetně jakýchkoli klinických hodnocení, regulačních podání, komercializace, potenciálního dosažení regulačních a prodejních milníků a podmíněných plateb, které může být PTC povinen provést; významné obchodní účinky, včetně účinků průmyslu, trhu, ekonomických, politických nebo regulačních podmínek; změny daně a jiných zákonů, předpisů, sazeb a politik; způsobilá základna pacientů a komerční potenciál kandidátů na produkty PTC; Vědecký přístup PTC a pokrok obecného rozvoje; a faktory diskutované v části „Rizikové faktory“ v poslední čtvrtletní zprávě PTC o formuláři 10-Q a výroční zprávě o formuláři 10-K, jakož i veškeré aktualizace těchto rizikových faktorů podaných čas od času v dalších podáních PTC u SEC. Jste vyzváni, abyste pečlivě zvážili všechny takové faktory.

Stejně jako u jakéhokoli vývoje léčiv, existují významná rizika ve vývoji, regulačním schvalování a komercializaci nových produktů. Neexistují žádné záruky, že jakýkoli produkt obdrží nebo udržuje regulační schválení na jakémkoli území, nebo se ukáže, že je komerčně úspěšný, včetně Vatiquinonu. Další okolnosti, ke kterým dochází po datu této tiskové zprávy, s výjimkou případů, kdy je vyžadováno zákonem.

Reference:

  • Hinman A, et al. PLOS ONE. 2018; 13: E0201369.
  • PTC Therapeutics. EPI-743 Preklinická datová paluba.
  • Shrader WD, et al. Bioorg Med Chem Lett. 2011; 21: 3693–3698.
  • Lynch DR, Farmer JM, Balcer LJ, et al. Arch Neurol2002; 59 (5): 743–747.
  • Campuzano V, Montermini L, Lutz Y, et al. Hum Mol Genet 1997; 11 (6): 1771–1780.
  • Campuzano V, et al. Hum Mol Genet. 1997; 6: 1771–1780.
  • Cook A, Giunti P. Br Med Bull. 2017; 124: 19–30.
  • Pandolfo M, Hausmann L. J Neurochem. 2013; 126: 142–146.
  • Bürk K. Cerebellum Ataxias 2017; 4: 4.
  • Cook A, Giunti P. Br Med Bull 2017; 124 (1): 19–30. J Med Genet 2000; 37 (1): 1–8.

    • Zdroj PTC Therapeutics, Inc.

    Vyslán : 2025-08-20 06:00

    Přečtěte si více

    Odmítnutí odpovědnosti

    Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

    Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

    Populární klíčová slova