Quoin Pharmaceuticalsは、Netherton症候群のQRX003の珍しい小児疾患の指定を発表します

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バージニア州アシュバーン、2025年6月24日（グローブニュースワイヤー） - Quoin Pharmaceuticals Ltd.（NASDAQ：QNRX）（「Quoin」または「Company」）、後期臨床段階の専門の製薬会社が希少症状に焦点を当てた、珍しい食事を授与されました。 （RPD）Netherton症候群の治療のための同社のリード資産QRX003の指定。これは、2025年5月にQRX003にOrphan薬物の指定を付与した欧州医薬品局（EMA）による以前の規制認識に続きます。

「重度でサービスの行き届いていない遺伝的疾患であるネザートン症候群のQRX003のまれな小児疾患の指定の受領を発表できることを非常に嬉しく思います」 「Quoinチームは、このひどい病気の最初の潜在的な治療として、極めて重要な臨床研究を完了し、QRX003を新薬のアプリケーションに向けて前進させることに完全に焦点を当てています。これまでに見られる有望な有効性データとクリーンな安全性プロファイルに強く奨励されています。」年齢。 QRX003の新薬アプリケーション（NDA）が承認されている場合、プログラムの再承認時に、Quoinが優先レビューバウチャー（PRV）を受け取る資格があります。

小児のネザートン症候群についてネザートン症候群は、世界中の200,000人の新生児に約1人に影響を与えるまれな遺伝障害です。症状は通常、出生時または幼児期に存在し、生涯続きます。罹患した乳児は、重度の皮膚炎症、脱水、感染のリスクの増加により、長期の入院を必要とすることがよくあります。他の皮膚障害または免疫学的障害に似ている可能性があるため、この状態は早期に診断するのが難しい場合があります。乳児期の死亡率は10〜20％と推定され、病気に関連する深刻な臨床的負担を強調しています。私たちは、患者、その家族、コミュニティ、ケアチームの満たされていない医療ニーズに対処することに取り組んでいます。 Quoinの革新的なパイプラインでは、ネザートン症候群、皮をむき皮膚症候群、パルモプランタル角膜、皮膚皮、表皮症などを含む、幅広い希少で孤児の兆候を標的とする可能性がある開発中の4つの製品で構成されています。詳細については、更新についてはwww.quoinpharma.comまたはLinkedInをご覧ください。

将来の見通しに関する声明に関する注意歴史的事実の説明ではないこのプレスリリースの声明は、1995年の民間証券訴訟改革法の意味における将来の見通しに関する記述であることを警告しています。「将来の出来事や状況」を「想像する」「将来のイベント」を参照する」「将来のイベント」を参照する言葉の使用によって特定される可能性があります。とりわけ「意志」。歴史的事実の記述以外の将来に関する将来についての将来についての将来についての予想、仮定、予測、信念、または意見を反映したすべてのすべての声明は、歴史的事実の声明以外の将来に関する将来の見通しに関する記述であり、これに限定されない、関連する記述を含む、関連する記述：QRX003の可能性を含む記述を含む。 Netherton症候群は、QRX003の新薬アプリケーションが承認されている場合、プログラムの再認可により、Quoinは優先レビューバウチャーを受け取る資格があり、開発中の製品が集合的に幅広い希少およびオーファン指標をターゲットにする可能性があるという信念があります。表皮の雄牛など。そのような声明はリスクと不確実性の対象となるため、実際の結果は、そのような将来の見通しに関する記述によって表現または暗示されている結果とは大きく異なる場合があります。これらの将来の見通しに関する記述は、会社の現在の期待に基づいており、実現しない、または間違っていることが証明される可能性のある仮定が含まれます。実際の結果とイベントのタイミングは、規制戦略を追求する会社の能力を含むがこれらに限定されない、さまざまなリスクと不確実性の結果として、このような将来の見通しに関する記述で予想されているものと実質的に異なる可能性があります。製品候補者の商業化のための規制承認を取得するか、進行中の規制要件に準拠する会社の能力。同社の臨床試験を期限内に完了し、期待どおりに望ましい結果と利益を達成する能力。 2024年12月31日に終了した年度のフォーム10-Kに関する同社の年次報告書や、将来のSECで行われた他のファイリングで議論されたその他の要因。これらの将来の見通しに関する記述に過度の依存をするべきではありません。当社は、法律で義務付けられている場合を除き、発生した出来事または存在する状況を反映するようにそのような声明を更新する義務を負いません。

出典：Quoin Pharmaceuticals Ltd。

投稿しました : 2025-06-26 12:00

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