Therapeutics PTC nampa layang tanggepan lengkap kanggo Vatiquinone Nda
Perawatan kanggo:
"P> PLAs) ngumumake dina U.S. Administrasi Narkoba (FDA) wis ngetokake surat tanggapan lengkap (CRL) sing ana gandhengane karo aplikasi obat anyar (NDA) kanggo vatiquinone kanggo perawatan bocah lan wong diwasa karo ATAXIA Friedreich.
"Kita mesthi kuciwa dening keputusan FDA supaya ora nyetujoni Vatiquinone," ujare Matthew B. Klein, M.D.,, Kepala Petugas Eksekutif terapi PTC. "Kita yakin manawa data sing diklumpukake tanggal kasebut kanggo nampilake manawa Vatiquinone bisa menehi terapi sing aman kanggo ngrembug karo FDA sing diandharake ing CRL. perlu kanggo ndhukung reubsmission NDA.
babagan vatiquinone vatiquinone minangka molekul cilik, inhibitor selektif kelas (15-loxrisase sing dikatutake ing ataxia friidreich sing diganggu. Pencegahan 15-lo mbantu ngatasi akibat saka disfungsi mitokondrasi lan stres oksidatif, mula wis fokus marang risiko klinis, lan promosi pengaruh ing risiko pediatrik, lan sawetara neurologis lan gejala penyakit neuromuskular.
ATAXIA Friedreich (FROECTITING ATAXIA (FRIECHTERING ATAXIA (ATAWA SEPROESTIA sing ora normal) lan biasane disebabake cacat genetik ing Frataxin (FXN) sing ndadékaké kanggo produksi Frataxin, protein mitokondrani sing ana hubungane karo aksixin sing ana ing metabolisme mèlari .4,5 Gejala kalebu kakehan koordinasi lan kekuwatan otot sing nyebabake keseimbangan lan koordinasi sing kurang, angel, lan ambegan, curvature gejala lan kacepetan sing serius, bisa uga ana gejala. ATAXIA Friedreich biasane didiagnosis nalika bocah cilik utawa remaja.5,11 udakara 25.000 wong duwe obat-obatan, Pembangunan lan komersial> Kelainan Langka. PTC ngurus pipo sing kuat lan macem-macem obat transformatif minangka bagean saka misi kasebut kanggo nyedhiyakake akses menyang perawatan paling apik kanggo pasien kanthi kabutuhan medis sing ora dikepengini. Strategi perusahaan yaiku kanggo nggunakake keahlian ilmiah lan infrastruktur komersial global kanggo ngoptimalake nilai pasien lan precakar liyane. Kanggo Sinau luwih lengkap babagan PTC, bukak ing www.ptcbio.com lan tindakake ing Facebook, X, lan Linkin. Pernyataan sing looking-looking: release pers iki ngemot release periya pengurus, kalebu pernyataan babagan pernyataan persimu, kalebu pernyataan babagan pangarepan, rencana lan prospek kanggo PTC; Rencana PTC kanggo interaksi luwih interaksi karo FDA; Rencana PTC kanggo Vatiquinone kalebu babagan wektu uji coba, studi klinis, kasedhiyan data, kiriman regulasi lan tanggapan liyane; Strategi PTC, operasi mbesuk, posisi finansial ing mangsa ngarep, bathi, biaya sing digambarake; lan tujuan manajemen. Pernyataan sing maju maju liyane bisa dingerteni kanthi tembung, "Pitunjuk", "" ngarepake, "" bakal, "" bakal, "" bakal, "" "," bakal, "" bakal, "", "bakal," "," "kudu," "," bakal, "" bakal, "" "kudu," "" Pernyataan sing maju supaya minangka asil saka macem-macem risiko lan ketidakplestasi, kalebu sing ana gandhengane: rembugan pihak katelu kanthi produk pihak katelu kanggo produk pihak katelu kanggo produktif PTC utawa bisa komersial ing mangsa ngarep; Pangarepan babagan vatiquinone, kalebu uji coba klinis, kiriman regulasi, komersial, potensial potensial tonggerator lan pembayaran penjualan sing bisa ditindakake dening PTC. Efek Bisnis sing signifikan, kalebu efek industri, pasar, ekonomi, politik utawa pangaturan; Owah-owahan pajak lan hukum, peraturan, tarif lan kabijakan; Dasar pasien lan potensial komersial produk lan calon produk PTC; Pendekatan ilmiah PTC lan kemajuan pangembangan umum; Lan faktor sing dibahas ing bagean "Faktor Risiko" saka laporan Quarterly PTC sing paling anyar babagan laporan 10-Q lan taunan ing Formulir Résiko 10-K, uga nganyari babagan faktor risiko sing diajukake SEC. Sampeyan njaluk supaya bisa nimbang kabeh faktor kasebut. Kaya karo farmase farmaseutikal ing pembangunan, ana risiko sing signifikan ing pangembangan, persetujuan reguler lan komerialisasi produk anyar. Ora ana jaminan sing bakal nampa produk utawa njaga persetujuan pangaturan ing wilayah apa wae, kalebu pratagement penet, kalebu prestasi sing diterusake kanthi cepet ing rencana, kalebu prentah-apa pers sing diterusake kanthi rencana, kalebu prospek, asumsi, prakiraan utawa Unjuran, utawa kahanan liyane sing kedadeyan sawise tanggal siaran pers kajaba kaya sing dibutuhake dening hukum. referensi: Source PTC Therapiutics, Inc. / P>
Dikirim : 2025-08-20 06:00 Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi. Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.Waca liyane
Disclaimer
Kata kunci populer