PTC Therapeutics отримує повний лист відповідей для ватікінону NDA

Підпишіться на Drugslib

Лікування: Атаксия Фрідрейха

PTC Therapeutics отримує повний лист про реагування на ватікінон NDA

Warren, N.J. Адміністрація з харчових продуктів та лікарських засобів (FDA) випустила повний лист (CRL), пов’язаний із новим застосуванням лікарських засобів (NDA) для ватікінону для лікування дітей та дорослих, які живуть з атаксією Фрідрейха.

4 "Ми вважаємо, що дані, зібрані на сьогоднішній день, демонструють, що ватікінон може забезпечити безпечну та ефективну терапію як для дітей, так і для дорослих, які проживають з атаксією Фрідрейха. Ми плануємо зустрітися з FDA для обговорення потенційних кроків для вирішення проблем, порушених у CRL." знадобляться для підтримки резюме NDA.

про ватікінон ватікінон-це невелика молекула, селективний інгібітор першого класу 15-ліпоксигенази (15-LO), фермент, який є ключовим регулятором енергетичних та окислювальних стресових шляхів, які порушуються в атаксії Фрідрейха. Інгібування 15-LO допомагає полегшити наслідки мітохондріальної дисфункції та окислювального стресу, в кінцевому рахунку зменшення запалення та окислювального стресу та сприяння виживаності нейронів.1,2,3 Ватакінон був оцінений у ряді клінічних досліджень, багато орієнтованих на педіатричні хвороби, і продемонстрували захворювання на смерть, і не проводять невпинні захворювання.

About Friedreich's AtaxiaFriedreich's ataxia (FA) is a rare, physically debilitating, life-shortening, neuromuscular disorder that mainly affects the central nervous system and the heart.4 It is the most common hereditary ataxia (abnormal, uncoordinated movements) and is usually caused by a single genetic defect in the frataxin (FXN) gene that leads до зниження вироблення фратаксину, мітохондріального білка, який важливий для клітинного метаболізму та виробництва енергії.4,5 Зниження рівня фратаксину пов'язаний з мітохондріальним накопиченням заліза та збільшенням окисного стресу, що може призвести до загибелі клітин через фероптоз.6,7,8

Симптоми включають прогресуючу втрату координації та силу м’язів, що призводять до поганого рівноваги та координації, труднощів, ковтання та дихання, кривизни хребта, серйозні серцеві стани, діабет та порушення слуху та зору.9,10 Тяжкість симптомів і швидкість прогресії змінюється між людьми, а деякі симптоми можуть не виявлятися у всіх. Атаксію Фрідрейха зазвичай діагностується в дитячому або юнацькому віці.511 Приблизно 25 000 людей мають атаксію Фрідрейха в усьому світі. PTC просуває надійний та диверсифікований трубопровід трансформативних лікарських засобів як частини своєї місії забезпечити доступ до найкращих класів лікування для пацієнтів з незадоволеними медичними потребами. Стратегія компанії полягає у використанні її наукової експертизи та глобальної комерційної інфраструктури для оптимізації цінності для пацієнтів та інших зацікавлених сторін. Щоб дізнатися більше про PTC, відвідайте www.ptcbio.com та слідкуйте за Facebook, X та LinkedIn.

Прогнозована заява: Цей прес-реліз містить перспективні заяви у значенні Закону про реформу приватних цінних паперів 1995 року. Усі заяви, що містяться у цьому прес-релізі, крім заяв про історичний факт,-це попередні заяви, включаючи заяви щодо майбутніх очікувань, планів та перспектив PTC; Плани PTC щодо подальшої взаємодії з FDA; Плани PTC щодо ватікінону, включаючи очікувані терміни клінічних випробувань та досліджень, наявність даних, регуляторних подань та відповідей та інших питань; Стратегія PTC, майбутні операції, майбутнє фінансовий стан, майбутні доходи, прогнозовані витрати; та цілі управління. Інші перспективні заяви можуть бути визначені словами, "керівництво", "план", "передбачити", "повірте", "оцінка", "очікувати", "намір", "може", "ціль", "потенціал", "воля", "може", може "," повинно "," продовжити "та подібні вираження. Перспективі заяви, які він робить внаслідок різноманітних ризиків та невизначеностей, включаючи ті, що стосуються: результатів ціноутворення, покриття та відшкодування переговорів із сторонніми платниками для продуктів PTC або кандидатів на продукцію, які комерціалізують або можуть комерціалізувати в майбутньому; Очікування стосовно ватікінону, включаючи будь -які клінічні випробування, регуляторні подання, комерціалізацію, потенційні досягнення регуляторних та продажів продажів та умовних платежів, які PTC може бути зобов'язаний здійснити; значні ділові наслідки, включаючи наслідки промисловості, ринкових, економічних, політичних чи регуляторних умов; зміни податку та інших законів, правил, ставок та політики; Придатна база пацієнтів та комерційний потенціал продуктів та кандидатів на продукцію PTC; Науковий підхід PTC та загальний прогрес розвитку; та фактори, обговорені в розділі "Фактори ризику" останнього щоквартального звіту PTC за формою 10-Q та річним звітом у формі 10-К, а також будь-які оновлення цих факторів ризику, що подаються час від часу в інших поданнях PTC до SEC. Вас закликають ретельно розглянути всі такі фактори.

Як і будь -яка розробка фармацевтичних препаратів, існують значні ризики в розробці, затвердження регуляторних норм та комерціалізація нових продуктів. There are no guarantees that any product will receive or maintain regulatory approval in any territory, or prove to be commercially successful, including vatiquinone.

The forward-looking statements contained herein represent PTC's views only as of the date of this press release and PTC does not undertake or plan to update or revise any such forward-looking statements to reflect actual results or changes in plans, prospects, assumptions, estimates or projections, or Інші обставини, що відбуваються після дати цього прес -релізу, за винятком випадків, передбачених законом.

Посилання:

  • Hinman A, et al. PLOS ONE. 2018; 13: E0201369.
  • PTC Therapeutics. EPI-743 ПРОКЛАРІЧНА ДАНИХ ДАНИХ.
  • Shrader WD та ін. Bioorg Med Chem Lett. 2011; 21: 3693–3698.
  • Lynch DR, Farmer JM, Balcer LJ та ін. Arch Neurol2002; 59 (5): 743–747.
  • Campuzano V, Montermini L, Lutz Y та ін. Hum Mol Genet 1997; 11 (6): 1771–1780.
  • Campuzano V, et al. Hum Mol Genet. 1997; 6: 1771–1780.
  • Cook A, Giunti P. Br Med Bull. 2017; 124: 19–30.
  • Pandolfo M, Hausmann L. J Neurochem. 2013; 126: 142–146. J Med Genet 2000; 37 (1): 1–8.

    • Джерело PTC Therapeutics, INC.

    Опубліковано : 2025-08-20 06:00

    Читати далі

    Відмова від відповідальності

    Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

    Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

    Популярні ключові слова