Quoin Pharmaceuticals ogłasza, że FDA przyznaje rzadkie oznaczenie choroby pediatrycznej dla QRX003 w zespole Netherton

Śledź Drugslib na

Ashburn, Va., 24 czerwca 2025 r. (Globe Newswire)-Quoin Pharmaceuticals Ltd. (NASDAQ: QNRX) („quoin” lub „firma” lub „firma”), późna firma zajmująca się lekiem w sprawie lekarzy z późną kliniką, która daje rzadką firmę zajmującą się leczeniem. (RPD) Wyznaczenie głównego aktywów firmy, QRX003, do leczenia zespołu Netherton.

Oznaczenie wzmacnia potencjał QRX003 jako kandydata terapeutycznego dla głęboko niedocenianej populacji pediatrycznej. Wynika to z wcześniejszego uznania regulacyjnego przez Europejską Agencję Medycznymi (EMA), która przyznała Oznaczenie leków sierot QRX003 w maju 2025 r.

„Cieszymy się, że możemy ogłosić otrzymanie rzadkiego oznaczenia choroby pediatrycznej dla QRX003 dla zespołu Netherton, ciężkiej i niedocenianej choroby genetycznej”, powiedział dr Michael Myers, dyrektor generalny Quoin Pharmaceuticals. „Zespół Quoin jest w pełni skoncentrowany na wypełnieniu naszych kluczowych badań klinicznych i postępowaniu QRX003 w kierunku nowego zastosowania leku, ponieważ pierwszym potencjalnym leczeniem tej strasznej choroby. Zachęcamy obiecujące dane dotyczące skuteczności i czysty profil bezpieczeństwa do tej pory.”

Rzadkie programy oznaczania chorób pediatrycznych FDA jest przeznaczone do rozwoju nowych i życiowych osób, które można znaleźć w przypadku, gdy powiadomiono, że poszczególne ubrania w życie, które powiadomiono, że powiadomiono. 18 lat. Jeżeli nowy wniosek o leki (NDA) dla QRX003 zostanie zatwierdzony, po ponownej autoryzacji programu Quoin może być uprawniony do otrzymania priorytetowego kuponu przeglądowego (PRV), który można wymienić na przegląd priorytetu dla innego wniosku marketingowego lub może zostać sprzedany lub przeniesienie.

O zespole Netherton u dzieci Netherton jest rzadkim zaburzeniem genetycznym wpływającym na około 1 na 200 000 noworodków na całym świecie. Objawy zwykle występują od urodzenia lub we wczesnym okresie niemowlęcym i utrzymują się przez całe życie. Dotknięte niemowlęta często wymagają przedłużonej hospitalizacji z powodu ciężkiego zapalenia skóry, odwodnienia i zwiększonego ryzyka infekcji. Warunek może być trudny do wczesnego zdiagnozowania, ponieważ może przypominać inne zaburzenia dermatologiczne lub immunologiczne. Śmiertelność w okresie niemowlęcym szacuje się na od 10 do 20 procent, podkreślając poważne obciążenie kliniczne związane z chorobą.

Na temat quoin Pharmaceuticals Ltd. quoin Pharmaceuticals Ltd. jest późnym klinicznym specjalistycznym firmą farmaceutyczną, która koncentruje się na rozwoju i komercjalizacji produktów terapeutycznych, które leczą rzadkie i orypanne rozrywkę. Jesteśmy zaangażowani w zaspokojenie niezaspokojonych potrzeb medycznych dla pacjentów, ich rodzin, społeczności i zespołów opieki. Innowacyjny rurociąg Quoina zawiera cztery produkty w rozwoju, które łącznie mogą ukierunkować szeroką liczbę rzadkich i sierot, w tym zespół Nethertona, zespół obierania skóry, rogówkę palmoplantarową, twardzinę, naskórkową bullozę i inne. Aby uzyskać więcej informacji, odwiedź: www.quoinpharma.com lub LinkedIn w celu uzyskania aktualizacji.

Uwaga ostrzegawcza dotycząca oświadczeń dotyczących przyszłości Spółka ostrzega, że oświadczenia w niniejszym komunikacie prasowym, które nie są opisem faktów historycznych, są oświadczeniami dotyczącymi przyszłości w rozumieniu ustawy o reformie prywatnej papierów wartościowych z 1995 r.. Oświadczenia o przyszłości mogą być identyfikowane przez użycie słów, które odwołują się do przyszłych wydarzeń lub okoliczności, takie jak „oczekiwanie”, „zamierzanie”. „Will”, między innymi. Wszystkie oświadczenia, które odzwierciedlają oczekiwania spółki, założenia, prognozy, przekonania lub opinie na temat przyszłości, inne niż stwierdzenia faktów historycznych, są oświadczeniami dotyczącymi przyszłości, w tym, bez ograniczeń, oświadczeń dotyczących: potencjału QRX003 jako terapeutycznego kandydata na nową aplikację do nowości na temat potencjalnego lekarza na pierwszym poziomie leczniczego dla pierwszego leczenia na pierwszym miejscu, który jest najdokładniejszym potencjalnym leczeniem. Zespół Nethertona, jeśli nowy wniosek o leki do QRX003 zostanie zatwierdzony, po ponownej autoryzacji programu Quoin może być uprawniony do otrzymania kuponu priorytetowego przeglądu i przekonania Quoina, że jego produkty w rozwoju mogą potencjalnie ukierunkować na szeroką liczbę rzadkich i osocznych wskazań, ScleMa, ScleMa, ScleMa, ScleMa, ScleMa, ScleMa, ScleMa, ScleMa, ScleMa, ScleMa, ScleMA, Naskórka Bullosa i inne. Ponieważ takie stwierdzenia podlegają ryzyku i niepewności, rzeczywiste wyniki mogą się znacznie różnić od wyrażonych lub implikowanych przez takie wypowiedzi przyszłościowe. Te oświadczenia dotyczące przyszłości opierają się na obecnych oczekiwaniach Spółki i obejmują założenia, które mogą nigdy nie zmaterializować się lub okazać się niepoprawne. Rzeczywiste wyniki i czas zdarzeń mogą się znacznie różnić od tych przewidywanych w takich wyciągających prognozach oświadczeniach w wyniku różnych zagrożeń i niepewności, w tym między innymi zdolność firmy do realizacji strategii regulacyjnej; zdolność firmy do uzyskania zatwierdzeń regulacyjnych na komercjalizację kandydatów na produkt lub do przestrzegania bieżących wymogów regulacyjnych; Zdolność firmy do wypełniania badań klinicznych na czas i osiągania pożądanych rezultatów i korzyści zgodnie z oczekiwaniami; oraz inne czynniki omówione w rocznym raporcie spółki na formularzu 10-K w roku zakończonym 31 grudnia 2024 r., A w innych zgłoszeniach, które firma wykonała i mogą wykonać z SEC w przyszłości. Nie należy polegać na tych stwierdzeniach przyszłościowych, które mówią tylko w dniu, w którym zostały złożone. The Company undertakes no obligation to update such statements to reflect events that occur or circumstances that exist after the date on which they were made, except as may be required by law.

Source: Quoin Pharmaceuticals Ltd.

Wysłano : 2025-06-26 12:00

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe