Quoin Pharmaceuticals Mengumumkan FDA Grants Penetapan Penyakit Pediatrik Rare untuk QRX003 dalam Sindrom Netherton

Ikuti Drugslib di

Ashburn, Va., 24 Jun 2025 (Globe Newswire)-Quoin Pharmaceuticals Ltd. (NASDAQ: QNRX) ("Quoin" atau "Syarikat") Jawatan untuk aset utama Syarikat, QRX003, untuk rawatan sindrom Netherton.

Penamaan memperkuatkan potensi QRX003 sebagai calon terapeutik untuk populasi pediatrik yang kurang mendapat perhatian. Ia mengikuti pengiktirafan pengawalseliaan yang lebih awal oleh Agensi Ubat Eropah (EMA), yang memberikan penamaan dadah anak yatim kepada QRX003 pada bulan Mei 2025.

"Kami sangat gembira untuk mengumumkan penerimaan penetapan penyakit pediatrik yang jarang berlaku untuk QRX003 untuk sindrom Netherton, penyakit genetik yang teruk dan kurang mendapat perhatian," kata Dr. Michael Myers, ketua pegawai eksekutif Quoin Pharmaceuticals. "Pasukan Quoin sepenuhnya memberi tumpuan kepada menyelesaikan kajian klinikal penting kami dan memajukan QRX003 ke arah aplikasi ubat baru sebagai rawatan berpotensi pertama untuk penyakit yang mengerikan ini. berumur tahun. Sekiranya Permohonan Dadah Baru (NDA) untuk QRX003 diluluskan, apabila pengesahan semula program quoin layak menerima baucar semakan keutamaan (PRV), yang boleh ditebus untuk menerima semakan keutamaan untuk permohonan pemasaran yang lain atau boleh dijual atau dipindahkan. <

Mengenai sindrom Netherton pada kanak -kanak Netherton Syndrome adalah gangguan genetik yang jarang berlaku yang menjejaskan kira -kira 1 dari 200,000 bayi baru lahir di seluruh dunia. Gejala biasanya hadir semasa kelahiran atau pada awal awal dan berterusan sepanjang hayat. Bayi yang terjejas sering memerlukan kemasukan ke hospital yang berpanjangan akibat keradangan kulit yang teruk, dehidrasi, dan peningkatan risiko jangkitan. Keadaan ini boleh mencabar untuk mendiagnosis awal, kerana ia mungkin menyerupai gangguan dermatologi atau imunologi yang lain. Kematian pada masa kanak-kanak dianggarkan pada 10 hingga 20 peratus, menggariskan beban klinikal yang serius yang berkaitan dengan penyakit ini. Kami komited untuk menangani keperluan perubatan yang tidak terpenuhi untuk pesakit, keluarga mereka, komuniti dan pasukan penjagaan. Paip inovatif Quoin terdiri daripada empat produk dalam pembangunan yang secara kolektif mempunyai potensi untuk menyasarkan bilangan petunjuk yang jarang dan yatim, termasuk sindrom Netherton, mengupas sindrom kulit, palatoderma palmoplantar, scleroderma, epidermolisis bullosa dan lain -lain. Untuk maklumat lanjut, lawati: www.quoinpharma.com atau LinkedIn untuk kemas kini.

nota peringatan mengenai pernyataan yang berpandangan ke hadapan Syarikat memberi amaran bahawa kenyataan dalam siaran akhbar ini yang bukan penerangan tentang fakta-fakta sejarah yang berpandangan ke hadapan dalam makna Akta Pembaharuan Litigasi Swasta 1995. "Akan," antara lain. Semua kenyataan yang mencerminkan jangkaan, andaian, unjuran, kepercayaan, atau pendapat Syarikat tentang masa depan, selain daripada pernyataan fakta sejarah, adalah kenyataan yang berpandangan ke hadapan, termasuk, tanpa batasan yang berkaitan dengan: potensi qrx003 sebagai calon-calon yang sangat penting untuk mendapatkan pivotik yang lebih baik, yang melengkapkan pivotal yang lebih baik untuk mendapatkan perawatan Sindrom Netherton, jika permohonan ubat baru untuk QRX003 diluluskan, apabila pengesahan semula program, quoin mungkin layak menerima baucar semakan keutamaan, dan kepercayaan Quoin bahawa produknya dalam pembangunan secara kolektif mempunyai potensi untuk mensasarkan bilangan petunjuk yang jarang dan yatim, termasuk sindrom, sindrom, sindrom, Bullosa dan lain -lain. Kerana pernyataan tersebut tertakluk kepada risiko dan ketidakpastian, hasil sebenar mungkin berbeza secara material dari yang dinyatakan atau tersirat oleh kenyataan yang berpandangan ke hadapan. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini berdasarkan jangkaan semasa syarikat dan melibatkan andaian yang tidak boleh menjadi kenyataan atau mungkin terbukti tidak betul. Keputusan sebenar dan masa peristiwa boleh berbeza secara material dari yang dijangkakan dalam kenyataan yang berpandangan ke hadapan sebagai hasil daripada pelbagai risiko dan ketidakpastian termasuk, tetapi tidak terhad kepada, keupayaan syarikat untuk meneruskan strategi pengawalseliaannya; keupayaan Syarikat untuk mendapatkan kelulusan pengawalseliaan untuk pengkomersialan calon produk atau untuk mematuhi keperluan pengawalseliaan yang berterusan; keupayaan syarikat untuk menyelesaikan ujian klinikal tepat pada waktunya dan mencapai hasil dan manfaat yang diinginkan seperti yang diharapkan; dan faktor-faktor lain yang dibincangkan dalam laporan tahunan syarikat pada Borang 10-K untuk tahun yang berakhir pada 31 Disember, 2024 dan dalam pemfailan lain yang telah dibuat oleh syarikat dan boleh membuat SEC pada masa akan datang. Orang tidak boleh meletakkan pergantungan yang tidak wajar pada kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini, yang hanya bercakap pada tarikh yang dibuatnya. Syarikat tidak bertanggungjawab untuk mengemas kini pernyataan tersebut untuk mencerminkan peristiwa yang berlaku atau keadaan yang wujud selepas tarikh mereka dibuat, kecuali yang dikehendaki oleh undang -undang.

Sumber: Quoin Pharmaceuticals Ltd.

Disiarkan : 2025-06-26 12:00

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata kunci yang popular