PTC Therapeutics reçoit une lettre de réponse complète pour la vatiquinone NDA

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Traitement pour: L'ataxie de Friedreich

PTC Therapeutics reçoit une lettre d'intervention complète pour la vatiquinone NDA

Warren, N.J., Agg. 19, 2025 / PRNEWSWIRE / - PTC Theraputics, Inc. (Nasdaq: PTCT) Annonce que The US La Food and Drug Administration (FDA) a publié une lettre de réponse complète (CRL) liée à la nouvelle demande de médicament (NDA) pour la vatiquinone pour le traitement des enfants et des adultes vivant avec l'ataxie de Friedreich.

"Nous sommes bien sûr déçus par la décision de la FDA de ne pas approuver la vatiquinone", a déclaré Matthew B. Klein, M.D., directeur général de PTC Therapeutics. "We believe the data collected to date demonstrate that vatiquinone could provide a safe and effective therapy for both children and adults living with Friedreich's ataxia. We plan to meet with the FDA to discuss potential steps to address the issues raised in the CRL."

The FDA stated in the CRL that substantial evidence of efficacy was not demonstrated for vatiquinone and that an additional adequate and well-controlled study would être nécessaire pour prendre en charge la soumission NDA.

À propos de la vatiquinone La vatiquinone est un inhibiteur sélectif de petite molécule, premier en classe de la 15-lipoxygénase (15-LO), une enzyme qui est un régulateur clé des voies de stress énergétiques et oxydatives qui sont perturbées dans l'ataxia de Friedrech. L'inhibition de 15-LO aide à atténuer les conséquences du dysfonctionnement mitochondrial et du stress oxydatif, en fin de compte de l'inflammation et du stress oxydatif et favorisant la survie neuronale.

About Friedreich's AtaxiaFriedreich's ataxia (FA) is a rare, physically debilitating, life-shortening, neuromuscular disorder that mainly affects the central nervous system and the heart.4 It is the most common hereditary ataxia (abnormal, uncoordinated movements) and is usually caused by a single genetic defect in the frataxin (FXN) gene that leads À une production réduite de frataxine, une protéine mitochondriale qui est importante pour le métabolisme cellulaire et la production d'énergie.4,5 Les niveaux de frataxine diminués sont associés à une accumulation de fer mitochondrial et à une augmentation du stress oxydatif, ce qui peut entraîner la mort cellulaire par ferroptose.6,7,8

Les symptômes incluent une perte progressive de coordination et de force musculaire conduisant à un mauvais équilibre et à la coordination, à la difficulté de parler, à la déglutition et à la respiration, à la courbure de la colonne vertébrale, aux affections cardiaques graves, au diabète et à l'audition et à la déficience de la vision.9,10 La gravité des symptômes et la vitesse de la progression varient entre les personnes et certains symptômes peuvent ne pas être évidents. L'ataxie de Friedreich est généralement diagnostiquée dans l'enfance ou l'adolescence. PTC fait progresser un pipeline robuste et diversifié de médicaments transformateurs dans le cadre de sa mission pour donner accès aux meilleurs traitements en classe pour les patients ayant des besoins médicaux non satisfaits. La stratégie de l'entreprise est de tirer parti de son expertise scientifique et de son infrastructure commerciale mondiale pour optimiser la valeur des patients et d'autres parties prenantes. Pour en savoir plus sur PTC, veuillez visiter www.ptcbio.com et suivre sur Facebook, X et LinkedIn.

Déclaration prospective: Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives au sens de la loi de 1995 sur le litige privé de 1995. Toutes les déclarations contenues dans le présent communiqué de presse, autres que les déclarations de fait historiques, sont des déclarations prospectives, y compris des déclarations concernant les attentes futures, les plans et les perspectives de PTC; Les plans de PTC pour d'autres interactions avec la FDA; Les plans de PTC pour la vatiquinone, y compris en ce qui concerne le calendrier attendu des essais et études cliniques, de la disponibilité des données, des soumissions et des réponses réglementaires et d'autres questions; La stratégie de PTC, les opérations futures, la situation financière future, les revenus futurs, les coûts prévus; et les objectifs de la gestion. D'autres déclarations prospectives peuvent être identifiées par les mots, "orientation", "plan" "" anticipé "," croire "," estimation "" Des déclarations prospectives, il fait à la suite d'une variété de risques et d'incertitudes, y compris ceux liés à: l'issue des tarifs, de la couverture et des négociations de remboursement avec des payeurs tiers pour les produits ou les candidats de produits de PTC qui commercialisent ou peuvent commercialiser à l'avenir; attentes en ce qui concerne la vatiquinone, y compris les essais cliniques, les soumissions réglementaires, la commercialisation, la réalisation potentielle des étapes réglementaires et des ventes et les paiements contingents que PTC pourrait être obligé de faire; Effets commerciaux importants, y compris les effets des conditions de l'industrie, du marché, économiques, politiques ou réglementaires; changements de taxe et autres lois, réglementations, taux et politiques; la base de patients éligible et le potentiel commercial des produits et des produits candidats de PTC; L'approche scientifique de PTC et les progrès du développement général; et les facteurs discutés dans la section "Facteurs de risque" du dernier rapport trimestriel du PTC sur le formulaire 10-Q et le rapport annuel sur le formulaire 10-K, ainsi que toute mise à jour de ces facteurs de risque déposés de temps à autre dans les autres dépôts de PTC auprès de la SEC. Vous êtes invité à considérer soigneusement tous ces facteurs.

Comme pour tout pharmaceutique en cours de développement, il existe des risques importants dans le développement, l'approbation réglementaire et la commercialisation de nouveaux produits. Il n'y a aucune garantie qu'un produit recevra ou maintiendra l'approbation réglementaire sur un territoire, ou s'avérera dans le commerce commercial, y compris la vatiquinone.

Les déclarations prospectives contenues ici ne représentent que les opinions de PTC uniquement à la date de ce communiqué de presse et le PTC ne transporte pas ou prévoit de mettre à jour ou de réviser les états à portée Projections, ou autres circonstances se produisant après la date du présent communiqué de presse, sauf si la loi requise.

Références:

  • Hinman A, et al. Plos un. 2018; 13: E0201369.
  • PTC Therapeutics. EPI-743 Précure de données précliniques.
  • Shrader WD, et al. Bioorg Med Chem Lett. 2011; 21: 3693–3698.
  • Lynch DR, Farmer JM, Balcer LJ, et al. Arch Neurol2002; 59 (5): 743–747.
  • Campuzano V, Montermini L, Lutz Y, et al. Hum Mol Genet 1997; 11 (6): 1771–1780.
  • Campuzano V, et al. Hum Mol Genet. 1997; 6: 1771–1780.
  • Cook A, Giunti P. Br Med Bull. 2017; 124: 19-30.
  • Pandolfo M, Hausmann L. J Neurochem. 2013; 126: 142–146.
  • Bürk K. Cerebellum Aaxias 2017; 4: 4.
  • Cook A, Giunti P. Br Med Bull 2017; 124 (1): 19–30.
  • Delatycki MB, Williamson R, Forrest Sm. J Med Genet 2000; 37 (1): 1–8.

    • Source PTC Therapeutics, inc.

    Publié : 2025-08-20 06:00

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