PTC Therapeutics menerima surat respons lengkap untuk vatiquinone nda

Ikuti Drugslib di

rawatan untuk: Ataxia Friedreich

PTC Therapeutics menerima surat respons lengkap untuk vatiquinone nda

Pentadbiran Makanan dan Dadah (FDA) telah mengeluarkan Surat Tindak Balas Lengkap (CRL) yang berkaitan dengan Permohonan Dadah Baru (NDA) untuk vatiquinone untuk rawatan kanak -kanak dan orang dewasa yang tinggal dengan ataxia Friedreich.

"Kami sudah tentu kecewa dengan keputusan FDA untuk tidak meluluskan vatiquinone," kata Matthew B. Klein, M.D., ketua pegawai eksekutif PTC Therapeutics. "Kami percaya data yang dikumpulkan setakat ini menunjukkan bahawa vatiquinone dapat memberikan terapi yang selamat dan berkesan untuk kedua-dua kanak-kanak dan orang dewasa yang tinggal dengan ataxia Friedreich. diperlukan untuk menyokong penyerahan semula NDA.

Mengenai vatiquinone vatiquinone adalah molekul kecil, perencat selektif pertama dalam 15-lipoxygenase (15-lo), enzim yang merupakan pengatur utama jalur tegasan yang bertenaga dan oksidatif yang terganggu dalam ataxia Friedreich. 15-LO membantu mengurangkan akibat disfungsi mitokondria dan tekanan oksidatif, akhirnya mengurangkan keradangan dan tekanan oksidatif dan mempromosikan survival neuron.1,2,3 vatiquinone telah dinilai dalam beberapa kajian klinikal, yang banyak memberi kesan kepada pesakit dan mengalami masalah neural dan telah memberi kesan kepada neural dan telah ditunjukkan oleh nealiti dan telah ditunjukkan oleh nealitas dan telah ditunjukkan oleh nealitas dan telah ditunjukkan oleh nealitas dan telah ditunjukkan oleh nealiti dan telah ditunjukkan oleh nealitas dan telah ditunjukkan oleh nealitas dan telah ditunjukkan oleh nealitas dan telah ditunjukkan oleh nealitas dan telah ditunjukkan oleh neal. Gejala-gejala. gen frataxin (FXN) yang membawa kepada pengeluaran frataxin yang berkurangan, protein mitokondria yang penting untuk metabolisme selular dan pengeluaran tenaga.4,5 menurun paras frataxin dikaitkan dengan pengumpulan besi mitokondria dan peningkatan tekanan oksidatif, yang dapat menyebabkan kematian sel melalui ferroptosis.6,8 PTC memajukan saluran paip transformatif yang mantap dan pelbagai sebagai sebahagian daripada misinya untuk menyediakan akses kepada rawatan terbaik dalam kelas untuk pesakit yang mempunyai keperluan perubatan yang tidak terpenuhi. Strategi syarikat adalah untuk memanfaatkan kepakaran saintifik dan infrastruktur komersial global untuk mengoptimumkan nilai untuk pesakit dan pihak berkepentingan lain. Untuk mengetahui lebih lanjut mengenai PTC, sila layari www.ptcbio.com dan ikuti di Facebook, X, dan LinkedIn.

Kenyataan yang berpandangan ke hadapan: Siaran akhbar ini mengandungi pernyataan berpandangan ke hadapan dalam pengertian Akta Pembaharuan Litigasi Sekuriti Swasta 1995. Semua kenyataan yang terkandung dalam siaran akhbar ini, selain penyata fakta bersejarah, adalah kenyataan yang berpandangan ke hadapan, termasuk kenyataan yang berkaitan dengan jangkaan, rancangan dan prospek masa depan untuk PTC; Rancangan PTC untuk interaksi selanjutnya dengan FDA; Rancangan PTC untuk vatiquinone termasuk berkenaan dengan masa yang dijangkakan ujian dan kajian klinikal, ketersediaan data, penyerahan pengawalseliaan dan tindak balas dan perkara -perkara lain; Strategi PTC, operasi masa depan, kedudukan kewangan masa depan, pendapatan masa depan, kos yang diunjurkan; dan objektif pengurusan. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan lain boleh dikenalpasti dengan kata-kata, "bimbingan", "pelan," "menjangkakan," "percaya," "anggaran," "mengharapkan," "berniat," "boleh," "sasaran," "potensi," "akan," "boleh," " Kenyataan yang berpandangan ke hadapan yang dibuat sebagai hasil daripada pelbagai risiko dan ketidakpastian, termasuk yang berkaitan dengan: hasil harga, liputan dan rundingan pembayaran balik dengan pembayar pihak ketiga untuk produk PTC atau calon produk yang PTC mengkomersialkan atau dapat mengkomersialkan pada masa depan; Jangkaan berkenaan dengan vatiquinone, termasuk mana -mana ujian klinikal, penyerahan pengawalseliaan, pengkomersialan, pencapaian potensi pengawalseliaan dan penjualan penjualan dan pembayaran kontingen yang PTC boleh diwajibkan; kesan perniagaan yang ketara, termasuk kesan industri, pasaran, ekonomi, politik atau pengawalseliaan; perubahan cukai dan undang -undang, peraturan, kadar dan dasar lain; asas pesakit yang layak dan potensi komersil produk dan calon produk PTC; Pendekatan saintifik PTC dan kemajuan pembangunan umum; dan faktor-faktor yang dibincangkan dalam bahagian "Faktor Risiko" laporan suku tahunan PTC yang paling baru-baru ini mengenai Borang 10-Q dan Laporan Tahunan pada Borang 10-K, serta sebarang kemas kini kepada faktor-faktor risiko yang difailkan dari semasa ke semasa dalam pemfailan lain PTC dengan SEC. Anda digesa untuk berhati -hati mempertimbangkan semua faktor tersebut.

Seperti mana -mana farmaseutikal yang sedang dibangunkan, terdapat risiko yang signifikan dalam pembangunan, kelulusan pengawalseliaan dan pengkomersialan produk baru. Tidak ada jaminan bahawa mana-mana produk akan menerima atau mengekalkan kelulusan pengawalseliaan di mana-mana wilayah, atau terbukti berjaya secara komersil, termasuk vatiquinone. unjuran, atau keadaan lain yang berlaku selepas tarikh siaran akhbar ini kecuali seperti yang dikehendaki oleh undang -undang.

Rujukan:

  • Hinman A, et al. PLOS ONE. 2018; 13: E0201369.
  • PTC Therapeutics. EPI-743 dek data pra-klinikal.
  • Shrader WD, et al. Bioorg Med Chem Lett. 2011; 21: 3693-3698.
  • Lynch DR, Petani JM, Balcer LJ, et al. Arch Neurol2002; 59 (5): 743-747.
  • Campuzano V, Montermini L, Lutz Y, et al. Hum Mol Genet 1997; 11 (6): 1771-1780.
  • Campuzano V, et al. Hum mol genet. 1997; 6: 1771-1780.
  • Cook A, Giunti P. Br Med Bull. 2017; 124: 19-30.
  • Pandolfo M, Hausmann L. J Neurochem. 2013; 126: 142-146.
  • Bürk K. Cerebellum Ataxias 2017; 4: 4. J Med Genet 2000; 37 (1): 1-8.

    • Sumber PTC Therapeutics, Inc.

    Disiarkan : 2025-08-20 06:00

    Baca lagi

    Penafian

    Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

    Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

    Kata kunci yang popular