Η PTC Therapeutics λαμβάνει πλήρη επιστολή απόκρισης για Vatiquinone NDA

Ακολουθήστε το Drugslib

θεραπεία για: friedreich ataxia

ptc Therapeutics λαμβάνει πλήρη επιστολή ανταπόκρισης για Vatiquinone nda

Η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) έχει εκδώσει μια πλήρη επιστολή απόκρισης (CRL) που σχετίζεται με τη νέα αίτηση φαρμάκων (NDA) για τη Vatiquinone για τη θεραπεία των παιδιών και των ενηλίκων που ζουν με την αταξία του Friedreich.

"Είμαστε βέβαια απογοητευμένοι από την απόφαση της FDA να μην εγκρίνει τη Vatiquinone", δήλωσε ο Matthew B. Klein, M.D., Διευθύνων Σύμβουλος της PTC Therapeutics. "Πιστεύουμε ότι τα δεδομένα που συλλέχθηκαν μέχρι σήμερα αποδεικνύουν ότι η Vatiquinone θα μπορούσε να προσφέρει μια ασφαλή και αποτελεσματική θεραπεία τόσο για τα παιδιά όσο και για τους ενήλικες που ζουν με την αταξία του Friedreich. είναι απαραίτητη για την υποστήριξη της υποβολής της NDA.

Σχετικά με την βτακινόνη Η βαγινόνη είναι ένα μικρό μόριο, επιλεκτικός αναστολέας της 15-λιποξυγενάσης (15-LO), ένα ένζυμο που είναι βασικός ρυθμιστής των ενεργειακών και οξειδωτικών οδών στρες που διαταράσσονται στην αταξία του Friedreich. Η αναστολή του 15-LO βοηθά στην ανακούφιση των συνεπειών της μιτοχονδριακής δυσλειτουργίας και του οξειδωτικού στρες, τελικά μειώνοντας τη φλεγμονή και το οξειδωτικό στρες και την προαγωγή των νευρωνικών επιβίωσης.

Σχετικά με την αταξία του Friedreich η αταξία του Friedreich (FA) είναι μια σπάνια, σωματικά εξασθενητική, ασυνήθιστη ζωή, η νευρομυϊκή διαταραχή που επηρεάζει κυρίως το κεντρικό νευρικό σύστημα και την καρδιά. οδηγεί σε μειωμένη παραγωγή φραταξίνης, μιτοχονδριακή πρωτεΐνη που είναι σημαντική για τον κυτταρικό μεταβολισμό και την παραγωγή ενέργειας.4,5 μειωμένα επίπεδα φραταξίνης σχετίζονται με τη συσσώρευση του μιτοχονδριακού σιδήρου και το αυξημένο οξειδωτικό στρες, το οποίο μπορεί να οδηγήσει σε κυτταρικό θάνατο μέσω της σιδηροπίας.6,7,8

Τα συμπτώματα περιλαμβάνουν προοδευτική απώλεια συντονισμού και μυϊκής δύναμης που οδηγεί σε κακή ισορροπία και συντονισμό, δυσκολία στην ομιλία, κατάποση και αναπνοή, καμπυλότητα της σπονδυλικής στήλης, σοβαρές καρδιακές παθήσεις, διαβήτη και εξασθένιση της ακοής και της όρασης. Η αταξία του Friedreich συνήθως διαγιγνώσκεται στην παιδική ηλικία ή την εφηβεία.5,11 Περίπου 25.000 άνθρωποι έχουν την αταξία της Friedreich παγκοσμίως. Η PTC προωθεί έναν ισχυρό και διαφοροποιημένο αγωγό μετασχηματιστικών φαρμάκων στο πλαίσιο της αποστολής του να παρέχει πρόσβαση στις καλύτερες θεραπείες για ασθενείς με ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες. Η στρατηγική της εταιρείας είναι να αξιοποιήσει την επιστημονική της τεχνογνωσία και την παγκόσμια εμπορική υποδομή για τη βελτιστοποίηση της αξίας για τους ασθενείς και άλλους ενδιαφερόμενους. Για να μάθετε περισσότερα σχετικά με το PTC, επισκεφτείτε τη διεύθυνση www.ptcbio.com και ακολουθήστε το Facebook, το X και το LinkedIn.

Δήλωση μελλοντικής εκπλήρωσης: Αυτό το δελτίο τύπου περιέχει δηλώσεις προς τα εμπρός κατά την έννοια του νόμου για τη μεταρρύθμιση των ιδιωτικών κινητών αξιών του 1995. Τα σχέδια της PTC για περαιτέρω αλληλεπιδράσεις με το FDA. Τα σχέδια της PTC για Vatiquinone, συμπεριλαμβανομένης της αναμενόμενης χρονισμού των κλινικών δοκιμών και των μελετών, της διαθεσιμότητας δεδομένων, των ρυθμιστικών υποβολών και των απαντήσεων και άλλων θεμάτων. Η στρατηγική της PTC, οι μελλοντικές επιχειρήσεις, η μελλοντική οικονομική θέση, τα μελλοντικά έσοδα, τα προβλεπόμενα έξοδα. και τους στόχους της διοίκησης. Άλλες δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης μπορούν να προσδιοριστούν με τις λέξεις, "καθοδήγηση", "σχέδιο", "πρόβλεψη", "πιστεύουν", "εκτίμηση", "αναμένουν", "να προτίθενται", "μπορεί να διαφοροποιήσει". Οι δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης που κάνει ως αποτέλεσμα ποικίλων κινδύνων και αβεβαιοτήτων, συμπεριλαμβανομένων εκείνων που σχετίζονται με: το αποτέλεσμα της τιμολόγησης, της κάλυψης και της επιστροφής χρημάτων με τους πληρωτές τρίτων για τα προϊόντα της PTC ή τους υποψηφίους προϊόντων που η PTC εμπορεύεται ή μπορεί να εμπορευματοποιεί στο μέλλον. Οι προσδοκίες όσον αφορά τη βτακινόνη, συμπεριλαμβανομένων τυχόν κλινικών δοκιμών, ρυθμιστικών υποβολών, εμπορευματοποίησης, δυνητικού επιτεύγματος των ορόσημων ρυθμιστικών και πωλήσεων και των ενδεχόμενων πληρωμών που μπορεί να υποχρεωθεί η PTC. σημαντικές επιχειρηματικές επιπτώσεις, συμπεριλαμβανομένων των επιπτώσεων της βιομηχανίας, της αγοράς, των οικονομικών, πολιτικών ή ρυθμιστικών συνθηκών · αλλαγές στον φόρο και άλλους νόμους, κανονισμούς, επιτόκια και πολιτικές · η επιλέξιμη βάση ασθενών και το εμπορικό δυναμικό των προϊόντων και των υποψηφίων προϊόντων της PTC. Η επιστημονική προσέγγιση της PTC και η γενική εξέλιξη της ανάπτυξης. και τους παράγοντες που αναφέρθηκαν στην ενότητα "Παράγοντες κινδύνου" της πιο πρόσφατης τριμηνιαίας έκθεσης της PTC σχετικά με το Έντυπο 10-Q και την ετήσια έκθεση σχετικά με το Έντυπο 10-K, καθώς και τυχόν ενημερώσεις για αυτούς τους παράγοντες κινδύνου που κατατέθηκαν κατά καιρούς στις άλλες καταθέσεις της PTC με την SEC. Σας παροτρύνετε να εξετάσετε προσεκτικά όλους αυτούς τους παράγοντες.

Όπως και με κάθε φαρμακευτικό προϊόν υπό εξέλιξη, υπάρχουν σημαντικοί κίνδυνοι για την ανάπτυξη, την έγκριση κανονιστικών ρυθμίσεων και την εμπορευματοποίηση νέων προϊόντων. Δεν υπάρχουν εγγυήσεις ότι οποιοδήποτε προϊόν θα λάβει ή θα διατηρήσει την έγκριση κανονισμών σε οποιαδήποτε επικράτεια ή θα αποδειχθεί ότι είναι εμπορικά επιτυχής, συμπεριλαμβανομένης της Vatiquinone. Προβολές ή άλλες περιστάσεις που συμβαίνουν μετά την ημερομηνία αυτού του δελτίου τύπου, εκτός από τις οποίες απαιτείται από το νόμο.

Αναφορές:

  • Hinman Α, et al. PLOS ONE. 2018 · 13: E0201369.
  • PTC Therapeutics. EPI-743 Προ-κλινικό κατάστρωμα δεδομένων
  • Shrader WD, et αϊ. Bioorg Med Chem Lett. 2011, 21: 3693-3698. Arch Neurol2002, 59 (5): 743-747. Hum Mol Genet 1997, 11 (6): 1771-1780. Hum mol genet. 1997 · 6: 1771-1780. 2017, 124: 19-30.
  • Pandolfo Μ, Hausmann L. J Neurochem. 2013, 126: 142-146. J Med Genet 2000, 37 (1): 1-8.

    Δημοσιεύτηκε : 2025-08-20 06:00

    Διαβάστε περισσότερα

    Αποποίηση ευθυνών

    Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

    Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

    Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά