Quoin Pharmaceuticals annonce que la FDA accorde la désignation de maladies pédiatriques rares pour QRX003 dans le syndrome de Netherton

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Ashburn, Va., 24 juin 2025 (Globe Newswire) - Quoin Pharmaceuticals Ltd. (NASDAQ: QNRX) («Quoin» ou «Company»), une société pharmaceutique spéciale en phase spéciale et axée sur l'administration des États-Unis. (RPD) Désignation de l'actif principal de l'entreprise, QRX003, pour le traitement du syndrome de Netherton.

La désignation renforce le potentiel de QRX003 en tant que candidat thérapeutique pour une population pédiatrique profondément mal desservie. Il fait suite à la reconnaissance réglementaire antérieure par l'Agence européenne des médicaments (EMA), qui a accordé la désignation de médicaments orphelins à QRX003 en mai 2025.

"Nous sommes très heureux d'annoncer la réception d'une désignation de maladies pédiatriques rares pour QRX003 pour le syndrome de Netherton, une maladie génétique sévère et mal desservie", a déclaré le Dr Michael Myers, directeur général de Quoin Pharmaceuticals. «L'équipe d'hoin est pleinement axée sur la réalisation de nos études cliniques pivots et l'avancement du QRX003 vers une nouvelle application de médicament comme premier traitement potentiel pour cette terrible maladie. Nous sommes fortement encouragés par les données d'efficacité prometteuses et la sécurité propre observée à ce jour.»

de l'âge. Si une nouvelle demande de médicament (NDA) pour QRX003 est approuvée, lors de la réautorisation du programme Quoin peut être éligible pour recevoir un bon de révision prioritaire (PRV), qui peut être échangé pour recevoir un examen prioritaire pour une autre demande de marketing ou peut être vendu ou transféré.

En ce qui concerne le syndrome de Netherton chez les enfants Le syndrome de Netherton est un trouble génétique rare affectant environ 1 nouveau-nés sur 200 000 dans le monde. Les symptômes sont généralement présents à la naissance ou au début de la petite enfance et persistent tout au long de la vie. Les nourrissons affectés ont souvent besoin d'une hospitalisation prolongée en raison d'une inflammation cutanée sévère, d'une déshydratation et d'un risque accru d'infection. La condition peut être difficile de diagnostiquer tôt, car elle peut ressembler à d'autres troubles dermatologiques ou immunologiques. La mortalité dans la petite enfance est estimée à 10 à 20 pour cent, soulignant la grave charge clinique associée à la maladie.

À propos de Quoin Pharmaceuticals Ltd. Quoin Pharmaceuticals Ltd. est une entreprise pharmaceutique spéciale et spécialisée en phase spécialisée. Nous nous engageons à répondre aux besoins médicaux non satisfaits pour les patients, leurs familles, les communautés et les équipes de soins. Le pipeline innovant de Quoin comprend quatre produits en développement qui ont collectivement le potentiel de cibler un large nombre d'indications rares et orphelines, notamment le syndrome de Netherton, le syndrome de la peau épluchante, la kératodermie de Palmoplantar, la sclérodermie, l'épidermolyse Bulosa et autres. Pour plus d'informations, visitez: www.quoinpharma.com ou LinkedIn pour les mises à jour.

Note de mise en garde concernant les déclarations de look à terme La société prévient que les déclarations de ce communiqué de presse qui ne sont pas une description des faits historiques sont des déclarations prospectives pour les énoncés vers l'avant peuvent être identifiés par l'utilisation des mots référencés des événements ou des circonstances ou des circonstances "et" «Will», entre autres. Toutes les déclarations qui reflètent les attentes, les hypothèses, les projections, les croyances ou les opinions de l'entreprise sur l'avenir, autres que les déclarations de faits historiques, sont des déclarations prospectives, y compris, sans limitation, des déclarations relatives à: le potentiel de QRX003 en tant que candidat thérapeutique pour une population pédiotrique profondément sous-gérée, pour compléter la première application de la clinique de l'entreprise pour une nouvelle étude clinique pour la première application clinique pour la première application clinique pour la première application clinique pour la première application clinique pour la première application clinique pour la première application clinique pour la première application clinique pour la première application clinique pour la première potentiel Clinical Studies, Forwan Netherton Syndrome, if a New Drug Application for QRX003 is approved, upon reauthorization of the program, Quoin may be eligible to receive a Priority Review Voucher, and Quoin’s belief that its products in development collectively have the potential to target a broad number of rare and orphan indications, including Netherton Syndrome, Peeling Skin Syndrome, Palmoplantar Keratoderma, Scleroderma, Epidermolysis Bullosa et autres. Étant donné que ces déclarations sont soumises à des risques et des incertitudes, les résultats réels peuvent différer matériellement de ceux exprimés ou implicites par ces déclarations prospectives. Ces déclarations prospectives sont basées sur les attentes actuelles de la Société et impliquent des hypothèses qui pourraient ne jamais se matérialiser ou se révéler incorrectes. Les résultats réels et le moment des événements pourraient différer matériellement de ceux prévus dans de telles déclarations prospectives à la suite de divers risques et incertitudes, y compris, mais sans s'y limiter, la capacité de la société à poursuivre sa stratégie réglementaire; La capacité de la Société à obtenir des approbations réglementaires pour la commercialisation de produits candidats ou à se conformer aux exigences réglementaires continues; La capacité de l'entreprise à effectuer des essais cliniques à temps et à obtenir les résultats et les avantages souhaités comme prévu; et d’autres facteurs discutés dans le rapport annuel de la société sur le formulaire 10-K pour l’exercice clos le 31 décembre 2024 et dans d’autres dépôts que la société a fait et peut faire avec la SEC à l’avenir. Il ne faut pas s'appuyer excessivement à ces déclarations prospectives, qui ne parlent qu'à la date à laquelle ils ont été faits. La Société exerce aucune obligation de mettre à jour ces déclarations pour refléter des événements qui se produisent ou des circonstances qui existent après la date à laquelle elles ont été faites, sauf ce qui peut être exigée par la loi.

Source: Quoin Pharmaceuticals Ltd.

Publié : 2025-06-26 12:00

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