PTC Therapeuticsは、Vatiquinone NDAの完全な応答レターを受け取ります

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治療：フリードライヒの運動失調

PTC治療法は、Vatiquinone NDAの完全な応答レターを受け取ります

Warren、N.J.、8月19日、2025年8月19日、2025/PRNewswireおよび薬物局（FDA）は、フリードライヒの運動失調症で生きている子供と成人の治療のために、バティキノンの新薬塗布（NDA）に関連する完全な応答レター（CRL）を発行しました。

「私たちはもちろん、バティキノンを承認しないというFDAの決定に失望しています」と、PTC Therapeuticsの最高経営責任者であるMatthew B. Klein、M.D。は述べています。 「これまでに収集されたデータは、バティキノンがフリードライヒの運動失調とともに生きている子供と成人の両方に安全で効果的な治療を提供できることを実証していると考えています。FDAと会って、CRLで提起された問題に対処するための潜在的なステップを議論する予定です。」 NDAの再提出をサポートするため。

vatiquinone vatiquinoneは、フリードリッチのアタキシアで破壊されているエネルギーおよび酸化ストレス経路の重要な調節因子である15-リポキシゲナーゼ（15-LO）の小分子、クラス初の選択的阻害剤です。 15-LOの阻害は、ミトコンドリアの機能障害と酸化ストレスの結果を緩和し、最終的に炎症と酸化ストレスを減らし、神経の生存を促進するのに役立ちます。症状。

フリードライヒの運動失調症についてフリードライヒの運動失調（FA）は、主に中枢神経系と心臓に影響を与えるまれで、身体的に衰弱する、生命の短縮障害です。 （FXN）細胞の代謝とエネルギー産生にとって重要なミトコンドリアタンパク質であるフラタキシンの産生の減少につながる遺伝子。4,5フラタキシンレベルの低下は、ミトコンドリア鉄の蓄積と酸化ストレスの増加に関連しています。

症状には、バランスと協調性が低下し、筋肉の強さと筋肉の強度の漸進的な喪失、脊索の困難、嚥下、呼吸、脊椎の湾曲、深刻な心臓条件、糖尿病、聴覚障害と視力障害が含まれます。フリードライヒの運動失調は通常、小児期または青年期に診断されます。5,11約25,000人がフリードライヒの運動失調を世界的に持っています。 PTCは、満たされていない医療ニーズを持つ患者にクラス最高の治療にアクセスできるという使命の一環として、変革薬の堅牢で多様なパイプラインを進めています。同社の戦略は、科学的専門知識とグローバルな商業インフラストラクチャを活用して、患者や他の利害関係者の価値を最適化することです。 PTCの詳細については、www.ptcbio.comにアクセスして、Facebook、X、LinkedInをフォローしてください。

将来の見通しの声明：このプレスリリースには、1995年の民間証券訴訟改革法の意味の範囲内で将来の見通しに関する記述が含まれています。このプレスリリースに含まれるすべての声明は、歴史的事実の声明以外に、将来の期待、PTCの計画に関する声明に関する声明を含む、先見の明のある記述です。 FDAとのさらなる相互作用に関するPTCの計画。臨床試験と研究の予想されるタイミング、データの利用可能性、規制の提出および回答、その他の問題に関するPTCのバティキノンの計画。 PTCの戦略、将来の運用、将来の財政状態、将来の収益、予測コスト。および管理の目的。他の将来の見通しに関する記述は、「ガイダンス」、「計画」、「予想」、「信じる」、「見積もり」、「予想」、「意図」、「意図」、「ターゲット」、「潜在」、「意志」、「意志」、「意志」、「意志」、「可能性」、「そうだ」、「「続行」、「継続」、および同様の表現からの類似の結果から、パフォーマンスを承認しました。 PTCの製品またはPTC候補者の第三者支払者との価格設定、補償、払い戻し交渉の結果を含む、さまざまなリスクと不確実性の結果として、PTCの第三者支払者との払い戻し交渉の結果として、将来の見通しに関する記述が行われます。臨床試験、規制の提出、商業化、規制および販売のマイルストーンの潜在的な達成、およびPTCが行う義務がある可能性のある条件付き支払いなど、バティキノンに関する期待。産業、市場、経済、政治、または規制条件の影響を含む重要なビジネス効果。税およびその他の法律、規制、税率、およびポリシーの変更。適格な患者ベースとPTCの製品および製品候補の商業的可能性。 PTCの科学的アプローチと一般的な開発の進歩。また、PTCのフォーム10-Qに関する最新の四半期報告書の「リスク要因」セクションで説明されている要因は、フォーム10-Kに関する年次報告書、およびPTCの他のSECに提出されたこれらのリスク要因の更新と同様に、これらのリスク要因の更新について説明しました。あなたはそのようなすべての要因を慎重に考慮するように促されます。

開発中の医薬品と同様に、開発、規制当局の承認、新製品の商業化には大きなリスクがあります。領土で規制当局の承認を受け取ったり維持したり、バティキノンを含む商業的に成功していることが証明されたりすることが証明されていることを証明する保証はありません。予測、または法律で義務付けられている場合を除き、このプレスリリースの日付以降に発生するその他の状況。

参考文献：

  • ヒンマンA、他PLOS 1。 2018; 13：E0201369。
  • PTC Therapeutics。 EPI-743臨床データデッキ。
  • Shrader WD、et al。 Bioorg Med Chem Lett。 2011; 21：3693–3698。
  • Lynch DR、Farmer JM、Balcer LJ、 Arch Neurol2002; 59（5）：743–747。
  • Campuzano V、Montermini L、Lutz Y、et al。 Hum Mol Genet 1997; 11（6）：1771–1780。
  • Campuzano V、et al。 Hum Mol Genet。 1997; 6：1771–1780。
  • Cook A、Giunti P. Br Med Bull。 2017; 124：19–30。
  • Pandolfo M、Hausmann L. J Neurochem。 2013; 126：142–146。 J Med Genet 2000; 37（1）：1–8。

    • ソースPTC Therapeutics、Inc。

    投稿しました : 2025-08-20 06:00

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