PTC Therapeutics, Vatiquinone NDA için tam yanıt mektubu alır

Drugslib'i takip edin

için tedavi: friedreich’in ataksisi

ptc terapötikleri, vatiquinone nda için tam yanıt mektubu alır

warren, n.j., 19 Ağustos, 2025/prNewswire/-ptc terapeikler (nass (ptc) use (ptc). Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), Friedreich'in Ataksi ile yaşayan çocuk ve yetişkinlerin tedavisi için vatiquinon için yeni ilaç uygulaması (NDA) ile ilgili eksiksiz bir yanıt mektubu (CRL) yayınlamıştır.

"Elbette FDA'nın vatiquinone'u onaylamama kararından hayal kırıklığına uğradık," dedi PTC Therapeutics genel müdürü Matthew B. Klein. "Bugüne kadar toplanan verilerin vatiquinone'nun Friedreich'in ataksisiyle yaşayan hem çocuklar hem de yetişkinler için güvenli ve etkili bir tedavi sağlayabileceğini gösterdiğine inanıyoruz. CRL'de ortaya çıkan sorunları ele almak için potansiyel adımları tartışmak için FDA ile görüşmeyi planlıyoruz. NDA yeniden gönderimini desteklemek için gereklidir.

Vatiquinone hakkında

Vatiquinone, Friedreich'in ataksisinde bozulan enerjik ve oksidatif stres yollarının anahtar regülatörü olan bir enzim olan 15-lipoksijenazın (15-LO) küçük bir moleküldür. 15-LO'nun inhibisyonu, mitokondriyal disfonksiyon ve oksidatif stresin sonuçlarını hafifletmeye yardımcı olur, sonuçta iltihaplanmayı ve oksidatif stresi azaltır ve nöronal hayatta kalmayı desteklemeye yardımcı olur. Bir dizi klinik çalışmada değerlendirilmiştir. Friedreich'in ataksi hakkında

Friedreich'in ataksisi (FA), esas olarak merkezi sinir sistemini ve kalbi etkileyen nadir, fiziksel olarak zayıflatıcı, yaşam kısırlaştırıcı, nöromüsküler bir bozukluktur.4 En yaygın olanıdır. hücresel metabolizma ve enerji üretimi için önemli olan bir mitokondriyal protein olan frataksin üretimi azalmış.4,5 azalmış frataksin seviyeleri, mitokondriyal demir birikimi ve ferroptoz yoluyla hücre ölümüne yol açabilecek artan oksidatif stres ile ilişkilidir.

Semptomlar, kötü denge ve koordinasyona yol açan ilerleyici koordinasyon kaybı ve kas gücü, konuşma, yutma ve nefes alma, omurganın eğriliği, ciddi kalp koşulları, diyabet, işitme ve görme bozukluğu içerir.9,10 Semptomların ve ilerleme hızı insanlar arasında değişir ve bazı semptomlar hepsinde belirgin olmayabilir. Friedreich'in ataksisi genellikle çocukluk veya ergenlik döneminde teşhis edilir.5,11 Yaklaşık 25.000 kişi küresel olarak Friedreich'in ataksisine sahiptir. PTC, karşılanmamış tıbbi ihtiyaçları olan hastalar için sınıfının en iyisi tedavilere erişim sağlama misyonunun bir parçası olarak, dönüştürücü ilaçların sağlam ve çeşitlendirilmiş bir boru hattını ilerletiyor. Şirketin stratejisi, hastalar ve diğer paydaşlar için değeri optimize etmek için bilimsel uzmanlığını ve küresel ticari altyapısını kullanmaktır. PTC hakkında daha fazla bilgi edinmek için lütfen www.ptcbio.com adresini ziyaret edin ve Facebook, X ve LinkedIn'de takip edin.

İleriye dönük beyan: Bu basın bülteni, 1995 tarihli Özel Menkul Kıymetler Davası Reformu Yasası anlamında ileriye dönük beyanlar içermektedir. Bu basın bülteninde, tarihi gerçek ifadeleri dışında yer alan tüm ifadeler, gelecekteki beklentiler, planlar ve PTC'nin beklentileri ile ilgili ifadeler de dahil olmak üzere ileriye dönük ifadelerdir; PTC'nin FDA ile daha fazla etkileşim planları; PTC'nin klinik çalışmaların ve çalışmaların beklenen zamanlaması, verilerin mevcudiyeti, düzenleyici başvurular ve yanıtlar ve diğer konular dahil vatiquinone planları; PTC'nin stratejisi, gelecekteki operasyonlar, gelecekteki finansal pozisyon, gelecekteki gelirler, öngörülen maliyetler; ve yönetimin hedefleri. Diğer ileriye dönük ifadeler, "rehberlik", "plan", "" Bekleme "," inan "," tahmini "," "beklent", "niyet", "Mayıs" "" potansiyel ",", "irade", "", "," olması gereken, "devam, performans. İleriye dönük beyanlar, PTC'nin ürünleri veya gelecekte ticarileştirdiği veya ticarileştirebileceği ürün veya ürün adayları için üçüncü taraf ödeme yapanlar ile fiyatlandırma, kapsam ve geri ödeme müzakerelerinin sonucu; Herhangi bir klinik çalışma, düzenleyici sunumlar, ticarileştirme, düzenleyici ve satış kilometre taşlarının potansiyel başarısı ve PTC'nin yapmak zorunda olabileceği koşullu ödemeler dahil olmak üzere Vatiquinone ile ilgili beklentiler; Sanayi, pazar, ekonomik, politik veya düzenleyici koşulların etkileri dahil olmak üzere önemli iş etkileri; vergi ve diğer yasalar, düzenlemeler, oranlar ve politikalardaki değişiklikler; PTC ürünleri ve ürün adaylarının uygun hasta tabanı ve ticari potansiyeli; PTC'nin bilimsel yaklaşımı ve genel gelişim ilerlemesi; ve PTC'nin Form 10-Q ve Form 10-K hakkındaki yıllık raporunun "Risk Faktörleri" bölümünde tartışılan faktörler ve PTC'nin SEC ile diğer dosyalarında zaman zaman açılan bu risk faktörlerine ilişkin güncellemeler. Bu tür tüm faktörleri dikkatlice ele almanız istenir.

Geliştirme altındaki herhangi bir farmasötikte olduğu gibi, yeni ürünlerin geliştirilmesi, düzenleyici onayı ve ticarileştirilmesinde önemli riskler vardır. Herhangi bir ürünün herhangi bir bölgede düzenleyici onay alacağı veya sürdüreceği veya Vatiquinone dahil olmak üzere ticari olarak başarılı olacağına dair hiçbir garanti yoktur. projeksiyonlar veya bu basın bülteni tarihinden sonra meydana gelen diğer koşullar, yasaların gerektirdiği durumlar.

Referanslar:

  • Hinman A, et al. Plos One. 2018; 13: E0201369.
  • PTC Terapötikleri. EPI-743 Klinik Öncesi Veri Güverte.
  • Shrader WD, et al. Bioorg Med Chem Lett. 2011; 21: 3693–3698. Arch Neurol2002; 59 (5): 743-747.
  • Campuzano V, Montermini L, Lutz Y, et al. Hum Mol Genet 1997; 11 (6): 1771-1780.
  • Campuzano V, et al. Hum mol genet. 1997; 6: 1771–1780. 2017; 124: 19–30.
  • Pandolfo M, Hausmann L.J Neurochem. 2013; 126: 142–146.
  • Bürk K. Cerebellum ataxias 2017; 4: 4. J Med Genet 2000; 37 (1): 1–8.

    • Kaynak PTC Therapeutics, Inc.

    Gönderildi : 2025-08-20 06:00

    Devamını oku

    Sorumluluk reddi beyanı

    Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

    Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

    Popüler Anahtar Kelimeler