PTC 치료제는 바티 퀴논 NDA에 대한 완전한 응답 편지를받습니다

Drugslib을 팔로우하세요

치료 : Friedreich의 운동 실조증

PTC 치료제는 Vatiquinone NDA

Warren, N.J., Aug. 19, 2025/Prnewswire/-PTC Therapeutics, INC. 미국 식품의 약국 (FDA)은 Friedreich의 ANAXIA와 함께 살고있는 어린이 및 성인의 치료를위한 바티 퀴논에 대한 신약 약물 응용 프로그램 (NDA)과 관련된 완전한 응답 편지 (CRL)를 발표했습니다.

PTC Therapeutics의 최고 경영자 인 Matthew B. Klein은“우리는 물론 FDA의 바티 퀴논을 승인하지 않기로 한 결정에 실망했다. "우리는 현재까지 수집 된 데이터는 바티 퀴 니논이 Friedreich의 운동 실조증을 앓고있는 어린이와 성인 모두에게 안전하고 효과적인 치료법을 제공 할 수 있음을 보여줍니다. 우리는 FDA와 만나 CRL에서 제기 된 문제를 해결하기위한 잠재적 인 단계를 논의 할 계획입니다." NDA 재조정을 지원하기 위해 필요합니다.

바티 퀴논에 대한

바티 퀴 니논은 프라이드 히의 운동 실조증에서 파괴되는 에너지 및 산화 스트레스 경로의 핵심 조절 인자 인 15- 리폭 시게나 제 (15-LO)의 1 급 선택적 억제제 인 소분자이다. 15-LO의 억제는 미토콘드리아 기능 장애 및 산화 스트레스의 결과를 완화시키는 데 도움이되며 궁극적으로 염증 및 산화 스트레스를 감소시키고 신경 생존을 촉진합니다. 증상.

Friedreich의 운동 실조증 Friedreich의 운동 실조증 (FA)은 중추 신경계와 심장에 주로 영향을 미치는 희귀하고 육체적으로 쇠약 해지는 신경근 장애입니다. (FXN) 세포 대사 및 에너지 생산에 중요한 미토콘드리아 단백질 인 Frataxin의 생성을 유도하는 유전자.

증상에는 균형이 열악하고 균형과 조정이 열악하고 말하기, 삼키기, 호흡 곤란, 척추 곡률, 심각한 심장 상태, 당뇨병 및 시력 장애로 이어지는 점진적인 조정 손실 및 근력 강도가 포함됩니다. 9,10 증상의 심각성과 진보의 속도는 사람과 일부 증상이 분명하지 않을 수 있습니다. Friedreich의 운동 실조증은 일반적으로 어린 시절 또는 청소년기에 진단됩니다 .5,11 약 25,000 명이 전 세계적으로 Friedreich의 운동 실조증을 앓고 있습니다.

PTC Therapeutics, Inc. PTC는 의학적 요구가 충족되지 않은 환자를위한 동급 최고의 치료에 접근 할 수있는 임무의 일부로 강력하고 다양한 변형 의약품 파이프 라인을 발전시키고 있습니다. 이 회사의 전략은 과학적 전문 지식과 글로벌 상업 인프라를 활용하여 환자 및 기타 이해 관계자의 가치를 최적화하는 것입니다. PTC에 대한 자세한 내용은 www.ptcbio.com을 방문하여 Facebook, X 및 LinkedIn을 팔로우하십시오.

미래 예측 진술 : 이 보도 자료는 1995 년 사립 증권 소송 개혁법의 의미 내에서 미래 예측 진술을 포함합니다.이 보도 자료에 포함 된 모든 진술은 역사적 사실에 대한 진술을 제외하고 미래의 기대, 계획 및 PTC에 대한 진술을 포함하여 미래 예측 진술입니다. FDA와의 추가 상호 작용에 대한 PTC의 계획; 임상 시험 및 연구의 예상시기, 데이터 가용성, 규제 제출 및 응답 및 기타 문제에 대한 PTC의 바티키 논 계획; PTC의 전략, 미래 운영, 미래의 재무 상태, 미래 수입, 예상 비용; 그리고 관리의 목표. 다른 미래 예측 진술은 "지도", "계획", "예상", "예상", "믿음", "예상", "예상", "예상", "의도", "의도", "대상", "잠재력", "잠재력", "의지", "의지", "윌," "계속",

성과, 그 결과, 성능이 다르게 또는 상식 할 수 있습니다. PTC의 상용화되거나 상업화 될 수있는 PTC의 제품 또는 제품 후보에 대한 가격, 보험 적용 및 상환 협상의 결과, 적용 범위 및 상환 협상의 결과를 포함하여 다양한 위험과 불확실성의 결과로 미래 예측 진술; 임상 시험, 규제 제출, 상용화, 규제 및 판매 이정표의 잠재적 성취 및 PTC가 의무화 할 수있는 우발적 지불을 포함한 바티 퀴논에 대한 기대; 산업, 시장, 경제, 정치 또는 규제 조건의 영향을 포함한 중요한 비즈니스 효과; 세금 및 기타 법률, 규정, 요금 및 정책의 변경; PTC 제품 및 제품 후보자의 적격 환자 기반 및 상업적 잠재력; PTC의 과학적 접근 및 일반적인 개발 진행; 양식 10-Q에 대한 PTC의 가장 최근 분기 별 보고서의 "위험 요소"섹션에서 논의 된 요소는 양식 10-K에 대한 Form 10-Q 및 연례 보고서와 PTC의 SEC에 제출 된 이러한 위험 요소에 대한 업데이트. 당신은 그러한 모든 요소를 신중하게 고려해야합니다.

개발중인 제약과 마찬가지로 신제품의 개발, 규제 승인 및 상업화에 중대한 위험이 있습니다. Vatiquinone을 포함하여 어떤 제품이라도 어떤 제품이라도 모든 영토에서 규제 승인을 받거나 상업적으로 성공할 수 있다는 보장은 없습니다.

여기에 포함 된 미래 예측 진술은 PTC의 견해를 본 보도 자료의 날짜와 PTC의 견해를 대표 할 예정 또는 PROSTRESS를 반영하거나 평가를 수행하지 않기 위해 어떤 미래의 진술을 업데이트하거나 수정하지 않으려는 계획, 또는 추정을 계획하지 않습니다. 또는 법에 의해 요구되는 경우를 제외 하고이 보도 자료 날짜 이후에 발생하는 다른 상황.

참고 문헌 :

  • Hinman A, et al. plos one. 2018; 13 : E0201369.
  • PTC 치료제. EPI-743 전임상 데이터 데크.
  • Shrader WD, et al. Bioorg Med Chem Lett. 2011; 21 : 3693–3698.
  • Lynch DR, Farmer JM, Balcer LJ 등. Arch Neurol2002; 59 (5) : 743–747.
  • Campuzano V, Montermini L, Lutz Y 등. Hum Mol Genet 1997; 11 (6) : 1771–1780.
  • Campuzano V, et al. 험 몰 유전자. 1997; 6 : 1771–1780.
  • Cook A, Giunti P. Br Med Bull. 2017; 124 : 19–30.
  • Pandolfo M, Hausmann L. J Neurochem. 2013; 126 : 142–146. J Med Genet 2000; 37 (1) : 1–8.

    • 소스 PTC Therapeutics, Inc.

    게시됨 : 2025-08-20 06:00

    더 읽어보세요

    면책조항

    Drugslib.com에서 제공하는 정보의 정확성을 보장하기 위해 모든 노력을 기울였습니다. -날짜, 완전하지만 해당 효과에 대한 보장은 없습니다. 여기에 포함된 약물 정보는 시간에 민감할 수 있습니다. Drugslib.com 정보는 미국의 의료 종사자와 소비자가 사용하도록 편집되었으므로 달리 구체적으로 명시하지 않는 한 Drugslib.com은 미국 이외의 지역에서 사용하는 것이 적절하다고 보증하지 않습니다. Drugslib.com의 약물 정보는 약물을 보증하거나 환자를 진단하거나 치료법을 권장하지 않습니다. Drugslib.com의 약물 정보는 면허를 소지한 의료 종사자가 환자를 돌보는 데 도움을 주고/하거나 이 서비스를 건강 관리에 대한 전문 지식, 기술, 지식 및 판단을 대체하는 것이 아니라 보완으로 보는 소비자에게 제공하기 위해 설계된 정보 리소스입니다. 실무자.

    특정 약물 또는 약물 조합에 대한 경고가 없다고 해서 해당 약물 또는 약물 조합이 해당 환자에게 안전하고 효과적이거나 적절하다는 의미로 해석되어서는 안 됩니다. Drugslib.com은 Drugslib.com이 제공하는 정보의 도움으로 관리되는 의료의 모든 측면에 대해 어떠한 책임도 지지 않습니다. 여기에 포함된 정보는 가능한 모든 용도, 지시 사항, 주의 사항, 경고, 약물 상호 작용, 알레르기 반응 또는 부작용을 다루기 위한 것이 아닙니다. 복용 중인 약에 대해 궁금한 점이 있으면 담당 의사, 간호사 또는 약사에게 문의하세요.

    인기있는 키워드