PTC Therapeutics получает полное ответное письмо для Vatiquinone NDA

Следите за Drugslib на

лечение для: Атаксии Фридрейха

Ptc Therapeutics получает полное ответное письмо для nda Vatiquinone

Warren, N.J., 19 августа, 2025/Prnewswire/-ptc therapeutics, ins. и Управление лекарств (FDA) выпустило полное письмо с ответом (CRL), связанное с новым применением лекарств (NDA) для ватиквинона для лечения детей и взрослых, живущих с атаксией Фридрейха.

, мы, конечно, разочарованы решением FDA не одобрить ватиквинон », - сказал Мэтью Б. Кляйн, доктор медицинских наук, генеральный директор PTC Therapeutics. «Мы считаем, что данные, собранные на сегодняшний день, демонстрируют, что ватиквинон может обеспечить безопасную и эффективную терапию как для детей, так и для взрослых, живущих с атаксией Фридрейха. Мы планируем встретиться с FDA для обсуждения потенциальных шагов для решения проблем, поднятых в CRL». Будьте необходимы для поддержки повторного положения NDA.

о ватиквинон ватиквинон представляет собой небольшую молекулу, первой в классе селективный ингибитор 15-липоксигеназы (15-LO), фермента, который является ключевым регулятором энергетических и окислительных стрессовых путей, которые нарушены атасии Фридрейха. Ингибирование 15-LO помогает смягчить последствия дисфункции и окислительного стресса митохондрий, в конечном итоге снижение воспаления и окислительного стресса и способствуя выживаемости нейронов. 1,2,3 Ватиквинон оценивался при количестве клинических исследований, многие фокусируются на педиатрических пациентах и демонстрировали риск смертности и на нейромоме и на нейромоме и на нейромоме и на нейромале.

об атаксии Фридрейха Фридрейха атаксия (FA) является редким, физически изнурительным, укороченным, нервно-мышечным расстройством, которое в основном влияет на центральную нервную систему и сердце. Для снижения продукции фратаксина митохондриальный белок, который важен для клеточного метаболизма и производства энергии.

Симптомы включают прогрессирующую потерю координации и мышечную силу, что приводит к плохому балансу и координации, трудности с выступлением, глотанием и дыханием, кривизны позвоночника, серьезным заболеваниям сердца, диабету и нарушениям слуха и зрения.9,10 Серьезность симптомов и скорость прогрессирования между людьми и некоторыми симптомами не могут быть очевидны во всех. Атаксия Фридрейха обычно диагностируется в детстве или в подростковом возрасте. 5,11 Приблизительно 25 000 человек имеют атаксию Фридрейха во всем мире. PTC продвигает надежный и диверсифицированный трубопровод преобразующих лекарств в рамках своей миссии по обеспечению доступа к лучшим в своем классе лечения для пациентов с неудовлетворенными медицинскими потребностями. Стратегия компании состоит в том, чтобы использовать его научную экспертизу и глобальную коммерческую инфраструктуру для оптимизации стоимости для пациентов и других заинтересованных сторон. Чтобы узнать больше о PTC, пожалуйста, посетите www.ptcbio.com и следите за Facebook, X и LinkedIn.

Заявление о перспективе: Этот пресс-релиз содержит прогнозные заявления в соответствии с Законом о реформе судебных разбирательств частных ценных бумаг 1995 года. Все заявления, содержащиеся в этом пресс-релизе, за исключением заявлений исторических фактов, являются прогнозными заявлениями, включая заявления о будущих ожиданиях, планах и потенциальных клиентах PTC; Планы PTC по дальнейшему взаимодействию с FDA; Планы PTC по вопросам ватикинона, в том числе в отношении ожидаемого времени клинических испытаний и исследований, наличия данных, регулирующих представлений и ответов и других вопросов; Стратегия PTC, будущие операции, будущее финансовое положение, будущие доходы, прогнозируемые затраты; и цели управления. Другие перспективные заявления могут быть определены словами «Руководство», «План», «Предвидеть», «верь», «оценка», «ожидание», «намереваться», «может», «цель», «потенциал», «Уилл», «может», «может», «должно», «продолжать» и аналогичные выражения. Передовые заявления это делают в результате различных рисков и неопределенности, в том числе связанных с: результатом ценообразования, охвата и возмещения переговоров о возмещении со стороны сторонних плательщиков за продукты PTC или кандидаты на продукты, которые PTC коммерциализируют или могут коммерциализоопасть в будущем; Ожидания в отношении ватикинона, в том числе любые клинические испытания, регулирующие представления, коммерциализацию, потенциальное достижение правил и продаж и условных платежей, которые PTC может быть обязан сделать; значительные бизнес -последствия, в том числе влияние промышленности, рыночных, экономических, политических или нормативных условий; изменения в налоге и других законах, правилах, ставках и политике; подходящая база пациентов и коммерческий потенциал продуктов PTC и кандидатов на продукты; Научный подход PTC и общий прогресс развития; и факторы, обсуждаемые в разделе «Факторы риска» в последнем ежеквартальном отчете PTC о форме 10-Q и годовом отчете о форме 10-K, а также любые обновления этих факторов риска, поданные время от времени в других заявках PTC в SEC. Вам настоятельно рекомендуется тщательно рассмотреть все такие факторы.

Как и в случае с любой фармацевтической деятельностью, существуют значительные риски в разработке, одобрении регулирующих органов и коммерциализации новых продуктов. Нет никаких гарантий, что какой-либо продукт будет получать или поддерживать одобрение регулирующих органов на любой территории или оказывать коммерчески успешное, включая ватиквинон. Проекции или другие обстоятельства, возникающие после даты настоящего пресс -релиза, за исключением случаев, как требуется законом.

ссылки:

  • Hinman A, et al. Plos один. 2018; 13: E0201369.
  • PTC Therapeutics. EPI-743 Preclinical Data Deck.
  • Shrader WD, et al. Bioorg Med Chem Lett. 2011; 21: 3693–3698.
  • Lynch DR, Farmer JM, Balcer LJ и др. Arch Neurol2002; 59 (5): 743–747. Hum Mol Genet 1997; 11 (6): 1771–1780.
  • Campuzano V, et al. Hum Mol Genet. 1997; 6: 1771–1780. 2017; 124: 19–30.
  • Pandolfo M, Hausmann L. J Neurochem. 2013; 126: 142–146.
  • Bürk K. Cerebellum Ataxias 2017; 4: 4. J Med Genet 2000; 37 (1): 1–8.

    • Source Ptc Therapeutics, Inc.

    Опубликовано : 2025-08-20 06:00

    Читать далее

    Отказ от ответственности

    Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

    Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

    Популярные ключевые слова