PTC Therapeutics Menerima Surat Respons Lengkap untuk Vatiquinone NDA

Ikuti Drugslib di

pengobatan untuk: ataksia Friedreich

PTC Therapeutics menerima surat tanggapan lengkap untuk Vatiquinone NDA

Warren, N.J. 19, 2025/PRNEWSWIRE/-PTC, N.J., NAS, 2025/PRNEWSWIRE/-PTC, N.J. Administrasi Makanan dan Obat (FDA) telah mengeluarkan surat respons lengkap (CRL) yang terkait dengan aplikasi obat baru (NDA) untuk vatiquinone untuk pengobatan anak -anak dan orang dewasa yang hidup dengan ataksia Friedreich.

"Kami tentu saja kecewa dengan keputusan FDA untuk tidak menyetujui Vatiquinone," kata Matthew B. Klein, M.D., kepala eksekutif PTC Therapeutics. Kami percaya data yang dikumpulkan hingga saat ini menunjukkan bahwa vatiquinone dapat memberikan terapi yang aman dan efektif untuk anak-anak dan orang dewasa yang hidup dengan ataksia Friedreich. Kami berencana untuk bertemu dengan FDA untuk membahas langkah-langkah potensial untuk mengatasi masalah yang diangkat dalam CRL dan con-conroll yang akan ditunjukkan pada CRL yang tidak ada pada CRL yang tidak ada pada CRL yang tidak ada pada CRL yang tidak ada yang tidak ada. dibutuhkan untuk mendukung pengiriman ulang NDA.

tentang vatiquinone vatiquinone adalah molekul kecil, inhibitor selektif kelas satu dari 15-lipoxygenase (15-LO), enzim yang merupakan pengatur utama jalur stres energik dan oksidatif yang terganggu dalam ataksia Friedreich. Inhibition of 15-LO helps to alleviate the consequences of mitochondrial dysfunction and oxidative stress, ultimately decreasing inflammation and oxidative stress and promoting neuronal survival.1,2,3 Vatiquinone has been evaluated in a number of clinical studies, many focused on pediatric patients, and has demonstrated an impact on mortality risk, and a number of neurological and neuromuscular disease symptoms.

Tentang ataksia Friedreich ataksia Friedreich (FA) adalah langka, secara fisik melemahkan, mematikan kehidupan, gangguan neuromuskuler yang terutama mempengaruhi sistem saraf pusat dan genad yang disebabkan oleh genetika yang paling umum) yang disebabkan oleh genetika (abnormal, tidak terkoordinasi). mengarah pada penurunan produksi frataxin, protein mitokondria yang penting untuk metabolisme seluler dan produksi energi.4,5 Penurunan kadar fataxin dikaitkan dengan akumulasi zat besi mitokondria dan peningkatan stres oksidatif, yang dapat menyebabkan kematian sel melalui ferroptosis.6,7,8

Gejala meliputi hilangnya koordinasi dan kekuatan otot secara progresif yang mengarah pada keseimbangan dan koordinasi yang buruk, kesulitan berbicara, menelan, dan bernafas, kelengkungan tulang belakang, kondisi jantung yang serius, diabetes, dan gangguan pendengaran dan penglihatan.9.10 Tingkat keparahan gejala dan kecepatan perkembangan bervariasi antara orang dan beberapa gejala mungkin tidak diberhentikan sama sekali. Ataxia Friedreich biasanya didiagnosis pada masa kanak -kanak atau remaja.5,11 Sekitar 25.000 orang memiliki ataksia Friedreich secara global.

tentang PTC Therapeutics, Inc. PTC memajukan pipa yang kuat dan beragam obat transformatif sebagai bagian dari misinya untuk menyediakan akses ke perawatan terbaik di kelasnya untuk pasien dengan kebutuhan medis yang tidak terpenuhi. Strategi perusahaan adalah memanfaatkan keahlian ilmiah dan infrastruktur komersial global untuk mengoptimalkan nilai bagi pasien dan pemangku kepentingan lainnya. Untuk mempelajari lebih lanjut tentang PTC, silakan kunjungi www.ptcbio.com dan ikuti di Facebook, X, dan LinkedIn.

pernyataan berwawasan ke depan: siaran pers ini berisi pernyataan berwawasan ke depan dalam arti dari Undang-Undang Reformasi Litigasi Sekuritas Pribadi 1995. Semua pernyataan yang terkandung dalam siaran pers ini, selain dari pernyataan fakta bersejarah, adalah pernyataan yang berwawasan ke depan, termasuk pernyataan sehubungan dengan harapan masa depan, rencana dan prospek untuk PTC; Rencana PTC untuk interaksi lebih lanjut dengan FDA; Rencana PTC untuk vatiquinone termasuk sehubungan dengan waktu yang diharapkan dari uji dan studi klinis, ketersediaan data, pengajuan peraturan dan tanggapan dan hal -hal lainnya; Strategi PTC, operasi masa depan, posisi keuangan masa depan, pendapatan masa depan, biaya yang diproyeksikan; dan tujuan manajemen. Pernyataan berwawasan ke depan lainnya dapat diidentifikasi dengan kata-kata, "panduan", "rencana," "mengantisipasi," "percaya," "perkiraan," "harapkan," "bermaksud," "mungkin," "target," "potensial," "akan," akan, "akan ada yang bisa," hasilnya, "lanjutkan," dan konteks yang sama, "p>

yang akan diwarisi," hasilnya. " Pernyataan berwawasan ke depan yang dibuat sebagai hasil dari berbagai risiko dan ketidakpastian, termasuk yang terkait dengan: hasil dari penetapan harga, cakupan dan negosiasi penggantian dengan pembayar pihak ketiga untuk produk PTC atau kandidat produk yang dipomeralisasi atau dapat dikomersialkan oleh PTC di masa depan; Harapan sehubungan dengan vatiquinone, termasuk uji klinis apa pun, pengajuan peraturan, komersialisasi, potensi pencapaian tonggak peraturan dan penjualan dan pembayaran kontingen yang mungkin diwajibkan oleh PTC; dampak bisnis yang signifikan, termasuk efek industri, pasar, ekonomi, politik, politik atau regulasi; perubahan pajak dan undang -undang lainnya, peraturan, tarif dan kebijakan; basis pasien yang memenuhi syarat dan potensi komersial produk dan kandidat produk PTC; Pendekatan ilmiah PTC dan kemajuan pengembangan umum; Dan faktor-faktor yang dibahas di bagian "Faktor Risiko" dari laporan triwulanan terbaru PTC tentang Formulir 10-Q dan Laporan Tahunan pada Formulir 10-K, serta pembaruan faktor-faktor risiko yang diajukan dari waktu ke waktu dalam pengajuan PTC lainnya dengan SEC. Anda didesak untuk mempertimbangkan semua faktor tersebut dengan cermat.

Seperti halnya farmasi yang sedang dikembangkan, ada risiko yang signifikan dalam pengembangan, persetujuan peraturan dan komersialisasi produk baru. Tidak ada jaminan bahwa produk apa pun akan menerima atau mempertahankan persetujuan peraturan di wilayah mana pun, atau terbukti berhasil secara komersial, termasuk vatiquinone.

Pernyataan yang tampak ke depan yang terkandung di sini mewakili pandangan PTC hanya pada tanggal atau tanggapan yang tidak mencerminkan atau merencanakan rencana untuk memperbarui atau merencanakan rencana ke depan, atau merencanakan rencana untuk memperbarui atau merencanakan rencana ke depan, atau merencanakan rencana. proyeksi, atau keadaan lain yang terjadi setelah tanggal siaran pers ini kecuali sebagaimana diharuskan oleh hukum.

Referensi:

  • Hinman A, et al. PLoS satu. 2018; 13: E0201369.
  • PTC Therapeutics. EPI-743 Data Data Pra-Klinis.
  • Shrader WD, et al. Bioorg Med Chem Lett. 2011; 21: 3693-3698.
  • Lynch DR, Farmer JM, Balcer LJ, dkk. Arch Neurol2002; 59 (5): 743-747.
  • Campuzano V, Montermini L, Lutz Y, dkk. Hum Mol Genet 1997; 11 (6): 1771–1780.
  • Campuzano V, et al. Genet Hum Mol. 1997; 6: 1771–1780.
  • Cook A, Giunti P. Br Med Bull. 2017; 124: 19–30.
  • Pandolfo M, Hausmann L. J Neurochem. 2013; 126: 142–146.
  • Bürk K. Cerebellum Ataxias 2017; 4: 4.
  • Cook A, Giunti P. BR Med Bull 2017; 124 (1): 19–30.
  • Delatycki MB, Williamson R, Forrest. J Med Genet 2000; 37 (1): 1–8.

    • Sumber PTC Therapeutics, Inc.

    Diposting : 2025-08-20 06:00

    Baca selengkapnya

    Penafian

    Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

    Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

    Kata kunci populer