Farmaseutical farmaseutical ngumumake FDA Wulangan Penyakit Penyakit langka kanggo QRX003 ing Sindrom Netherton

Tindakake Drugslib ing

asburn, va., 24 Juni Juni "Perusahaan" (RPD) sebutan kanggo aset timbal perusahaan, QRX003, kanggo perawatan sindrom Netherton. Iki nderek pangenalan peraturan sadurunge dening Badan Sekala Agensi Eropa (EMA), sing diwenehake sebutan tamba orphan menyang QRX003 ing Mei 2025.

"Kita seneng ngumumake panrima penyakit penyakit Pediatrik kanggo QRX003 kanggo Sindrom Netherton," ujare Dr. Dr. Michael Myers, kepala pejabat eksekutif farmaseutikal. "Tim kuositas wis fokus kanthi lengkap kanggo ngrampungake pasinaon klinis pivotal lan maju QRX003 menyang aplikasi obat sing anyar kanggo penyakit sing apik banget kanggo penyakit sing apik banget kanggo penyakit sing apik lan ngancam sing mengaruhi. individu sing umur 18 taun. Yen aplikasi obat anyar (NDA) kanggo QRX003 disetujoni, kanggo reaiphorization saka program kuoso bisa uga nampa voucer review prioritas (PRV), sing bisa ditebus kanggo nampa review prioritas kanggo aplikasi marketing liyane utawa bisa didol utawa ditransfer.

Babagan Sindrom Netherton ing Bocah-bocah Kelainan Netherton minangka Kelainan Genetik Genetik Genetik sing mengaruhi udakara 1 ing 200.000 Newborns ing saindenging jagad. Gejala biasane ing lahir utawa ing awal bayi lan tahan sajrone urip. Bayi sing kena pengaruh asring mbutuhake rumah sakit sing berpanjang amarga peradangan kulit sing abot, dehidrasi, lan nambah risiko infeksi. Kahanan kasebut bisa dadi tantangan kanggo diagnosa awal, amarga bisa uga kelainan dermatologis utawa imunologis liyane. Mortalitas ing bayi yaiku kira-kira 10 nganti 20 persen, nyingkirake beban klinis klinis sing serius. Kita setya ngatasi kabutuhan medis kanggo pasien, kulawargane, komunitas lan tim perawatan. Pipeline inovatif quour menehi papat produk ing pembangunan sing bebarengan duwe potensial kanggo target macem-macem indikasi sing langka, Palmoplantar Keratoderma, Sclerodermolma, EpiderMolysma, wong liya. Kanggo informasi luwih lengkap, bukak: www.quoinpharma.com utawa linkin kanggo nganyari.

CATETAN CAINIONE babagan pernyataan maju "Ngarepake," lan "bakal," antara liya. Kabeh pernyataan sing nggambarake pangarepan perusahaan, asumsi, kapercayan, utawa mratelakake babagan masa depan, kalebu statement sing luwih apik, kalebu statement sing luwih apik, yaiku statement sing ana gandhengane, kalebu, statement sing ana gandhengane karo qrx003 kanggo aplikasi obat anyar minangka Pangobatan potensial pertama kanggo sindrom Netherton, yen aplikasi obat anyar kanggo QRX003 disetujoni, kanthi rezeki program, lan sindrom kulit, kalebu sindrom kulit sing wiyar, kalebu sindrom kulit, Palmoplantar Keratoderma, Sclosoderma, epidermolissis Bullosa lan liya-liyane. Amarga pernyataan kasebut kena risiko lan kahanan sing durung mesthi, asil nyata bisa beda-beda gumantung saka wong-wong sing diungkapake utawa diwenehake dening pernyataan sing maju. Pernyataan sing maju iki adhedhasar pangarepan saiki perusahaan lan kalebu asumsi sing ora bisa materialisasi utawa bisa uga mbuktekake salah. Asil nyata lan wektu acara bisa beda-beda saka sing diantisipasi kanthi pernyataan sing maju kanthi asil saka macem-macem risiko lan ketidakpastian kalebu, nanging ora diwatesi, kemampuan perusahaan kanggo ngupayakake strategi pangaturan; Kemampuan perusahaan kanggo entuk persetujuan pangaturan kanggo komersialisasi calon produk utawa kanggo netepi syarat peraturan sing isih ana; kemampuan perusahaan kanggo ngrampungake uji coba klinis ing wektu lan entuk asil lan mupangat sing dikarepake kaya sing diarep-arep; Lan faktor liyane sing dibahas ing laporan taunan perusahaan ing Formulir 10-K kanggo taun pungkasan tanggal 31 Desember 2024 lan ing filing liyane perusahaan sing digawe lan bisa nggawe sec ing mangsa ngarep. Siji wong ora kudu nyemplungake keterluan babagan pernyataan sing maju iki, sing mung ngomong kaya tanggal sing digawe. Perusahaan sing ditindakake ora ana kewajiban kanggo nganyari pernyataan kasebut kanggo nggambarake acara sing kedadeyan utawa kahanan sing ana sawise tanggal sing ditindakake, kajaba kaya sing dibutuhake dening ukum: Quoin Pharmaceutical.

Dikirim : 2025-06-26 12:00

Waca liyane

Disclaimer

Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

Kata kunci populer