PTC Therapeutics erhält einen vollständigen Antwortschreiben für Vatiquinon NDA

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Behandlung für: Friedreichs Ataxie

PTC-Therapeutik erhält einen vollständigen Antwortbrief für Vatiquinon NDA

Warren, N.J. Food and Drug Administration (FDA) hat ein vollständiges Antwortschreiben (CRL) ausgestellt, der sich auf die neue Arzneimittelanwendung (NDA) für Vatiquinon zur Behandlung von Kindern und Erwachsenen mit Friedreich's Ataxia bezieht.

"Wir sind natürlich enttäuscht von der Entscheidung der FDA, Vatiquinon nicht zu genehmigen", sagte Matthew B. Klein, Chief Executive Officer von PTC Therapeutics. "Wir glauben, dass die bisher gesammelten Daten zeigen, dass Vatiquinon eine sichere und wirksame Therapie sowohl für Kinder als auch für Erwachsene mit Friedreichs Ataxie liefern könnte. Wir planen, uns mit der FDA zu treffen, um potenzielle Schritte zu diskutieren, um die Probleme anzugehen, die in der Kritik angesprochen wurden." zur Unterstützung der NDA -Wiedervermittlung benötigt werden.

Über Vatikinon vatiquinon ist ein kleines Molekül, ein erstklassiger selektiver Inhibitor von 15-Lipoxygenase (15-lo), ein Enzym, das ein Schlüsselregulator der energetischen und oxidativen Stresswege ist, die bei FriedReiches Ataxia gestört werden. Inhibition of 15-LO helps to alleviate the consequences of mitochondrial dysfunction and oxidative stress, ultimately decreasing inflammation and oxidative stress and promoting neuronal survival.1,2,3 Vatiquinone has been evaluated in a number of clinical studies, many focused on pediatric patients, and has demonstrated an impact on mortality risk, and a number of neurological and neuromuscular disease Symptome. (FXN) -Gen, das zu einer verringerten Produktion von Frataxin führt, einem mitochondrialen Protein, das für den Zellstoffwechsel und die Energieproduktion wichtig ist.

Symptome sind fortschreitender Verlust der Koordination und Muskelkraft, das zu einem schlechten Gleichgewicht und Koordination, Schwierigkeiten beim Sprechen, Schlucken und Atmen, Krümmung der Wirbelsäule, schwerwiegenden Herzerkrankungen, Diabetes sowie Hör- und Sehstörungen führt.9,10 Die Schwere der Symptome und die Geschwindigkeit der Progression variieren zwischen Menschen und einigen Symptomen können möglicherweise nicht in allem in allem in allen Symptomen offensichtlich sind. Die Ataxie von Friedreich wird normalerweise in der Kindheit oder Jugend diagnostiziert.5,11 ungefähr 25.000 Menschen haben weltweit Friedreichs Ataxie. PTC fördert eine robuste und diversifizierte Pipeline von transformativen Arzneimitteln, um den Zugang zu erstklassigen Behandlungen für Patienten mit nicht gedeckten medizinischen Bedürfnissen zu gewährleisten. Die Strategie des Unternehmens besteht darin, sein wissenschaftliches Fachwissen und die globale kommerzielle Infrastruktur zu nutzen, um den Wert für Patienten und andere Interessengruppen zu optimieren. Um mehr über PTC zu erfahren, besuchen Sie bitte www.ptcbio.com und folgen Sie auf Facebook, X und LinkedIn.

Forward-Looking-Aussage: Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne des Gesetzes über private Wertpapierstreitigkeiten von 1995. Alle in dieser Pressemitteilung enthaltenen Aussagen, die außer Aussagen historischer Tatsachen sind, sind zukunftsgerichtete Aussagen, einschließlich Aussagen in Bezug auf die zukünftigen Erwartungen, Pläne und Aussichten für PTC. Die Pläne von PTC für weitere Interaktionen mit der FDA; Die Pläne von PTC für Vatiquinon, einschließlich des erwarteten Zeitpunkts klinischer Studien und Studien, Verfügbarkeit von Daten, regulatorischen Einreichungen und Antworten und anderen Angelegenheiten; Die Strategie von PTC, zukünftige Operationen, zukünftige finanzielle Position, zukünftige Einnahmen, prognostizierte Kosten; und die Ziele des Managements. Andere zukunftsgerichtete Aussagen können durch die Wörter, "Anleitung", "Plan", "antizipieren", "glauben", "Schätzung", "erwarten", "beabsichtigen", "Mai," Ziel "," Potenzial "," Will "," "" "" "" "" "" "," Zu den zukunftsgerichteten Aussagen, die sich aus einer Vielzahl von Risiken und Unsicherheiten ergeben, einschließlich derjenigen, die sich auf das Ergebnis von Preis-, Deckungs- und Erstattungsverhandlungen mit Drittdienern für PTC-Produkte oder Produktkandidaten, die PTC kommerzialisiert oder in Zukunft möglicherweise kommerzialisieren können, im Zusammenhang mit Drittanbietern entspricht. Erwartungen in Bezug auf Vatiquinon, einschließlich klinischer Studien, regulatorischer Einreichungen, Vermarktung, der potenziellen Leistung von Meilensteinen für regulatorische und Umsatz und Kontingentzahlungen, zu denen PTC verpflichtet sein kann; bedeutende Geschäftseffekte, einschließlich der Auswirkungen von Industrie, Markt, wirtschaftlichen, politischen oder regulatorischen Bedingungen; Änderungen der Steuer und anderer Gesetze, Vorschriften, Zinssätze und Richtlinien; die berechtigte Patientenbasis und das kommerzielle Potenzial von PTC -Produkten und Produktkandidaten; Der wissenschaftliche Ansatz von PTC und der allgemeine Entwicklungsfortschritt; und die Faktoren, die im Abschnitt "Risikofaktoren" des jüngsten vierteljährlichen Berichts von PTC über Formular 10-Q und Jahresbericht auf Formular 10-K sowie alle Aktualisierungen dieser von Zeit zu Zeit eingereichten Risikofaktoren in den anderen Einreichungen von PTC bei der SEC erörtert wurden. Sie werden aufgefordert, alle diese Faktoren sorgfältig zu berücksichtigen.

Wie bei jeder in der Entwicklung in der Entwicklung stehenden pharmazeutischen Auseinandersetzung besteht erhebliche Risiken bei der Entwicklung, der regulatorischen Zulassung und Vermarktung neuer Produkte. Es gibt keine Garantie dafür, dass ein Produkt in einem Gebiet eine regulatorische Genehmigung erhalten oder aufrechterhalten wird oder sich als wirtschaftlich erfolgreich erweisen wird, einschließlich Vatiquinon. Andere Umstände, die nach dem Datum dieser Pressemitteilung auftreten, sofern dies gesetzlich vorgeschrieben ist.

Referenzen:

  • Hinman A, et al. PLOS eins. 2018; 13: e0201369.
  • PTC -Therapeutika. EPI-743 Präklinischer Datendeck.
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  • Campuzano V, Montermini L, Lutz Y, et al. Hum Mol Genet 1997; 11 (6): 1771–1780.
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    • Quelle PTC Therapeutics, Inc.

    Gesendet : 2025-08-20 06:00

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