PTC Therapeutics primește o scrisoare de răspuns completă pentru Vatiquinone NDA

Urmăriți Drugslib pe

Tratament pentru: ataxia lui Friedreich

PTC Therapeutics primește o scrisoare de răspuns completă pentru vatiquinone nda

Warren, N.J. Administrația SUA pentru Alimente și Droguri (FDA) a emis o scrisoare de răspuns complet (CRL) legată de noua cerere de medicamente (NDA) pentru vatiquinone pentru tratamentul copiilor și adulților care trăiesc cu ataxia lui Friedreich.

"Desigur, suntem dezamăgiți de decizia FDA de a nu aproba Vatiquinone", a declarat Matthew B. Klein, M.D., directorul executiv al PTC Therapeutics. "We believe the data collected to date demonstrate that vatiquinone could provide a safe and effective therapy for both children and adults living with Friedreich's ataxia. We plan to meet with the FDA to discuss potential steps to address the issues raised in the CRL."

The FDA stated in the CRL that substantial evidence of efficacy was not demonstrated for vatiquinone and that an additional adequate and well-controlled study would fi necesar pentru a sprijini retrimiterea NDA.

despre vatiquinone Vatiquinona este o moleculă mică, inhibitor selectiv de primă clasă a 15-lipoxigenazei (15-LO), o enzimă care este un regulator cheie al căilor de stres energetic și oxidativ care sunt perturbate în ataxia Friedreich. Inhibarea 15-lo ajută la atenuarea consecințelor disfuncției mitocondriale și a stresului oxidativ, scăzând în cele din urmă inflamația și stresul oxidativ și promovarea supraviețuirii neuronale.1,2,3 Vatiquinone a fost evaluată într-un număr de studii clinice, mulți concentrați asupra pacienților neurologici și neuromusular și a demonstrat un impact asupra riscului de mortalitate și un număr de număr neurologic și neuromatic și a demonstrat un impact asupra riscului de mortalitate și un număr de număr de neurologic și neuromatic și a demonstrat un impact asupra riscului de mortalitate și a unui număr de număr neurologic și a bolilor neuromusulare.

About Friedreich's AtaxiaFriedreich's ataxia (FA) is a rare, physically debilitating, life-shortening, neuromuscular disorder that mainly affects the central nervous system and the heart.4 It is the most common hereditary ataxia (abnormal, uncoordinated movements) and is usually caused by a single genetic defect in the frataxin (FXN) gene that duce la reducerea producției de frataxină, la o proteină mitocondrială care este importantă pentru metabolismul celular și producția de energie.4,5 scăderea nivelului de frataxină sunt asociate cu acumularea de fier mitocondrial și cu stresul oxidativ crescut, ceea ce poate duce la moartea celulelor prin ferroptoză.6,7,8

Simptomele includ pierderea progresivă de coordonare și puterea musculară care duce la un echilibru și coordonare slabă, dificultăți de vorbire, înghițire și respirație, curbura coloanei vertebrale, afecțiuni cardiace grave, diabet și deficiență de auz și viziune.9,10 Severitatea simptomelor și viteza progresiei variază între oameni, iar unele simptome nu pot fi evidente în toate. Ataxia lui Friedreich este de obicei diagnosticată în copilărie sau adolescență.5,11 Aproximativ 25.000 de persoane au ataxia lui Friedreich la nivel global.

despre PTC Therapeutics, inc. PTC este o companie biofarmaceutică globală dedicată cu descoperirea, dezvoltarea și comercializarea medicamentelor clinice diferențiate pentru copii și adulți care trăiesc cu dizabilități rare. PTC avansează o conductă robustă și diversificată de medicamente transformatoare, ca parte a misiunii sale de a oferi acces la tratamente de cea mai bună clasă pentru pacienții cu nevoi medicale nesatisfăcute. Strategia companiei este de a folosi expertiza științifică și infrastructura comercială globală pentru a optimiza valoarea pentru pacienți și alte părți interesate. Pentru a afla mai multe despre PTC, vizitați www.ptcbio.com și urmați pe Facebook, X și LinkedIn.

afirmație pretinde: Acest comunicat de presă conține declarații prospective în sensul Legii private de reformă a litigiilor private din 1995. Toate declarațiile conținute în acest comunicat de presă, altele decât declarațiile de fapt istoric, sunt declarații prospective, inclusiv declarații cu privire la așteptările viitoare, planurile și perspectivele pentru PTC; Planurile PTC pentru interacțiuni suplimentare cu FDA; Planurile PTC pentru vatiquinone, inclusiv în ceea ce privește momentul preconizat al studiilor și studiilor clinice, disponibilitatea datelor, trimiterilor de reglementare și răspunsuri și alte chestiuni; Strategia PTC, operațiunile viitoare, poziția financiară viitoare, veniturile viitoare, costurile proiectate; și obiectivele managementului. Alte declarații prospective pot fi identificate prin cuvintele, „îndrumare”, „plan”, „anticipați”, „credeți”, „estimare”, „așteptați”, „intenționează”, „poate”, „țintă”, „potențial”, „voință”, „ar putea”, „ar putea”, „ar trebui”, „continuarea”, iar expresii similare. Declarații prospective pe care le face ca urmare a unei varietăți de riscuri și incertitudini, inclusiv cele legate de: rezultatul prețurilor, acoperirii și negocierilor de rambursare cu plătitorii terți pentru produsele PTC sau candidații de produse pe care PTC le comercializează sau le pot comercializa în viitor; Așteptări cu privire la vatiquinone, inclusiv orice studii clinice, trimiteri de reglementare, comercializare, potențiale realizare a reperelor de reglementare și vânzări și plăți contingente pe care PTC le poate fi obligat să le efectueze; efecte semnificative de afaceri, inclusiv efectele industriei, pieței, condițiilor economice, politice sau de reglementare; modificări ale impozitului și a altor legi, reglementări, rate și politici; baza de pacienți eligibili și potențialul comercial al produselor PTC și al candidaților la produse; Abordarea științifică a PTC și progresul dezvoltării generale; și factorii discutați în secțiunea „Factori de risc” din cel mai recent raport trimestrial al PTC privind formularul 10-Q și raportul anual privind formularul 10-K, precum și orice actualizări ale acestor factori de risc depuși din când în când în celelalte înregistrări ale PTC la SEC. Sunteți îndemnat să luați în considerare cu atenție toți acești factori.

Ca în cazul oricărui farmaceutic în curs de dezvoltare, există riscuri semnificative în dezvoltarea, aprobarea de reglementare și comercializarea noilor produse. Nu există garanții că orice produs va primi sau va menține aprobarea de reglementare pe orice teritoriu sau se va dovedi a avea succes comercial, inclusiv Vatiquinone.

Declarațiile prospective conținute reprezintă aici opiniile PTC doar de la data acestui comunicat de presă și PTC nu întreprinde sau planifică actualizarea sau revizuirea oricăror astfel proiecții sau alte circumstanțe care au loc după data acestei comunicări de presă, cu excepția cazului în care este cerut de lege.

referințe:

  • Hinman A, și colab. PLOS ONE. 2018; 13: E0201369.
  • PTC Therapeutics. EPI-743 Deck Data pre-clinică.
  • Shrader WD, și colab. Bioorg Med Chem Lett. 2011; 21: 3693–3698.
  • Lynch DR, Farmer JM, Balcer LJ, și colab. Arch Neurol2002; 59 (5): 743–747.
  • Cammpuzano V, Montermini L, Lutz Y, și colab. Hum Mol Genet 1997; 11 (6): 1771–1780.
  • Cammpuzano V, și colab. Hum mol genet. 1997; 6: 1771–1780.
  • Cook A, Giunti P. Br Med Bull. 2017; 124: 19–30.
  • Pandolfo M, Hausmann L. J Neurochem. 2013; 126: 142–146.
  • Bürk K. Cerebellum Ataxias 2017; 4: 4.
  • Cook A, Giunti P. Br Med Bull 2017; 124 (1): 19-30.
  • Delatycki MB, Williamson R, forrrest sm. J Med Genet 2000; 37 (1): 1–8.

    • Sursa PTC Therapeutics, Inc.

    Postat : 2025-08-20 06:00

    Citeşte mai mult

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare