Το Quoin Pharmaceuticals ανακοινώνει ότι ο FDA χορηγεί σπάνια προσδιορισμός παιδιατρικής νόσου για το QRX003 στο σύνδρομο Netherton

Ακολουθήστε το Drugslib

Ashburn, Va., 24 Ιουνίου 2025 (Globe Newswire) (RPD) Ονομασία για το κύριο περιουσιακό στοιχείο της εταιρείας, QRX003, για τη θεραπεία του συνδρόμου Netherton.

Η ονομασία ενισχύει το δυναμικό του QRX003 ως θεραπευτικού υποψήφιου για έναν βαθιά υποεξυπνοριζόμενο παιδιατρικό πληθυσμό. Ακολουθεί προηγούμενη κανονιστική αναγνώριση από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA), η οποία χορήγησε ορφανό φάρμακο στο QRX003 τον Μάιο του 2025.

"Είμαστε πολύ ευτυχείς να ανακοινώσουμε την παραλαβή της σπάνιας παιδιατρικής νόσου για το QRX003 για το σύνδρομο Netherton, μια σοβαρή και υποβαθμισμένη γενετική νόσο", δήλωσε ο Δρ Michael Myers, διευθύνων σύμβουλος της Quoin Pharmaceuticals. "Η ομάδα Quoin επικεντρώνεται πλήρως στην ολοκλήρωση των βασικών κλινικών μας μελετών και στην προώθηση του QRX003 προς μια νέα εφαρμογή φαρμάκων ως η πρώτη πιθανή θεραπεία για αυτή την τρομερή ασθένεια. χρόνια ηλικίας. Εάν εγκριθεί μια νέα αίτηση φαρμάκου (NDA) για το QRX003, κατά την επανεξέταση του προγράμματος quoin μπορεί να είναι επιλέξιμο για να λάβει ένα κουπόνι αναθεώρησης προτεραιότητας (PRV), το οποίο μπορεί να εξαργυρωθεί για να λάβει αναθεώρηση προτεραιότητας για άλλη εφαρμογή μάρκετινγκ ή μπορεί να πωληθεί ή να μεταφερθεί.

Σχετικά με το σύνδρομο Netherton σε παιδιά Το σύνδρομο Netherton είναι μια σπάνια γενετική διαταραχή που επηρεάζει περίπου 1 στα 200.000 νεογέννητα παγκοσμίως. Τα συμπτώματα συνήθως εμφανίζονται κατά τη γέννηση ή στην πρώιμη βρεφική ηλικία και επιμένουν καθ 'όλη τη διάρκεια της ζωής. Τα προσβεβλημένα βρέφη συχνά απαιτούν παρατεταμένη νοσηλεία λόγω της έντονης φλεγμονής του δέρματος, της αφυδάτωσης και του αυξημένου κινδύνου μόλυνσης. Η κατάσταση μπορεί να είναι πρόκληση για τη διάγνωση νωρίς, καθώς μπορεί να μοιάζει με άλλες δερματολογικές ή ανοσολογικές διαταραχές. Η θνησιμότητα στην παιδική ηλικία εκτιμάται στο 10 έως 20 τοις εκατό, υπογραμμίζοντας το σοβαρό κλινικό βάρος που σχετίζεται με την ασθένεια. Δεσμευόμαστε να αντιμετωπίσουμε τις ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες για τους ασθενείς, τις οικογένειές τους, τις κοινότητες και τις ομάδες φροντίδας. Ο καινοτόμος αγωγός του Quoin περιλαμβάνει τέσσερα προϊόντα που βρίσκονται σε εξέλιξη που έχουν συλλογικά τη δυνατότητα να στοχεύουν έναν ευρύ αριθμό σπάνιων και ορφανών ενδείξεων, όπως το σύνδρομο Netherton, το σύνδρομο αποφλοιών του δέρματος, το παλαπαγγλάρρ Keratoderma, το Scleroderma, το Bullosa επιδερμόλυσης και άλλες. Για περισσότερες πληροφορίες, επισκεφτείτε τη διεύθυνση: www.quoinpharma.com ή το LinkedIn για ενημερώσεις.

Προειδοποιητική σημείωση σχετικά με τις δηλώσεις για την προώθηση η εταιρεία προειδοποιεί ότι οι δηλώσεις σε αυτό το δελτίο τύπου που δεν αποτελούν περιγραφή των ιστορικών γεγονότων, όπως αναμένουν οι "προθέσεις". και "Will", μεταξύ άλλων. Όλες οι δηλώσεις που αντικατοπτρίζουν τις προσδοκίες, τις παραδοχές, τις προβολές, τις πεποιθήσεις ή τις απόψεις για το μέλλον, εκτός από τις δηλώσεις του ιστορικού γεγονότος, συμπληρώνουν τις δηλώσεις της CRINATION, που προωθούν, προωθώντας τις δηλώσεις που αφορούν: το δυναμικό του qRX003 ως θεραπευτικού υποψήφιου για ένα βαθύ υποεξυπηρετούμενο παιδιατρικό πληθυσμό, ολοκληρώνοντας την εφαρμογή της εταιρείας Pivotal, προωθώντας το QRX003 Για το σύνδρομο Netherton, εάν εγκριθεί μια νέα αίτηση φαρμάκου για το QRX003, μετά την επανεξέταση του προγράμματος, το Quoin μπορεί να είναι επιλέξιμο για να λάβει ένα κουπόνι προτεραιότητας, και την πεποίθηση του Quoin ότι τα προϊόντα του στην ανάπτυξη συλλογικά έχουν τη δυνατότητα να στοχεύσουν έναν ευρύ αριθμό σπάνιων και ορφανών ενδείξεων, συμπεριλαμβανομένου του συνδρόμου Netherton, του Peeling Syndrome, του Palmoplantar Keratederna, του Sclera, του Sclera, του Sclera, του Sclera, του Sclera, του ScleraNERANA Επιδερμόλυση Bullosa και άλλα. Επειδή αυτές οι δηλώσεις υπόκεινται σε κινδύνους και αβεβαιότητες, τα πραγματικά αποτελέσματα μπορεί να διαφέρουν ουσιαστικά από εκείνα που εκφράζονται ή υπονοούνται από τέτοιες δηλώσεις μελλοντικής εμφάνισης. Αυτές οι μελλοντικές δηλώσεις βασίζονται στις τρέχουσες προσδοκίες της εταιρείας και περιλαμβάνουν υποθέσεις που δεν μπορεί ποτέ να υλοποιηθούν ή να αποδειχθούν εσφαλμένες. Τα πραγματικά αποτελέσματα και το χρονοδιάγραμμα των γεγονότων θα μπορούσαν να διαφέρουν ουσιαστικά από εκείνα που αναμένονται σε τέτοιες δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης ως αποτέλεσμα διαφόρων κινδύνων και αβεβαιοτήτων, συμπεριλαμβανομένων, μεταξύ άλλων, της ικανότητας της εταιρείας να επιδιώκει τη ρυθμιστική της στρατηγική. την ικανότητα της εταιρείας να λαμβάνει ρυθμιστικές εγκρίσεις για την εμπορευματοποίηση υποψηφίων προϊόντων ή να συμμορφώνεται με τις συνεχιζόμενες κανονιστικές απαιτήσεις · την ικανότητα της εταιρείας να ολοκληρώνει εγκαίρως τις κλινικές δοκιμές και να επιτύχει τα επιθυμητά αποτελέσματα και οφέλη όπως αναμενόταν. και άλλοι παράγοντες που συζητήθηκαν στην ετήσια έκθεση της Εταιρείας για το Έντυπο 10-Κ για το έτος που έληξε στις 31 Δεκεμβρίου 2024 και σε άλλες καταθέσεις που έκανε και μπορεί να κάνει με την Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς με την Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς. Κάποιος δεν πρέπει να θέτει αδικαιολόγητη εξάρτηση από αυτές τις δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης, οι οποίες μιλούν μόνο από την ημερομηνία κατά την οποία έγιναν. Η Εταιρεία δεν αναλαμβάνει καμία υποχρέωση να ενημερώνει τέτοιες δηλώσεις για να αντικατοπτρίζει τα γεγονότα που συμβαίνουν ή τις περιστάσεις που υπάρχουν μετά την ημερομηνία κατά την οποία έγιναν, εκτός από τις οποίες μπορεί να απαιτηθεί από το νόμο.

Δημοσιεύτηκε : 2025-06-26 12:00

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά