تعلن Quoin Pharmaceuticals عن منحة FDA تعيين أمراض الأطفال النادرة لـ QRX003 في متلازمة Netherton

اتبع Drugslib على

Ashburn ، Va. ، 24 يونيو 2025 (Globe Newswire)-Quoin Pharmaceuticals Ltd. (RPD) تسمية للأصل الرئيسي للشركة ، QRX003 ، لعلاج متلازمة نيثرتون.

يعزز التعيين إمكانات QRX003 كمرشح علاجي لسكان الأطفال الذين يحملون خدمات عميقة. ويترتب على ذلك الاعتراف التنظيمي السابق من قبل وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) ، التي منحت تعيين الأدوية اليتيم على QRX003 في مايو 2025.

قال الدكتور مايكل مايرز ، الرئيس التنفيذي لشركة Quoin Pharmaceuticals ، "يسرنا للغاية أن نعلن عن استلام تسمية أمراض الأطفال النادرة لـ QRX003 لمتلازمة نيثرتون ، وهو مرض وراثي شديد وغير محصور". "يركز فريق Quoin تمامًا على إكمال دراساتنا السريرية المحورية والتقدم في QRX003 نحو تطبيق جديد للمخدرات كأول علاج محتمل لهذا المرض الرهيب. نحن نشجعنا بشدة من خلال برنامج الفعالية الواعدة وملف تعريف السلامة النظيفة التي شوهدت حتى الآن-

يهدف برنامج DDA النادر للمرض النادرة إلى التنمية. سنوات من العمر. إذا تمت الموافقة على تطبيق عقار جديد (NDA) لـ QRX003 ، فقد يكون إعادة تفويض البرنامج مؤهلاً لتلقي قسيمة مراجعة الأولوية (PRV) ، والتي يمكن استبدالها لتلقي مراجعة الأولوية لتطبيق تسويقي آخر أو قد يتم بيعها أو نقلها.

حول متلازمة Netherton في متلازمة الأطفال هو اضطراب وراثي نادر يؤثر على حوالي 1 من كل 200000 حديثي الولادة في جميع أنحاء العالم. الأعراض الموجودة عادة عند الولادة أو في مرحلة الطفولة المبكرة وتستمر طوال الحياة. غالبًا ما يتطلب الرضع المتضررون في المستشفى لفترة طويلة بسبب التهاب الجلد الشديد ، والجفاف ، وزيادة خطر الإصابة بالعدوى. يمكن أن تكون الحالة صعبة في تشخيص مبكر ، حيث قد تشبه الاضطرابات الجلدية أو المناعية الأخرى. تقدر الوفيات في الطفولة بنسبة 10 إلى 20 في المائة ، مما يؤكد العبء السريري الخطير المرتبط بالمرض.

حول Quoin Pharmaceuticals Ltd. نحن ملتزمون بمعالجة الاحتياجات الطبية غير الملباة للمرضى وعائلاتهم ومجتمعاتهم وفرق الرعاية. يشتمل خط الأنابيب المبتكر لـ Quoin على أربعة منتجات في التطوير لديها بشكل جماعي القدرة على استهداف عدد واسع من المؤشرات النادرة والأيتام ، بما في ذلك متلازمة نيثرتون ، متلازمة تقشير الجلد ، قرنية النخيل ، الصلبة ، الضعف الببلي والآخرين. لمزيد من المعلومات ، تفضل بزيارة: www.quoinpharma.com أو LinkedIn للحصول على التحديثات.

ملاحظة تحذيرية فيما يتعلق بالبيانات المذهلة إلى الأمام تحذر الشركة من أن البيانات في هذا البيان الصحفي ليست وصفًا للوقائع التاريخية هي بيانات تطلعية بالمعنى المقصود في قانون إصلاح التقاضي في الأوراق المالية الخاصة "،" ، "،" ، تهرب "،" تهرب ". و "ويل" ، من بين أمور أخرى. جميع العبارات التي تعكس توقعات الشركة أو الافتراضات أو التوقعات أو المعتقدات أو الآراء حول المستقبل ، بخلاف تصريحات الحقيقة التاريخية ، هي بيانات تطلعية ، بما في ذلك ، على سبيل المثال لا الحصر ، البيانات المتعلقة: إمكانية حدوث QRX003 كمرشح علاجي من الدراسات الإدارية ، والتقدم إلى تعليمات QRX. بالنسبة لمتلازمة Netherton ، إذا تمت الموافقة على طلب عقار جديد لـ QRX003 ، فقد يكون Quoin مؤهلاً لتلقي قسيمة مراجعة ذات أولوية ، وإيمان Quoin بأن منتجاتها في التنمية لديها إمكانية لاستهداف عدد واسع من المؤشرات النادرة والأورم ، بما في ذلك متزامن Netherton ، و Peeling Sindrome ، انحلال البشرة بولوزا وغيرها. نظرًا لأن مثل هذه العبارات تخضع للمخاطر والشكوك ، فقد تختلف النتائج الفعلية ماديًا عن تلك المعبر عنها أو ضمنيًا من خلال هذه البيانات التطلعية. تعتمد هذه البيانات التطلعية على توقعات الشركة الحالية وتتضمن افتراضات قد لا تتحقق أبدًا أو قد تثبت أنها غير صحيحة. يمكن أن تختلف النتائج الفعلية وتوقيت الأحداث ماديًا عن تلك المتوقعة في هذه البيانات التطلعية نتيجة لمختلف المخاطر والشكوك بما في ذلك ، على سبيل المثال لا الحصر ، قدرة الشركة على متابعة استراتيجيتها التنظيمية ؛ قدرة الشركة على الحصول على الموافقات التنظيمية لتسويق المرشحين للمنتجات أو الامتثال للمتطلبات التنظيمية المستمرة ؛ قدرة الشركة على إكمال التجارب السريرية في الوقت المحدد وتحقيق النتائج والفوائد المرجوة كما هو متوقع ؛ وغيرها من العوامل التي تمت مناقشتها في التقرير السنوي للشركة عن النموذج 10-K للسنة المنتهية في 31 ديسمبر 2024 وفي الإيداعات الأخرى التي قدمتها الشركة وقد تصنعها مع SEC في المستقبل. لا ينبغي للمرء أن يعتمد على هذه العبارات التطلعية ، والتي تتحدث فقط اعتبارًا من التاريخ الذي تم فيه صنعهم. لا تتعهد الشركة بأي التزام بتحديث هذه البيانات لتعكس الأحداث التي تحدث أو الظروف الموجودة بعد التاريخ الذي تم إجراؤه عليه ، باستثناء ما قد يطلبه القانون.

المصدر: Quoin Pharmaceuticals Ltd.

نشر : 2025-06-26 12:00

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

كلمات رئيسية شعبية