PTC Therapeutics recibe una carta de respuesta completa para Vatiquinone NDA

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El tratamiento para: la ataxia de Friedreich

PTC Therapeutics recibe una carta de respuesta completa para Vatiquinone NDA

Warren, N.J., 19 de agosto, 2025/PRNewswire/-PTC Therapeutics, Inc. (N. naSDAQ: PTCT). y la Administración de Medicamentos (FDA) ha emitido una carta de respuesta completa (CRL) relacionada con la nueva solicitud de drogas (NDA) para la vatiquinona para el tratamiento de niños y adultos que viven con la ataxia de Friedreich.

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"Por supuesto, estamos decepcionados por la decisión de la FDA de no aprobar la vatiquinona", dijo Matthew B. Klein, M.D., director ejecutivo de PTC Therapeutics. "Creemos que los datos recopilados hasta la fecha demuestran que la vatiquinona podría proporcionar una terapia segura y efectiva para niños y adultos que viven con la ataxia de Friedreich. Planeamos reunirnos con la FDA para discutir posibles pasos para abordar los problemas planteados en el CRL". se necesitaría para admitir NDA Reubmission.

sobre la vatiquinona vatiquinona es un inhibidor selectivo de una molécula pequeña de 15-lipoxigenasa (15-LO), una enzima que es un regulador clave de las vías de estrés energético y oxidativo que se interrumpen en la ataxia friedreich. La inhibición de 15-LO ayuda a aliviar las consecuencias de la disfunción mitocondrial y el estrés oxidativo, disminuyendo en última instancia la inflamación y el estrés oxidativo y la promoción de la supervivencia neuronal.

sobre la ataxia de Friedreich la ataxia (FA) de Friedreich es un trastorno neuromuscular raro, debilitante físicamente, reducido de la vida que afecta principalmente el sistema nervioso central y el corazón. Para reducir la producción de frataxina, una proteína mitocondrial que es importante para el metabolismo celular y la producción de energía. 4,5 Los niveles de frataxina disminuidos están asociados con la acumulación de hierro mitocondrial y el aumento del estrés oxidativo, lo que puede conducir a la muerte celular a través de la ferroptosis.6,7,8

Los síntomas incluyen pérdida progresiva de coordinación y fuerza muscular que conducen a un mal equilibrio y coordinación, dificultad para hablar, tragar y respiración, curvatura de la columna vertebral, afecciones cardíacas graves, diabetes y discapacidad auditiva y visión. La ataxia de Friedreich generalmente se diagnostica en la infancia o la adolescencia. PTC está avanzando una tubería robusta y diversificada de medicamentos transformadores como parte de su misión de proporcionar acceso a los mejores tratamientos en su clase para pacientes con necesidades médicas no satisfechas. La estrategia de la compañía es aprovechar su experiencia científica e infraestructura comercial global para optimizar el valor para los pacientes y otras partes interesadas. Para obtener más información sobre PTC, visite www.ptcbio.com y siga en Facebook, X y LinkedIn.

Declaración de visión de futuro: Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas en el sentido de la Ley de Reforma de Litigios de Valores Privados de 1995. Todas las declaraciones contenidas en este comunicado de prensa, aparte de las declaraciones de hechos históricos, son declaraciones con visión de futuro, incluidas declaraciones con respecto a las expectativas futuras, planes y perspectivas de PTC; Planes de PTC para nuevas interacciones con la FDA; Los planes de PTC para vatiquinona, incluso con respecto al momento esperado de ensayos y estudios clínicos, disponibilidad de datos, presentaciones y respuestas regulatorias y otros asuntos; Estrategia de PTC, operaciones futuras, posición financiera futura, ingresos futuros, costos proyectados; y los objetivos de la gestión. Otras declaraciones prospectivas pueden ser identificadas por las palabras, "orientación", "plan", "anticipar", "creer", "estimar", "esperar", "intención", "puede", "objetivo", "potencial", "voluntad", "podría", "podría," debería, "continuar" y expresiones similares. Declaraciones prospectivas que hace como resultado de una variedad de riesgos e incertidumbres, incluidas las relacionadas con: el resultado de la fijación de precios, la cobertura y las negociaciones de reembolso con los pagadores de terceros por los productos o candidatos de productos de PTC que PTC comercializa o puede comercializar en el futuro; Expectativas con respecto a la vatiquinona, incluidos los ensayos clínicos, las presentaciones regulatorias, la comercialización, el logro potencial de los hitos regulatorios y de ventas y los pagos contingentes que PTC puede estar obligado a realizar; efectos comerciales significativos, incluidos los efectos de las condiciones de la industria, el mercado, económico, político o regulatorio; cambios en los impuestos y otras leyes, regulaciones, tasas y políticas; la base de pacientes elegibles y el potencial comercial de los productos y candidatos de productos de PTC; El enfoque científico de PTC y el progreso del desarrollo general; Y los factores discutidos en la sección "Factores de riesgo" del informe trimestral más reciente de PTC sobre el Formulario 10-Q y el informe anual en el Formulario 10-K, así como cualquier actualización de estos factores de riesgo presentados de vez en cuando en las otras presentaciones de PTC con la SEC. Se le insta a considerar cuidadosamente todos esos factores.

Al igual que con cualquier farmacéutico en desarrollo, existen riesgos significativos en el desarrollo, la aprobación regulatoria y la comercialización de nuevos productos. There are no guarantees that any product will receive or maintain regulatory approval in any territory, or prove to be commercially successful, including vatiquinone.

The forward-looking statements contained herein represent PTC's views only as of the date of this press release and PTC does not undertake or plan to update or revise any such forward-looking statements to reflect actual results or changes in plans, prospects, assumptions, estimates or projections, u otras circunstancias que ocurren después de la fecha de este comunicado de prensa, excepto lo requerido por la ley.

Referencias:

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    • Fuente PTC Therapeutics, Inc.

    Al corriente : 2025-08-20 06:00

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