Quoin Pharmaceuticals Mengumumkan Hibah FDA Penunjukan Penyakit Anak Langka Untuk QRX003 Di Netherton Syndrome

Ashburn, Va., 24 Juni 2025 (Globe Newswire)-Quoin Pharmaceuticals Ltd. (NASDAQ: QNRX) ("Quoin" atau "Perusahaan"), Pediat Khasionik, dan Pedat Khasionik, dan Pediat yang mengumumkan Diseas Pedat Klinis yang diumumkan pada hari ini dan Diseas yang Langka dan Orphan Diseases, hari ini, hari ini, Diseases, hari ini, Diseases, hari ini, Diseases, hari ini, Diseases, hari ini, PLATIC TREUSICAL FARMASI PEATIC TINGKAT PEGIAT DISAUS DISEAATICAL TAHU DARI PEATIC DISEASI PEATIC TAHU DARI PEATICE, (RPD) Penunjukan untuk aset utama perusahaan, QRX003, untuk pengobatan sindrom Netherton.

Penunjukan memperkuat potensi QRX003 sebagai kandidat terapi untuk populasi anak yang sangat kurang terlayani. Ini mengikuti pengakuan peraturan sebelumnya oleh European Medicines Agency (EMA), yang memberikan penunjukan obat yatim untuk QRX003 pada Mei 2025.

“Kami sangat senang mengumumkan penerimaan penunjukan penyakit anak yang langka untuk QRX003 untuk Sindrom Netherton, penyakit genetik yang parah dan kurang terlayani,” kata Dr. Michael Myers, kepala eksekutif Quoin Pharmaceuticals. Tim Quoin sepenuhnya fokus pada menyelesaikan studi klinis penting kami dan memajukan QRX003 menuju aplikasi obat baru sebagai pengobatan potensial pertama untuk penyakit yang mengerikan ini. Kami sangat didorong oleh data kemanjuran yang menjanjikan dan profil keselamatan bersih yang terlihat di bawah ini. usia tahun. Jika aplikasi obat baru (NDA) untuk QRX003 disetujui, setelah otorisasi ulang program quoin mungkin memenuhi syarat untuk menerima prioritas tinjauan voucher (PRV), yang dapat ditebus untuk menerima tinjauan prioritas untuk aplikasi pemasaran lain atau mungkin dijual atau ditransfer.

tentang sindrom Netherton pada anak -anak Sindrom Netherton adalah gangguan genetik langka yang mempengaruhi sekitar 1 dari 200.000 bayi baru lahir di seluruh dunia. Gejala biasanya hadir saat lahir atau pada awal masa bayi dan bertahan sepanjang hidup. Bayi yang terkena sering membutuhkan rawat inap yang berkepanjangan karena peradangan kulit yang parah, dehidrasi, dan peningkatan risiko infeksi. Kondisi ini dapat menjadi tantangan untuk mendiagnosis lebih awal, karena mungkin menyerupai gangguan dermatologis atau imunologis lainnya. Mortalitas pada masa bayi diperkirakan 10 hingga 20 persen, menggarisbawahi beban klinis serius yang terkait dengan penyakit ini.

tentang Quoin Pharmaceuticals Ltd. quoin Pharmaceuticals Ltd. adalah produk farmasi khusus yang jarang terjadi pada pengembangan dan komersial yang difokuskan pada pengembangan dan komersial yang dikomersialkan oleh perusahaan farmasi yang difokuskan pada pengembangan dan komersial. Kami berkomitmen untuk menangani kebutuhan medis yang tidak terpenuhi untuk pasien, keluarga mereka, komunitas dan tim perawatan. Pipa inovatif Quoin terdiri dari empat produk dalam pengembangan yang secara kolektif memiliki potensi untuk menargetkan sejumlah besar indikasi langka dan yatim piatu, termasuk sindrom Netherton, pengupas sindrom kulit, palmoplantar keratoderma, scleroderma, epidermolisis bullosa dan lainnya. Untuk informasi lebih lanjut, kunjungi: www.quoinpharma.com atau LinkedIn untuk pembaruan.

Catatan peringatan mengenai pernyataan yang tampak maju Perusahaan memperingatkan bahwa pernyataan dalam siaran pers ini yang bukan deskripsi fakta-fakta historis adalah pernyataan yang tampak ke depan dalam makna dari kata-kata sekuritas swasta. dan "Will," antara lain. Semua pernyataan yang mencerminkan harapan, asumsi, proyeksi, keyakinan, atau pendapat perusahaan tentang masa depan, selain pernyataan fakta historis, adalah pernyataan yang tampak ke depan, termasuk, tanpa batasan, pernyataan yang berkaitan dengan: potensi qrx003 sebagai kandidat terape untuk perusahaan yang sangat tidak melayani populasi qrx. Netherton Syndrome, if a New Drug Application for QRX003 is approved, upon reauthorization of the program, Quoin may be eligible to receive a Priority Review Voucher, and Quoin’s belief that its products in development collectively have the potential to target a broad number of rare and orphan indications, including Netherton Syndrome, Peeling Skin Syndrome, Palmoplantar Keratoderma, Scleroderma, Epidermolysis Bullosa dan lainnya. Karena pernyataan tersebut tunduk pada risiko dan ketidakpastian, hasil aktual dapat berbeda secara material dari yang diungkapkan atau tersirat oleh pernyataan berwawasan ke depan tersebut. Pernyataan berwawasan ke depan ini didasarkan pada harapan perusahaan saat ini dan melibatkan asumsi yang mungkin tidak pernah terwujud atau mungkin terbukti salah. Hasil aktual dan waktu peristiwa dapat berbeda secara material dari yang diantisipasi dalam pernyataan berwawasan ke depan sebagai hasil dari berbagai risiko dan ketidakpastian termasuk, tetapi tidak terbatas pada, kemampuan perusahaan untuk mengejar strategi peraturannya; Kemampuan perusahaan untuk mendapatkan persetujuan peraturan untuk komersialisasi kandidat produk atau untuk mematuhi persyaratan peraturan yang sedang berlangsung; Kemampuan perusahaan untuk menyelesaikan uji klinis tepat waktu dan mencapai hasil dan manfaat yang diinginkan seperti yang diharapkan; dan faktor-faktor lain yang dibahas dalam Laporan Tahunan Perusahaan tentang Formulir 10-K untuk tahun yang berakhir pada tanggal 31 Desember 2024 dan dalam pengajuan lain yang telah dibuat perusahaan dan dapat dibuat dengan SEC di masa depan. Seseorang seharusnya tidak menempatkan ketergantungan yang tidak semestinya pada pernyataan berwawasan ke depan ini, yang hanya berbicara pada tanggal di mana mereka dibuat. Perusahaan tidak berkewajiban untuk memperbarui pernyataan tersebut untuk mencerminkan peristiwa yang terjadi atau keadaan yang ada setelah tanggal di mana mereka dibuat, kecuali sebagaimana diharuskan oleh hukum.

Sumber: Quoin Pharmaceuticals Ltd.

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata kunci populer