PTC Therapeutics riceve una lettera di risposta completa per Vatiquinone NDA

per: Atassia di Friedreich

PTC Therapeutics riceve una lettera di risposta completa per Vatiquinone NDA

Warren, N.J., 19 agosto. Food and Drug Administration (FDA) ha emesso una lettera di risposta completa (CRL) relativa alla nuova domanda di droga (NDA) per il Vatiquinone per il trattamento di bambini e adulti che vivono con l'atassia di Friedreich.

"Siamo ovviamente delusi dalla decisione della FDA di non approvare Vatiquinone", ha dichiarato Matthew B. Klein, M.D., amministratore delegato di PTC Therapeutics. "Riteniamo che i dati raccolti fino ad oggi dimostrino che Vatiquinone potrebbe fornire una terapia sicura ed efficace sia per i bambini che per gli adulti che vivono con l'atassia di Friedreich. Prevediamo di incontrare la FDA per discutere di potenziali passi per affrontare le questioni sollevate nell'adeguato e di un adeguato e che ben ci si è dimostrato in modo che sia un adeguato a vatiquino e che un adeguato e positivo è un adeguato a vatiquino e che ben cittadini e quell'adeguato e che un po 'di adeguato a un po' di cl essere necessario per supportare la reinvio di NDA.

Informazioni sul vatiquinone Il vatiquinone è una piccola molecola, il primo inibitore selettivo della classe di 15-lipoxigenasi (15-lo), un enzima che è un regolatore chiave delle vie di stress energetiche e ossidative che vengono interrotte nell'atassia di Frietreich. L'inibizione di 15-lo aiuta ad alleviare le conseguenze della disfunzione mitocondriale e dello stress ossidativo, riducendo alla fine l'infiammazione e lo stress ossidativo e promuovendo la sopravvivenza neuronale.1,2,3 Il vatiquinone è stato valutato in un numero di studi clinici, molti si sono concentrati su pazienti clinici e hanno dimostrato un impatto sul rischio di mortalità e un numero di neuromusco.

sull'atassia di Friedreich L'atassia di Friedreich (FA) è un disturbo neuromuscolare raro, fisicamente debilitante, che si toglie la vita che colpisce principalmente il sistema nervoso centrale e il cuore. Per una riduzione della produzione di fratassina, una proteina mitocondriale che è importante per il metabolismo cellulare e la produzione di energia.4,5 I livelli ridotti di fratassina sono associati all'accumulo di ferro mitocondriale e all'aumento dello stress ossidativo, che può portare alla morte cellulare attraverso la ferroptosi.6,7,8

I sintomi includono la perdita progressiva di coordinamento e la forza muscolare che portano a scarso equilibrio e coordinamento, difficoltà a parlare, deglutizione e respirazione, curvatura della colonna vertebrale, gravi condizioni cardiache, diabete e determinazione dell'udito e della visione.9,10 La gravità dei sintomi e la velocità della progressione varia tra le persone e alcuni sintomi non possono essere evidenti in tutto. L'atassia di Friedreich viene generalmente diagnosticata durante l'infanzia o l'adolescenza.5,11 Circa 25.000 persone hanno l'atassia di Friedreich a livello globale.

Informazioni su PTC Therapeutics, Inc. PTC è una società biofarmaceutica globale dedicata alla scoperta, allo sviluppo e alla commercializzazione di medicine cliniche differenziate per i bambini che vivono con gli adulti. PTC sta avanzando una pipeline robusta e diversificata di medicinali trasformativi nell'ambito della sua missione di fornire l'accesso ai trattamenti migliori per i pazienti con esigenze mediche insoddisfatte. La strategia dell'azienda è quella di sfruttare le sue competenze scientifiche e le infrastrutture commerciali globali per ottimizzare il valore per i pazienti e altre parti interessate. Per saperne di più su PTC, visitare www.ptcbio.com e seguire su Facebook, X e LinkedIn.

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Come per qualsiasi farmaceutico in fase di sviluppo, vi sono rischi significativi nello sviluppo, l'approvazione normativa e la commercializzazione di nuovi prodotti. Non vi sono garanzie che qualsiasi prodotto riceverà o manterrà l'approvazione normativa in qualsiasi territorio, o si rivelerà di avere successo commerciale, incluso Vatiquinone.

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Riferimenti:

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Source Ptc Therapeutics, Inc.

Pubblicato : 2025-08-20 06:00

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