PTC Therapeutics otrzymuje pełną listę odpowiedzi na vatiquinone NDA

Śledź Drugslib na

leczenie: Ataxia Friedreicha

PTC Therapeutics otrzymuje pełny list odpowiedzi dla Vatiquinone NDA

Warren, N.J., 19 sierpnia, 2025/PRNewswire/-PTC Therapeutics, Inc. (Nasdaq: Ptct). Food and Drug Administration (FDA) wydał pełny list odpowiedzi (CRL) związany z nowym wnioskiem o leki (NDA) w przypadku vatquinon w leczeniu dzieci i dorosłych żyjących z ataksją Friedreicha.

„Jesteśmy oczywiście rozczarowani decyzją FDA o nie zatwierdzeniu Vatiquinone”, powiedział Matthew B. Klein, M.D., dyrektor generalny PTC Therapeutics. „Uważamy, że dane zebrane do tej pory pokazują, że vatiquinon może zapewnić bezpieczną i skuteczną terapię zarówno dzieci, jak i dorosłym żyjącym z ataksją Friedreicha. Planujemy spotkać się z FDA w celu omówienia potencjalnych kroków w celu rozwiązania problemów poruszonych w CRL.”

FDA stwierdzono w CRL, że CRL nie wykazał, że znaczące dowody skuteczności nie zostały wykazane dla vatiquinon, a tym dodatkowym badaniem i dobremu. Bądź potrzebny do obsługi ponownego przesłania NDA.

O vatiquinon Vatquinon jest małą cząsteczką, selektywnym inhibitorem pierwszego w klasie 15-lipsygenazy (15-LO), enzymu, który jest kluczowym regulatorem szlaków stresu energetycznego i oksydacyjnego, które są zaburzone w ataksji Friedreicha. Hamowanie 15-LO pomaga złagodzić konsekwencje dysfunkcji mitochondriów i stresu oksydacyjnego, ostatecznie zmniejszając zapalenie i stres oksydacyjny oraz promowanie przeżycia neuronalnego. 1,2,3 vatiquinon oceniało liczbę badań klinicznych, wielu skupiało się na pacjentach pediatrycznych, i wykazało wpływ na śmiertelność, a liczba chorób neurologicznych i neurologicznych.

O ataksji Friedreicha Ataxia Friedreicha (FA) jest rzadkim, fizycznie wyniszczającym, srednym życiem, neuromięśniowym zaburzeniem, które wpływa głównie na ośrodkowy układ nerwowy i serce. 4 jest najczęstszym dziedzicznym ataksją (nieprawidłowe, nieskorne. Zmniejszona produkcja frataksyny, białka mitochondrialnego, które jest ważne dla metabolizmu komórkowego i produkcji energii. 4,5 obniżone poziomy frataksyny są związane z akumulacją żelaza mitochondrialnego i zwiększonym stresem oksydacyjnym, które może prowadzić do śmierci komórek poprzez ferroptozę. 6,7,8

Objawy obejmują postępującą utratę koordynacji i siły mięśni, prowadząc do słabej równowagi i koordynacji, trudności w mówieniu, połykaniu i oddychaniu, krzywizna kręgosłupa, poważne schorzenia serca, cukrzyca oraz upośledzenie słuchu i wzroku. 9,10 Nasilenie objawów i prędkości progresji różni się między ludźmi i niektórymi objawami. Ataxia Friedreicha jest zwykle diagnozowana w dzieciństwie lub okresie dojrzewania. 5,11 Około 25 000 osób ma ataksję Friedreich na całym świecie.

O PTC Therapeutics, inc. PTC jest globalną firmą biofarmaceutyczną dedykowaną na temat odkrycia, rozwoju i komercjalizacji klinicznie różnicowanych leków dla dzieci i dorosłych w przypadku rzadkich rozczarowania. PTC rozwija solidny i zróżnicowany rurociąg leków transformacyjnych w ramach swojej misji zapewniającej dostęp do najlepszych w swojej klasie leczenia pacjentów o niezaspokojonych potrzebach medycznych. Strategią firmy jest wykorzystanie swojej wiedzy naukowej i globalnej infrastruktury komercyjnej w celu optymalizacji wartości dla pacjentów i innych interesariuszy. Aby dowiedzieć się więcej o PTC, odwiedź www.ptcbio.com i śledź na Facebooku, X i LinkedIn.

Oświadczenie o przyszłości: Ten komunikat prasowy zawiera oświadczenia dotyczące przyszłości w rozumieniu ustawy o reformie sądów prywatnych z 1995 r.. Wszystkie oświadczenia zawarte w niniejszym komunikacie prasowym, inne niż oświadczenia o fakcie historycznym, są oświadczeniami o przyszłości, w tym oświadczenia z szacunkiem do przyszłych oczekiwań, planów i perspektyw dla PTC; Plany PTC dotyczące dalszych interakcji z FDA; Plany PTC dotyczące vatiquinonu, w tym w odniesieniu do oczekiwanego terminu badań klinicznych i badań, dostępności danych, zgłoszeń regulacyjnych i odpowiedzi oraz innych kwestii; Strategia PTC, przyszłe operacje, przyszła pozycja finansowa, przyszłe przychody, przewidywane koszty; oraz cele zarządzania. Inne stwierdzenia dotyczące przyszłości mogą być identyfikowane słowami: „Wskazówka”, „plan”, „przewiduj”, „wierzyć”, „oszacuj”, „oczekiwać”, „zamierzaj”, „może”, „potencjał,„ potencjał ”,„ woli ”,„ mógł ”,„ powinien ”,„ kontynuuj ”, i podobne ekspresje. oświadczenia dotyczące przyszłości, które składa w wyniku różnorodnego ryzyka i niepewności, w tym związanych z: wynikiem wyceny, ubezpieczenia i negocjacji refundacji z płatnikami stron trzecich dla produktów PTC lub kandydatów na produkty, które PTC komercjalizuje lub może komercjalizować w przyszłości; Oczekiwania dotyczące vatiquinon, w tym wszelkich badań klinicznych, zgłoszeń regulacyjnych, komercjalizacji, potencjalnego osiągnięcia kamieni milowych regulacyjnych i sprzedaży oraz płatności warunkowych, które PTC może być zobowiązany; znaczące skutki biznesowe, w tym skutki warunków przemysłu, rynku, gospodarki, politycznej lub regulacyjnej; zmiany podatków i innych przepisów, przepisów, stawek i polityk; kwalifikujący się baza pacjentów i potencjał komercyjny produktów i kandydatów na produkty PTC; Podejście naukowe PTC i ogólny postęp rozwoju; oraz czynniki omówione w sekcji „czynniki ryzyka” najnowszego kwartalnego raportu PTC na formularzu 10-Q i raporcie rocznym na formularzu 10-K, a także wszelkie aktualizacje tych czynników ryzyka złożonych od czasu do czasu w innych aktach PTC w SEC. Zachęcamy do uważnego rozważenia wszystkich takich czynników.

Jak w przypadku każdego rozwoju farmaceutycznego, istnieje znaczne ryzyko w rozwoju, zatwierdzeniu regulacyjnym i komercjalizacji nowych produktów. Nie ma żadnych gwarancji, że jakikolwiek produkt otrzyma lub utrzyma zatwierdzenie regulacyjne na jakimkolwiek terytorium lub okazuje się, że odniesie sukces w handlu, w tym vatiquinon.

Oświadczenia z przyszłości zawierane w niniejszym dokumencie, które przedstawiają opinie PTC tylko od daty niniejszej komunikacji prasowej, a PTC nie podejmuje ani nie planuje zaktualizować ani zwrócić takich wyciągów do przodu lub zmian w planach, prasowych, szacunkowych, szacunkowych, szacunkach, szacunkowych, szacunkach, szacunkowych, szacunkach, szacunkach, szacunkach, szacunkach, szacunkach, szacunkach, szacunkach, szacunkach, szacunkach, szacunkach. projekcje lub inne okoliczności występujące po dacie niniejszej komunikacji prasowej, z wyjątkiem przypadków, które wymagają prawa.

Odniesienia:

  • Hinman A, i in. PLOS One. 2018; 13: E0201369.
  • PTC Therapeutics. EPI-743 Data przedkliniczna.
  • Shrader WD, i in. Bioorg Med Chem Lett. 2011; 21: 3693–3698.
  • Lynch DR, Farmer JM, Balcer LJ, i in. Arch Neurol2002; 59 (5): 743–747.
  • Campuzano V, Montermini L, Lutz Y, i in. Hum Mol Genet 1997; 11 (6): 1771–1780.
  • Campuzano V, i in. Hum Mol Genet. 1997; 6: 1771–1780.
  • Cook A, Giunti P. Br Med Bull. 2017; 124: 19–30.
  • Pandolfo M, Hausmann L. J Neurochem. 2013; 126: 142–146.
  • Bürk K. Ceebellum Ataxias 2017; 4: 4.
  • Cook A, Giunti P. Br Med Bull 2017; 124 (1): 19–30.
  • Delatycki MB, Williamson R, Forrest Sm. J Med Genet 2000; 37 (1): 1–8.

    • źródło PTC Therapeutics, Inc.

    Wysłano : 2025-08-20 06:00

    Czytaj więcej

    Zastrzeżenie

    Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

    Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

    Popularne słowa kluczowe