PTC Therapeutics recebe carta de resposta completa para Vatiquinona NDA

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Tratamento para: Ataxia de Friedreich

PTC Therapeutics recebe uma carta de resposta completa para Vatiquinona nda

warren, n.j., 19 de agosto, 2025/PRNOWSETS/-PTC THERRET, A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA emitiu uma carta de resposta completa (CRL) relacionada à nova aplicação de medicamentos (NDA) para Vatiquinona para o tratamento de crianças e adultos que vivem com ataxia de Friedreich.

"Estamos obviamente decepcionados com a decisão do FDA de não aprovar a Vatiquinona", disse Matthew B. Klein, M.D., diretor executivo da PTC Therapeutics. "Acreditamos que os dados coletados até o momento demonstram que a Vatiquinona poderia fornecer uma terapia segura e eficaz para crianças e adultos que vivem com a ataxia de Friedreich. Planejamos nos encontrar com o FDA para discutir as etapas em potencial para abordar as questões levantadas na CRL e a CRL não foi demonstrada como o CRL e a CRL não foi demonstrada pela CRL e que uma evidência substancial de eficácia não foi demonstrada. necessário para apoiar a reenviamento da NDA.

sobre vatiquinona A vatiquinona é uma pequena molécula e inibidor seletivo da primeira classe da 15-lipoxigenase (15-LO), uma enzima que é um regulador-chave das vias de estresse energético e oxidativo que são interrompidas na Friedreich's ataxia. A inibição de 15-LO ajuda a aliviar as consequências da disfunção mitocondrial e do estresse oxidativo, diminuindo a inflamação e o estresse oxidativo e promovendo a sobrevivência neuronal.

About Friedreich's AtaxiaFriedreich's ataxia (FA) is a rare, physically debilitating, life-shortening, neuromuscular disorder that mainly affects the central nervous system and the heart.4 It is the most common hereditary ataxia (abnormal, uncoordinated movements) and is usually caused by a single genetic defect in the frataxin (FXN) gene that leva à redução da produção de frataxina, uma proteína mitocondrial que é importante para o metabolismo celular e a produção de energia.4,5 Os níveis reduzidos de frataxina estão associados ao acúmulo de ferro mitocondrial e aumento do estresse oxidativo, o que pode levar à morte celular através da ferroptose.6,7,8

Os sintomas incluem perda progressiva de coordenação e força muscular, levando a um mau equilíbrio e coordenação, dificuldade em falar, deglutição e respiração, curvatura da coluna vertebral, condições cardíacas graves, diabetes e comprometimento da audição e visão.9,10 A gravidade dos sintomas e a velocidade da progressão variam entre pessoas e alguns sintomas não podem ser evidenciados. A ataxia de Friedreich é geralmente diagnosticada na infância ou adolescência.5,11 Aproximadamente 25.000 pessoas têm a ataxia de Friedreich em todo o mundo. A PTC está avançando um pipeline robusto e diversificado de medicamentos transformadores como parte de sua missão de fornecer acesso aos melhores tratamentos da categoria para pacientes com necessidades médicas não atendidas. A estratégia da empresa é alavancar sua experiência científica e infraestrutura comercial global para otimizar o valor para pacientes e outras partes interessadas. Para saber mais sobre o PTC, visite www.ptcbio.com e siga no Facebook, X e LinkedIn.

Declaração prospectiva: Este comunicado à imprensa contém declarações prospectivas na aceção da Lei de Reforma de Litígios de Valores Mobiliários de 1995. Todas as declarações contidas neste comunicado à imprensa, exceto as declarações de fatos históricos, são declarações prospectivas, incluindo declarações com relação às expectativas futuras, planos e prospects de PTC; Os planos da PTC para mais interações com o FDA; Os planos da PTC para Vatiquinona, inclusive com relação ao tempo esperado de ensaios e estudos clínicos, disponibilidade de dados, submissões e respostas regulatórias e outros assuntos; Estratégia da PTC, operações futuras, posição financeira futura, receitas futuras, custos projetados; e os objetivos da administração. Other forward-looking statements may be identified by the words, "guidance", "plan," "anticipate," "believe," "estimate," "expect," "intend," "may," "target," "potential," "will," "would," "could," "should," "continue," and similar expressions.

PTC's actual results, performance or achievements could differ materially from those expressed or implied by Declarações prospectivas faz como resultado de uma variedade de riscos e incertezas, incluindo aquelas relacionadas a: o resultado das negociações de preços, cobertura e reembolso com os pagadores de terceiros para os produtos ou candidatos a produtos da PTC que a PTC comercializa ou pode comercializar no futuro; As expectativas em relação à Vatiquinona, incluindo ensaios clínicos, submissões regulatórias, comercialização, o desempenho potencial dos marcos regulatórios e de vendas e pagamentos contingentes que o PTC pode ser obrigado a fazer; efeitos comerciais significativos, incluindo os efeitos da indústria, mercado, condições econômicas, políticas ou regulatórias; mudanças no imposto e outras leis, regulamentos, taxas e políticas; a base de pacientes elegíveis e o potencial comercial dos produtos e candidatos a produtos da PTC; Abordagem científica da PTC e progresso geral do desenvolvimento; e os fatores discutidos na seção "Fatores de risco" do relatório trimestral mais recente do PTC no Formulário 10-Q e Relatório Anual no Formulário 10-K, bem como quaisquer atualizações desses fatores de risco apresentados periodicamente nos outros registros da PTC na SEC. Você deve considerar cuidadosamente todos esses fatores.

Como em qualquer farmacêutico em desenvolvimento, existem riscos significativos no desenvolvimento, aprovação regulatória e comercialização de novos produtos. Não há garantias de que qualquer produto receberá ou manterá a aprovação regulatória em qualquer território ou provará ser bem-sucedida comercialmente, incluindo Vatiquinona. ou outras circunstâncias que ocorrem após a data deste comunicado à imprensa, exceto conforme exigido por lei.

Referências:

  • Hinman A, et al. PLoS um. 2018; 13: E0201369.
  • PTC Therapeutics. Deck de dados pré-clínicos epi-743.
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    • Fonte PTC Therapeutics, inc.

    Postou : 2025-08-20 06:00

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