Quoin Pharmaceuticals anuncia que la FDA otorga designación de enfermedad pediátrica rara para QRX003 en el síndrome de Netherton

Siga a Drugslib en

Ashburn, Virginia, 24 de junio de 2025 (Globe Newswire)-Quoin Pharmaceuticals Ltd. (NASDAQ: QNRX) ("Quoin" o la "Compañía"), una compañía farmacéutica de ronos de la especialidad clínica concentrada en las enfermedades raras y huérfanas, anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de la Etapa Clínica) Designación de enfermedad (RPD) para el activo principal de la compañía, QRX003, para el tratamiento del síndrome de Neterton.

La designación refuerza el potencial de QRX003 como candidato terapéutico para una población pediátrica profundamente desatendida. Sigue el reconocimiento regulatorio anterior de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), que otorgó la designación de medicamentos huérfanos a QRX003 en mayo de 2025.

"Estamos muy contentos de anunciar la recepción de la designación de enfermedad pediátrica rara para QRX003 para el síndrome de Neterton, una enfermedad genética grave y desatendida", dijo el Dr. Michael Myers, director ejecutivo de Quoin Pharmaceuticals. "El equipo de quoin está completamente enfocado en completar nuestros estudios clínicos fundamentales y avanzar en QRX003 hacia una nueva aplicación de medicamentos como el primer tratamiento potencial para esta terrible enfermedad. Nos alentamos altamente los datos prometedores de eficacia y el perfil de seguridad limpio que 18 años de edad. Si se aprueba una nueva aplicación de medicamentos (NDA) para QRX003, al reautorizar el programa quoin puede ser elegible para recibir un comprobante de revisión de prioridad (PRV), que puede canjearse para recibir una revisión de prioridad para otra aplicación de marketing o puede ser vendido o transferido.

Acerca del síndrome de Neterton en niños El síndrome de Netherton es un trastorno genético raro que afecta a aproximadamente 1 de cada 200,000 recién nacidos en todo el mundo. Los síntomas generalmente están presentes al nacer o en la infancia temprana y persisten durante toda la vida. Los bebés afectados a menudo requieren hospitalización prolongada debido a la inflamación grave de la piel, la deshidratación y el mayor riesgo de infección. La condición puede ser difícil de diagnosticar temprano, ya que puede parecerse a otros trastornos dermatológicos o inmunológicos. La mortalidad en la infancia se estima en un 10 a 20 por ciento, subrayando la carga clínica grave asociada con la enfermedad.

sobre quoin farmaceuticals Ltd. quoin farmaceuticals ltd. es una compañía farmacéutica clínica finales de una compañía farmacéutica concentrada en el desarrollo y comercialización de productos terapéuticos que tratan las enfermedades raras y fhanes de la estadía tardía. Estamos comprometidos a abordar las necesidades médicas no satisfechas para pacientes, sus familias, comunidades y equipos de atención. La tubería innovadora de Quoin comprende cuatro productos en el desarrollo que colectivamente tienen el potencial de apuntar a una amplia cantidad de indicaciones raras y huérfanas, incluidos el síndrome de Neterton, el síndrome de la piel pelado, la queratoderma palmoplantar, la escleroderma, la epidermólisis bulosa y otros. Para obtener más información, visite: www.quoinpharma.com o LinkedIn para actualizaciones.

Cautionary Note Regarding Forward Looking StatementsThe Company cautions that statements in this press release that are not a description of historical facts are forward-looking statements within the meaning of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Forward-looking statements may be identified by the use of words referencing future events or circumstances such as “expect,” “intend,” “plan,” “anticipate,” “believe,” “look forward to,” and "Will", entre otros. Todas las declaraciones que reflejan las expectativas, los supuestos, las proyecciones, las creencias u opiniones de la Compañía sobre el futuro, aparte de las declaraciones de hecho histórico, son declaraciones prospectivas, incluidas, entre otros treatment for Netherton Syndrome, if a New Drug Application for QRX003 is approved, upon reauthorization of the program, Quoin may be eligible to receive a Priority Review Voucher, and Quoin’s belief that its products in development collectively have the potential to target a broad number of rare and orphan indications, including Netherton Syndrome, Peeling Skin Syndrome, Palmoplantar Keratoderma, Scleroderma, Epidermólisis bullosa y otros. Debido a que tales declaraciones están sujetas a riesgos e incertidumbres, los resultados reales pueden diferir materialmente de los expresados o implicados por tales declaraciones prospectivas. Estas declaraciones prospectivas se basan en las expectativas actuales de la Compañía e implican suposiciones que nunca se materializan o pueden ser incorrectas. Los resultados reales y el momento de los eventos podrían diferir materialmente de los anticipados en tales declaraciones prospectivas como resultado de varios riesgos e incertidumbres, incluida, entre otros, la capacidad de la Compañía para seguir su estrategia regulatoria; La capacidad de la Compañía para obtener aprobaciones regulatorias para la comercialización de candidatos de productos o para cumplir con los requisitos regulatorios continuos; la capacidad de la compañía para completar los ensayos clínicos a tiempo y lograr los resultados y beneficios deseados como se esperaba; y otros factores discutidos en el informe anual de la Compañía sobre el Formulario 10-K para el año que finalizó el 31 de diciembre de 2024 y en otros archivos, la Compañía ha realizado y puede hacer con la SEC en el futuro. Uno no debe depositar una dependencia indebida de estas declaraciones prospectivas, que solo hablan a partir de la fecha en que se hicieron. La Compañía no tiene la obligación de actualizar dichas declaraciones para reflejar los eventos que ocurren o las circunstancias que existen después de la fecha en que se hicieron, excepto lo que puede exigir la ley.

Fuente: Quoin Pharmaceuticals Ltd.

Al corriente : 2025-06-26 12:00

Leer más

Descargo de responsabilidad

Se ha hecho todo lo posible para garantizar que la información proporcionada por Drugslib.com sea precisa, hasta -fecha y completa, pero no se ofrece ninguna garantía a tal efecto. La información sobre medicamentos contenida en este documento puede ser urgente. La información de Drugslib.com ha sido compilada para uso de profesionales de la salud y consumidores en los Estados Unidos y, por lo tanto, Drugslib.com no garantiza que los usos fuera de los Estados Unidos sean apropiados, a menos que se indique específicamente lo contrario. La información sobre medicamentos de Drugslib.com no respalda medicamentos, ni diagnostica a pacientes ni recomienda terapias. La información sobre medicamentos de Drugslib.com es un recurso informativo diseñado para ayudar a los profesionales de la salud autorizados a cuidar a sus pacientes y/o para servir a los consumidores que ven este servicio como un complemento y no un sustituto de la experiencia, habilidad, conocimiento y criterio de la atención médica. practicantes.

La ausencia de una advertencia para un determinado medicamento o combinación de medicamentos de ninguna manera debe interpretarse como una indicación de que el medicamento o la combinación de medicamentos es seguro, eficaz o apropiado para un paciente determinado. Drugslib.com no asume ninguna responsabilidad por ningún aspecto de la atención médica administrada con la ayuda de la información que proporciona Drugslib.com. La información contenida en este documento no pretende cubrir todos los posibles usos, instrucciones, precauciones, advertencias, interacciones medicamentosas, reacciones alérgicas o efectos adversos. Si tiene preguntas sobre los medicamentos que está tomando, consulte con su médico, enfermera o farmacéutico.

Palabras clave populares