Quoin Pharmaceuticals annuncia la designazione rara delle malattie pediatriche per la FDA per QRX003 nella sindrome di Netherton

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Ashburn, Va., 24 giugno 2025 (Globe Newswire)-Quoin Pharmaceuticals Ltd. (NASDAQ: QNRX) ("Quoin" o "Company", una società farmaceutica in fase clinica tardiva focalizzata su rare e malattie orfane, annunciata oggi la malattia del cibo statunitense (FDA RAREATDED (RPD) Designazione per l'asset principale dell'azienda, QRX003, per il trattamento della sindrome di Netherton.

La designazione rafforza il potenziale di QRX003 come candidato terapeutico per una popolazione pediatrica profondamente sottostratta. Segue il precedente riconoscimento normativo da parte della European Medicines Agency (EMA), che ha concesso la designazione di farmaci orfani a QRX003 nel maggio 2025.

"Siamo molto lieti di annunciare la ricezione di una rara designazione di malattie pediatriche per QRX003 per la sindrome di Netherton, una malattia genetica grave e sottoservita", ha affermato il dott. Michael Myers, amministratore delegato di Quoin Pharmaceuticals. "Il team di Quoin è pienamente focalizzato sul completamento dei nostri studi clinici cardine e sull'avanzamento di QRX003 verso una nuova applicazione di farmaci come primo potenziale trattamento per questa terribile malattia. Siamo fortemente incoraggiati dai promettenti dati di efficacia e dal profilo di sicurezza pulito per le relazioni con le risate e le persone in modo privilegiato. età. Se viene approvata una nuova domanda di droga (NDA) per QRX003, dopo l'autorizzazione del programma Quoin può essere idoneo a ricevere un voucher di revisione prioritario (PRV), che può essere riscattata per ricevere una revisione prioritaria per un'altra domanda di marketing o può essere venduta o trasferita.

La sindrome di Netherton nei bambini la sindrome di Netherton è una rara disturbo genetico che colpisce circa 1 su 200.000 neonati in tutto il mondo. I sintomi tipicamente presenti alla nascita o nella prima infanzia e persistono per tutta la vita. I neonati colpiti spesso richiedono un ricovero prolungato a causa dell'infiammazione della pelle grave, della disidratazione e dell'aumento del rischio di infezione. La condizione può essere difficile da diagnosticare in anticipo, in quanto può assomigliare ad altri disturbi dermatologici o immunologici. La mortalità nell'infanzia è stimata dal 10 al 20 percento, sottolineando il grave onere clinico associato alla malattia.

Informazioni su Quoin Pharmaceuticals Ltd. Quoin Pharmaceuticals Ltd. è una società farmaceutica in fase clinica tardiva focalizzata sullo sviluppo e sulla commercializzazione di prodotti terapeutici che trattano le rare e le malattie orfan. Ci impegniamo ad affrontare le esigenze mediche non soddisfatte per i pazienti, le loro famiglie, le comunità e i team di assistenza. La pipeline innovativa di Quoin comprende quattro prodotti in fase di sviluppo che hanno collettivamente il potenziale per colpire un ampio numero di indicazioni rare e orfane, tra cui la sindrome di Netherton, la sindrome cutanea peeling, il cheratoderma Palmoplantar, la scleroderma, l'epidermolisi bullosa e altri. Per ulteriori informazioni, visitare: www.quoinpharma.com o LinkedIn per gli aggiornamenti.

Nota cautelativa per quanto riguarda le dichiarazioni previsionali la società avverte che le dichiarazioni in questo comunicato stampa che non sono una descrizione dei fatti storici sono dichiarazioni previsionali ai sensi del significato dei titoli privati contenzioso Reform Act del 1995. "Attaccante". "Credo che si possa identificare". e "Will", tra gli altri. Tutte le dichiarazioni che riflettono le aspettative, i presupposti, le proiezioni, le credenze o le opinioni della società sul futuro, diverse dalle dichiarazioni di fatto storico, sono dichiarazioni previsionali, tra cui, a titolo esemplificativo, dichiarazioni relative a: potenziale di QRX003 come nuovo farmaco. Per la sindrome di Netherton, se viene approvata una nuova applicazione di farmaci per QRX003, dopo l'autorizzazione del programma, Quoin può essere idoneo a ricevere un voucher di revisione prioritario e la convinzione di Quoin che i suoi prodotti in sviluppo hanno il potenziale di un ampio numero di indicazioni rare e orfane, incluso il sindrome di Palmoplantarmia, il raro Kelerma, EpiderMolysis Bullosa e altri. Poiché tali dichiarazioni sono soggette a rischi e incertezze, i risultati effettivi possono differire materialmente da quelli espressi o impliciti da tali dichiarazioni previsionali. Queste dichiarazioni previsionali si basano sulle attuali aspettative della società e comportano ipotesi che potrebbero non materializzarsi o possono rivelarsi errate. I risultati effettivi e i tempi degli eventi potrebbero differire materialmente da quelli previsti in tali dichiarazioni lungimiranti a seguito di vari rischi e incertezze tra cui, ma non limitato alla capacità della società di perseguire la sua strategia normativa; la capacità della società di ottenere approvazioni normative per la commercializzazione di candidati al prodotto o di soddisfare i requisiti normativi in corso; la capacità dell'azienda di completare gli studi clinici in tempo e ottenere risultati e benefici desiderati come previsto; e altri fattori discussi nella relazione annuale della società sul modulo 10-K per l'esercizio chiuso al 31 dicembre 2024 e in altri documenti che la società ha realizzato e potrebbe fare con la SEC in futuro. Non si dovrebbe fare indebita affidamento su queste dichiarazioni previsionali, che parlano solo alla data in cui sono state fatte. La Società non ha alcun obbligo di aggiornare tali dichiarazioni per riflettere gli eventi che si verificano o le circostanze che esistono dopo la data in cui sono stati fatti, salvo quanto richiesto dalla legge.

Fonte: Quoin Pharmaceuticals Ltd.

Pubblicato : 2025-06-26 12:00

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