Quoin Pharmaceuticals kondigt FDA aan dat zeldzame pediatrische ziekte -aanduiding voor QRX003 bij het Netherton -syndroom verleent

Volg Drugslib op

Ashburn, Va., 24 juni 2025 (Globe Newswire)-Quoin Pharmaceuticals Ltd. (NASDAQ: QNRX) ("Quoin" of het "bedrijf"), een late klinische farmaceutische farmaceutische farmaceutische bedrijven, heeft vandaag aangekondigd dat de US Food and Drug Administration (FDA) heeft die van zeldzame pedia). (RPD) Aanwijzing voor het hoofdrolspel van het bedrijf, QRX003, voor de behandeling van het Netherton -syndroom.

De aanwijzing versterkt het potentieel van QRX003 als een therapeutische kandidaat voor een diep onderbediende pediatrische populatie. Het volgt eerdere regelgevende erkenning door het European Medicines Agency (EMA), dat in mei 2025 de aanduiding van de weesgeneesmiddelen aan QRX003 heeft verleend.

"We zijn zeer verheugd om de ontvangst van de zeldzame aanduiding bij pediatrische ziekten voor QRX003 voor het Netherton -syndroom aan te kondigen, een ernstige en achtergestelde genetische ziekte," zei Dr. Michael Myers, chief executive officer van Quoin Pharmaceuticals. “Het Quoin-team is volledig gericht op het voltooien van onze cruciale klinische studies en het bevorderen van QRX003 naar een nieuwe medicijntoepassing, omdat de eerste potentiële behandeling voor deze vreselijke ziekte. We worden sterk aangemoedigd door de veelbelovende werkzaamheidsgegevens en schone veiligheidsprofiel die tot nu toe wordt gezien.”

De zeldzame pediatrische aanwijzing van de FDA is aan de ontwikkeling van de ontwikkeling van de ontwikkeling van de ontwikkeling van de ontwikkeling van de ontwikkeling van de ontwikkeling van de ontwikkeling van de ontwikkeling van de ontwikkeling van de ontwikkeling van de ontwikkeling van de ontwikkeling van de ontwikkeling van de ontwikkeling van de ontwikkeling van de ontwikkeling van de ontwikkeling van de ontwikkeling van de ontwikkeling van de ontwikkeling van de ontwikkeling van de ontwikkeling van de ontwikkeling. 18 jaar oud. Als een nieuwe drugsaanvraag (NDA) voor QRX003 wordt goedgekeurd, kan bij herauthorisatie van het programma Quoin in aanmerking komen om een prioriteitsreview voucher (PRV) te ontvangen, die kan worden ingewisseld om prioriteitsbeoordeling te ontvangen voor een andere marketingaanvraag of kan worden verkocht of overgedragen.

over het Netherton -syndroom bij kinderen Netherton -syndroom is een zeldzame genetische aandoening die ongeveer 1 op de 200.000 pasgeborenen wereldwijd treft. Symptomen zijn meestal aanwezig bij de geboorte of in de vroege kindertijd en blijven bestaan gedurende het hele leven. Getroffen baby's vereisen vaak langdurige ziekenhuisopname als gevolg van ernstige huidontsteking, uitdroging en een verhoogd risico op infectie. De aandoening kan een uitdaging zijn om vroeg te diagnosticeren, omdat deze op andere dermatologische of immunologische aandoeningen kan lijken. De sterfte in de kinderschoenen wordt geschat op 10 tot 20 procent, wat de ernstige klinische last in verband met de ziekte onderstreept.

over Quoin Pharmaceuticals Ltd. Quoin Pharmaceuticals Ltd. is een late klinische farmaceutische farmaceutische bedrijven op het ontwikkelen en commercialiseren van therapeutische producten die zeldzame en orphan-misdrijven zijn. We zijn toegewijd aan het aanpakken van onvervulde medische behoeften voor patiënten, hun families, gemeenschappen en zorgteams. De innovatieve pijplijn van Quoin omvat vier producten in ontwikkeling die gezamenlijk het potentieel hebben om zich te richten op een breed aantal zeldzame en weeswijze indicaties, waaronder het Netherton -syndroom, het pellen van het huidsyndroom, palmoplantar keratoderma, scleroderma, epidermolysis bullosa en anderen. Voor meer informatie, bezoek: www.quoinpharma.com of LinkedIn voor updates.

Cautionary Note Regarding Forward Looking StatementsThe Company cautions that statements in this press release that are not a description of historical facts are forward-looking statements within the meaning of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Forward-looking statements may be identified by the use of words referencing future events or circumstances such as “expect,” “intend,” “plan,” “anticipate,” “believe,” “look forward to,” and "Will," onder andere. Alle verklaringen die de verwachtingen, veronderstellingen, projecties, overtuigingen of meningen over de toekomst weerspiegelen, anders dan verklaringen van het historische feit, zijn toekomstgerichte verklaringen, inclusief, zonder beperking, verklaringen met betrekking tot: potentieel van QRX003 als een therapeutische kandidaat voor een diepe pediatrische populatie, het eerste potentieel van het bedrijf, treatment for Netherton Syndrome, if a New Drug Application for QRX003 is approved, upon reauthorization of the program, Quoin may be eligible to receive a Priority Review Voucher, and Quoin’s belief that its products in development collectively have the potential to target a broad number of rare and orphan indications, including Netherton Syndrome, Peeling Skin Syndrome, Palmoplantar Keratoderma, Scleroderma, Epidermolysis Bullosa en anderen. Omdat dergelijke verklaringen onderhevig zijn aan risico's en onzekerheden, kunnen de werkelijke resultaten wezenlijk verschillen van die uitgedrukt of geïmpliceerd door dergelijke toekomstgerichte verklaringen. Deze toekomstgerichte verklaringen zijn gebaseerd op de huidige verwachtingen van het bedrijf en omvatten veronderstellingen die misschien nooit uitkomen of onjuist kunnen blijken te zijn. Werkelijke resultaten en de timing van gebeurtenissen kunnen materieel verschillen van die welke in dergelijke toekomstgerichte verklaringen worden verwacht als gevolg van verschillende risico's en onzekerheden, waaronder, maar niet beperkt tot het vermogen van het bedrijf om zijn regelgevingsstrategie voort te zetten; het vermogen van het bedrijf om wettelijke goedkeuringen te verkrijgen voor commercialisering van productkandidaten of om te voldoen aan de lopende wettelijke vereisten; Het vermogen van het bedrijf om klinische proeven op tijd te voltooien en gewenste resultaten en voordelen te bereiken zoals verwacht; en andere factoren die in het jaarverslag van het bedrijf worden besproken over formulier 10-K voor het jaar eindigend op 31 december 2024 en in andere dossiers heeft het bedrijf in de toekomst met de SEC gedaan. Men zou geen onnodige afhankelijkheid moeten plaatsen van deze toekomstgerichte verklaringen, die alleen spreken op de datum waarop ze zijn gemaakt. Het bedrijf heeft geen verplichting om dergelijke verklaringen bij te werken om gebeurtenissen weer te geven die optreden of omstandigheden die bestaan na de datum waarop ze zijn gemaakt, behalve zoals wettelijk vereist kan zijn.

Bron: Quoin Pharmaceuticals Ltd.

Geplaatst : 2025-06-26 12:00

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire zoekwoorden