PTC Therapeutics ontvangt volledige antwoordbrief voor vatiquinon NDA

Volg Drugslib op

Behandeling voor: Friedreich's Ataxia

PTC Therapeutics ontvangt volledige antwoordbrief voor Vatiquinone Nda

Warren, N.J., 19 augustus 2025/PRNEWSWIRE/-PTC THES INC. (NASDAQ: PTCT) (PTCTAF: NASDAQ: PTCT) TOOD VANDAAG DIE DE VOORDEL Food and Drug Administration (FDA) heeft een volledige antwoordbrief (CRL) uitgegeven met betrekking tot de nieuwe drugsaanvraag (NDA) voor lekkinus voor de behandeling van kinderen en volwassenen die wonen met de ataxie van Friedreich.

"We zijn natuurlijk teleurgesteld over het besluit van de FDA om geen Vatiquinon goed te keuren," zei Matthew B. Klein, M.D., Chief Executive Officer van PTC Therapeutics. "Wij geloven dat de tot nu toe verzamelde gegevens aantonen dat vatiquinon een veilige en effectieve therapie zou kunnen bieden voor zowel kinderen als volwassenen die bij de ataxie van Friedreich wonen. We zijn van plan om de FDA te ontmoeten om mogelijke stappen te bespreken om de kwesties aan te pakken die in de CRL worden aangepakt." nodig zijn om NDA -herschikking te ondersteunen.

over vatiquinon vatiquinon is een klein molecuul, first-in-class selectieve remmer van 15-lipoxygenase (15-LO), een enzym dat een belangrijke regulator is van de energetische en oxidatieve stressroutes die worden verstoord in Friedreich's ataxia. Remming van 15-LO helpt de gevolgen van mitochondriale disfunctie en oxidatieve stress te verlichten, uiteindelijk het verminderen van ontstekingen en oxidatieve stress en het bevorderen van neuronale overleving. 1,2,3 Vatiquinon is geëvalueerd in een aantal klinische studies, veel gericht op pediatrische patiënten, en heeft een invloed op het risico op mortaliteit en een aantal neurologische en een aantal neurologische en een aantal neurologische en een aantal neurologische en een aantal neurologische en een aantal neurologische en een aantal neurologische en een aantal neurologische en een aantal neurologische en een aantal neurologische en een aantal neurologische en een aantal neurologische en een aantal neurologische en een aantal neurologische en een aantal neurologische en een aantal neurologische en een aantal neurologische en een aantal neurologische en een aantal neurologische en een aantal neurologische en een aantal neutrale en neuromusonon.

over de ataxie van Friedreich Friedreich's ataxia (FA) is een zeldzame, fysiek slopende, levensveranderende, neuromusculaire aandoening die voornamelijk het centrale zenuwstelsel beïnvloedt en het hart. tot verminderde productie van frataxine, een mitochondriaal eiwit dat belangrijk is voor cellulair metabolisme en energieproductie. 4,5 verlaagde frataxinespiegels zijn geassocieerd met mitochondriale ijzeraccumulatie en verhoogde oxidatieve stress, wat kan leiden tot celdood door ferroptosis. 6,7,8

Symptomen zijn onder meer progressief verlies van coördinatie en spiersterkte die leidt tot een slechte balans en coördinatie, moeilijkheden spreken, slikken en ademhaling, kromming van de wervelkolom, ernstige hartaandoeningen, diabetes en gehoor- en visie -stoornissen.9,10 De ernst van de symptomen en de snelheid van de progressie varieert tussen mensen en sommige symptomen kunnen niet zijn. Friedreich's ataxia wordt meestal gediagnosticeerd in de kindertijd of adolescentie.5,11 Ongeveer 25.000 mensen hebben wereldwijd Friedreich's ataxia.

over PTC Therapeutics, Inc. PTC is een wereldwijd biofarmaceutisch bedrijf gewijd aan de ontdekking, ontwikkeling en commercialisatie van klinische geneesmiddelen voor kinderen en volwassenen met zeldzame stoornissen. PTC bevordert een robuuste en gediversifieerde pijplijn van transformatieve geneesmiddelen als onderdeel van zijn missie om toegang te bieden tot best-in-class behandelingen voor patiënten met onvervulde medische behoeften. De strategie van het bedrijf is om zijn wetenschappelijke expertise en wereldwijde commerciële infrastructuur te benutten om de waarde voor patiënten en andere belanghebbenden te optimaliseren. Ga voor meer informatie over PTC naar www.ptcbio.com en volg op Facebook, X en LinkedIn.

Forward-Looking Verklaring: Dit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen in de zin van de Private Securities Litigation Reform Act van 1995. Alle verklaringen in dit persbericht, anders dan verklaringen van historische feiten, zijn toekomstgerichte verklaringen, inclusief verklaringen met betrekking tot de toekomstige verwachtingen, plannen en vooruitzichten voor PTC; PTC's plannen voor verdere interacties met de FDA; PTC's plannen voor batiquinon, inclusief met betrekking tot de verwachte timing van klinische onderzoeken en studies, beschikbaarheid van gegevens, regulerende inzendingen en antwoorden en andere zaken; PTC's strategie, toekomstige activiteiten, toekomstige financiële positie, toekomstige inkomsten, geprojecteerde kosten; en de doelstellingen van het management. Andere toekomstgerichte uitspraken kunnen worden geïdentificeerd door de woorden, "Guidance", "Plan", "Anticiperen", "geloven", "schatting", "verwachten", "intend", "May", "doel", "potentieel", "wil", zou "" zouden kunnen "," "zou kunnen," "zou kunnen doorgaan of vergelijkbaar," toekomstgerichte verklaringen die het aflegt als gevolg van een verscheidenheid aan risico's en onzekerheden, waaronder die met betrekking tot: de uitkomst van prijzen, dekking en terugbetalingsonderhandelingen met externe betalers voor de producten van PTC of productkandidaten die PTC commercialiseert of in de toekomst commercialiseert of kan commercialiseren; Verwachtingen met betrekking tot vatiquinon, inclusief klinische proeven, regulerende inzendingen, commercialisering, de mogelijke prestatie van mijlpalen en verkoopmijlpalen en voorwaardelijke betalingen die PTC mogelijk moet doen; significante zakelijke effecten, waaronder de effecten van de industrie, markt, economische, politieke of regelgevende omstandigheden; veranderingen in belasting en andere wetten, voorschriften, tarieven en beleid; het in aanmerking komende patiëntenbasis en commercieel potentieel van de producten en productkandidaten van PTC; De wetenschappelijke benadering van PTC en de voortgang van de algemene ontwikkeling; en de factoren die worden besproken in het gedeelte "Risicofactoren" van het meest recente driemaandelijkse rapport van PTC over formulier 10-Q en jaarverslag over formulier 10-K, evenals eventuele updates voor deze risicofactoren die van tijd tot tijd zijn ingediend in de andere dossiers van PTC bij de SEC. U wordt aangespoord om al dergelijke factoren zorgvuldig te overwegen.

Zoals bij elke farmaceutische ontwikkeling, zijn er aanzienlijke risico's in de ontwikkeling, de goedkeuring van de regelgeving en de commercialisering van nieuwe producten. Er zijn geen garanties dat een product in enig territorium goedkeuring zal ontvangen of behouden, of blijkt commercieel succesvol te zijn, inclusief vatiquinon. projecties, of andere omstandigheden die plaatsvinden na de datum van dit persbericht behalve zoals vereist door de wet.

Referenties:

  • Hinman A, et al. PLOS One. 2018; 13: E0201369.
  • PTC Therapeutics. EPI-743 Pre-Clinical Data Deck.
  • Shrader WD, et al. Bioorg Med Chem Lett. 2011; 21: 3693–3698.
  • Lynch DR, Farmer JM, Balcer LJ, et al. Arch Neurol2002; 59 (5): 743–747.
  • Campuzano V, MonterMini L, Lutz Y, et al. Hum Mol Genet 1997; 11 (6): 1771–1780.
  • Campuzano V, et al. Hum mol genet. 1997; 6: 1771–1780.
  • Cook A, Giunti P. Br Med Bull. 2017; 124: 19–30.
  • Pandolfo M, Hausmann L. J Neurochem. 2013; 126: 142–146.
  • Bürk K. Cerebellum Ataxias 2017; 4: 4.
  • Cook A, Giunti P. Br Med Bull 2017; 124 (1): 19–30.
  • Delatycki MB, Williamson R, Forrest SM. J Med Genet 2000; 37 (1): 1–8.

    • Bron PTC Therapeutics, Inc.

    Geplaatst : 2025-08-20 06:00

    Lees verder

    Disclaimer

    Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

    Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

    Populaire zoekwoorden